Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Vidofludimus kalcium för primär skleroserande kolangit (PSC)

11 oktober 2022 uppdaterad av: Elizabeth Carey

Undersökning av aktiviteten hos Vidofludimus Calcium, en ny, oralt tillgänglig, liten molekylhämmare av dihydroorotatdehydrogenas, som en behandling för primär skleroserande kolangit (PSC)

Att undersöka säkerheten, tolerabiliteten och effekten av daglig dosering med vidofludimus kalcium under en 6-månadersperiod.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Utredarna kommer att bedöma följande:

  1. Förändringar i serumnivåer av alkaliskt fosfatas efter 3 och 6 månader.
  2. Förändringar i andra leverbiokemier vid 3 & 6 månader.
  3. Förändringar i IL-17 &IFNγ-nivåer efter 6 veckor och 6 månader.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

18

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
      • Tempe, Arizona, Förenta staterna, 85281
        • Arizona State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

16 år till 73 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Man eller kvinna i åldern 18-75 år
  2. Diagnos av PSC överensstämmer med riktlinjerna publicerade av AASLD. Alla försökspersoner måste ha en förhöjd serum-ALP på minst 1,5 gånger övre normalgräns (ULN) vid baslinjen plus kolangiografiska bevis på PSC (MRT, endoskopisk retrograd kolangiografi eller direkt kolangiografi).
  3. Indirekt bilirubin
  4. Ett ultraljud (eller motsvarande bildbehandlingsmodalitet) som utesluter gallvägsobstruktion och malignitet inom 6 månader efter studieregistreringen
  5. PSC med eller utan inflammatorisk tarmsjukdom, såsom ulcerös kolit eller Crohns sjukdom
  6. Måste samtycka till att följa studieprotokollet och ge informerat samtycke

Exklusions kriterier:

  1. Graviditet, försök att bli gravid eller amning
  2. Aktiv hepatit A- eller B-infektion
  3. Aktiv hepatit C-infektion (antikroppspositiv); patienter med en historia av hepatit C-infektion kommer att vara berättigade till denna studie om de har odetekterbara nivåer av HCV RNA
  4. HIV/AIDS (per journal eller HIVAb/HIA-antigen), tuberkulos eller positiv interferon-gamma-analys (IGRA) för Mycobacterium tuberculosis
  5. Andra kolestatiska leversjukdomar såsom primär gallkolangit och kolestatiska sjukdomar under graviditeten
  6. Metabola leversjukdomar som Wilsons sjukdom, Gilberts syndrom eller hemokromatos
  7. Serumurinsyranivåer vid screening >1,2 ULN
  8. Ärftliga sjukdomar i levern såsom α-1 antitrypsinbrist
  9. Immunoglobulin G4-relaterad kolangit
  10. PSC med samtidig autoimmun hepatit (AIH) och/eller primär biliär kolangit
  11. Sekundär skleroserande kolangit (SSC)
  12. Aktiv akut stigande kolangit som kräver antibiotika
  13. CCA (malign gallstriktur, neoplasm och cytologi/histopatologi eller positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) förenlig med adenokarcinom i gallgången)
  14. En leverbiopsi, om en sådan har erhållits tidigare, som visade alkoholfri steatohepatit (NASH). Patienter med misstänkt fettlever genom bildbehandling kommer inte att uteslutas.
  15. Förekomst av komplikationer av avancerad PSC såsom hepatisk encefalopati, portal hypertoni, hepato-renalt syndrom och hepato-pulmonellt syndrom
  16. Historik av levertransplantation, förväntat behov av levertransplantation inom 12 månader från randomisering, en Model of End-stage Lever Disease (MELD)-poäng på ≥15 eller en Child Pugh-poäng >6
  17. Pågående alkoholmissbruk (>4 drinkar per dag för män och >2 drinkar per dag för kvinnor)
  18. Måttligt till gravt nedsatt njurfunktion med ett beräknat kreatininclearance på
  19. Alla andra tillstånd eller abnormiteter som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra patientens säkerhet eller störa försökspersonen som deltar i eller slutför studien
  20. Bevis på, eller behandling för, C. difficile-infektion inom 30 dagar före påbörjandet av studieläkemedlet
  21. Bevis på aktiv C. difficile-infektion under screeningsfasen bekräftat av ett positivt C. difficile-toxin B
  22. Försökspersoner som har behandlats för andra tarmpatogener än C. difficile-infektion inom 30 dagar innan studieläkemedelsstart
  23. Mottagit eller planerar att få levande vaccin inom 30 dagar före och till och med slutet av studien
  24. Användning av metotrexat vid dos ≥17,5 mg/vecka
  25. Rosuvastatin överstiger 10 mg dagligen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Vidofludimus kalcium (VC)
Daglig dosering av VC under 6 månader
Läkemedel: Vidofludimus kalcium
Under den 6 månader långa behandlingsperioden kommer försökspersonerna att få 30 mg VC oralt en gång dagligen. Detta kommer att föregås av en inledande doseringsperiod där försökspersonerna kommer att få 15 mg VC en gång dagligen under 1 vecka.
Andra namn:
  • IMU-838

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Försökspersoner som upplever ett positivt resultat mätt genom kombination av serumnivåer av alkaliskt fosfatas (ALP) och aspartataminotransferas (AST).
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Antalet försökspersoner som har både en ALP-reduktion från baslinjen till vecka 24 som är större eller lika med 25 % och deras AST-ökning från baslinjen är mindre än eller lika med 33 % vid vecka 24. ALP mätt som internationella enheter per liter (IU/L). AST mätt som internationella enheter per liter (IE/L).
Baslinje till 24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Onormalt aspartataminotransferas (AST)
Tidsram: Baslinje till 24 veckor
Antal försökspersoner med onormala (inte inom normalområdet) AST-nivåer. AST är ett enzym som finns i stora mängder i lever, hjärta och muskelceller. Detta test görs huvudsakligen tillsammans med andra tester som alkaliskt fosfatas och bilirubin för att diagnostisera och övervaka leversjukdom. Detta test utvärderar hepatocyternas integritet, eftersom serumnivåerna av detta enzym stiger som svar på en mängd olika former av skador på leverceller. Det normala intervallet är 5 till 40 U/L. Enheter: U/L
Baslinje till 24 veckor
Onormalt alaninaminotransferas (ALT)
Tidsram: 24 veckor
Antal försökspersoner med onormala (inte inom normalområdet) ALT-nivåer. Ett enzym som normalt finns i lever- och hjärtceller som släpps ut i blodomloppet när levern eller hjärtat skadas. ALT-nivåerna i blodet är förhöjda med leverskador (till exempel från viral hepatit) eller med en förolämpning av hjärtat (till exempel från en hjärtattack). Det normala intervallet är 7 till 56 U/L. Enheter: U/L
24 veckor
Onormalt totalt bilirubin
Tidsram: 24 veckor
Antal försökspersoner med onormala (inte inom normalområdet) Totala bilirubinnivåer. Bilirubin är ett gulaktigt pigment som finns i gallan, en vätska som tillverkas av levern. En liten mängd äldre röda blodkroppar ersätts av nya blodkroppar varje dag. Bilirubin finns kvar efter att dessa äldre blodkroppar har avlägsnats. Levern hjälper till att bryta ner bilirubin så att det kan avlägsnas från kroppen i avföringen. Det normala intervallet för totalt bilirubin är 0,3 till 1,2 mg/dL Enheter: mg/dL
24 veckor
Onormalt direkt bilirubin
Tidsram: 24 veckor
Antal försökspersoner med onormala (inte inom normalområdet) direkta bilirubinnivåer. I levern omvandlas bilirubin till en form som din kropp kan göra sig av med. Detta kallas konjugerat bilirubin eller direkt bilirubin. Detta bilirubin färdas från levern till tunntarmen. En mycket liten mängd passerar in i dina njurar och utsöndras i urinen. Normalt intervall för direkt bilirubin är 0,3 och 1,2 milligram per deciliter (mg/dL). Enheter: mg/dL
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Elizabeth Carey

Samarbetspartners

Arizona State University

Utredare

  • Huvudutredare: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

17 juni 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

30 juni 2020

Avslutad studie (Faktisk)

30 juni 2020

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 oktober 2018

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

26 oktober 2018

Första postat (Faktisk)

29 oktober 2018

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IND140679

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Primär skleroserande kolangit

Kliniska prövningar på Vidofludimus kalcium

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Oman

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera