Vidofludimus Calcium na pierwotne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (PSC)
11 października 2022 zaktualizowane przez: Elizabeth Carey
Badanie aktywności Vidofludimus Calcium, nowego, dostępnego doustnie, drobnocząsteczkowego inhibitora dehydrogenazy dihydroorotanowej, jako leczenia pierwotnego stwardniającego zapalenia dróg żółciowych (PSC)
Zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności codziennego dawkowania vidofludimusu wapnia przez okres 6 miesięcy.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Śledczy ocenią m.in.
- Zmiany poziomu fosfatazy alkalicznej w surowicy po 3 i 6 miesiącach.
- Zmiany w innych biochemii wątroby po 3 i 6 miesiącach.
- Zmiany poziomów IL-17 i IFNγ po 6 tygodniach i 6 miesiącach.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
18
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
-
Tempe, Arizona, Stany Zjednoczone, 85281
- Arizona State University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
14 lat do 71 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyzna lub kobieta w wieku 18-75 lat
- Rozpoznanie PSC zgodne z wytycznymi opublikowanymi przez AASLD. Wszyscy pacjenci muszą mieć podwyższoną aktywność ALP w surowicy co najmniej 1,5-krotność górnej granicy normy (GGN) na początku badania oraz cholangiograficzne dowody PSC (MRI, endoskopowa cholangiografia wsteczna lub cholangiografia bezpośrednia).
- Bilirubina pośrednia
- USG (lub równoważna metoda obrazowania), które wyklucza niedrożność dróg żółciowych i nowotwór złośliwy w ciągu 6 miesięcy od włączenia do badania
- PSC z lub bez choroby zapalnej jelit, takiej jak wrzodziejące zapalenie jelita grubego lub choroba Leśniowskiego-Crohna
- Musi wyrazić zgodę na przestrzeganie protokołu badania i udzielić świadomej zgody
Kryteria wyłączenia:
- Ciąża, próba zajścia w ciążę lub karmienie piersią
- Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu A lub B
- Czynna infekcja wirusem zapalenia wątroby typu C (pozytywne przeciwciała); pacjenci z zakażeniem wirusem zapalenia wątroby typu C w wywiadzie będą kwalifikować się do tego badania, jeśli mają niewykrywalny poziom HCV RNA
- HIV/AIDS (zgodnie z dokumentacją medyczną lub antygenem HIVAb/HIA), gruźlica lub pozytywny wynik testu interferonu gamma (IGRA) w kierunku Mycobacterium tuberculosis
- Inne cholestatyczne choroby wątroby, takie jak pierwotne zapalenie dróg żółciowych i cholestatyczne choroby ciężarnych
- Choroby metaboliczne wątroby, takie jak choroba Wilsona, zespół Gilberta lub hemochromatoza
- Stężenie kwasu moczowego w surowicy podczas badania przesiewowego >1,2 GGN
- Dziedziczne choroby wątroby, takie jak niedobór α-1-antytrypsyny
- Zapalenie dróg żółciowych związane z immunoglobuliną G4
- PSC ze współistniejącym autoimmunologicznym zapaleniem wątroby (AIH) i/lub pierwotnym żółciowym zapaleniem dróg żółciowych
- Wtórne stwardniające zapalenie dróg żółciowych (SSC)
- Aktywne ostre wstępujące zapalenie dróg żółciowych wymagające antybiotyków
- CCA (złośliwe zwężenie dróg żółciowych, nowotwór i cytologia/histopatologia lub pozytywna fluorescencyjna hybrydyzacja in situ (FISH) odpowiadająca gruczolakorakowi dróg żółciowych)
- Biopsja wątroby, jeśli została wcześniej pobrana, która wykazała niealkoholowe stłuszczeniowe zapalenie wątroby (NASH). Pacjenci z podejrzeniem stłuszczenia wątroby w badaniu obrazowym nie będą wykluczani.
- Obecność powikłań zaawansowanego PSC, takich jak encefalopatia wątrobowa, nadciśnienie wrotne, zespół wątrobowo-nerkowy i zespół wątrobowo-płucny
- Przeszczep wątroby w wywiadzie, przewidywana potrzeba przeszczepu wątroby w ciągu 12 miesięcy od randomizacji, wynik w skali MELD ≥15 lub wynik w skali Child-Pugh >6
- Ciągłe nadużywanie alkoholu (> 4 drinki dziennie dla mężczyzn i > 2 drinki dziennie dla kobiet)
- Umiarkowana do ciężkiej niewydolność nerek z obliczonym klirensem kreatyniny ok
- Wszelkie inne stany lub nieprawidłowości, które w opinii badacza mogą zagrażać bezpieczeństwu uczestnika lub przeszkadzać uczestnikowi w uczestnictwie lub ukończeniu badania
- Dowody na zakażenie C. difficile lub leczenie zakażenia C. difficile w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem podawania badanego leku
- Dowody na aktywne zakażenie C. difficile podczas fazy przesiewowej potwierdzone pozytywnym wynikiem testu toksyny B C. difficile
- Pacjenci, którzy byli leczeni z powodu patogenów jelitowych innych niż zakażenie C. difficile w ciągu 30 dni przed rozpoczęciem leczenia badanym lekiem
- Otrzymali lub planują otrzymać żywą szczepionkę w ciągu 30 dni przed i do końca badania
- Stosowanie metotreksatu w dawce ≥17,5 mg/tydzień
- Rozuwastatyna przekraczająca 10 mg na dobę
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Vidofludimus Wapń (VC)
Codzienne dawkowanie VC przez 6 miesięcy
|
Podczas 6-miesięcznego okresu leczenia pacjenci będą otrzymywać doustnie 30 mg VC raz dziennie.
Będzie to poprzedzone wstępnym okresem dawkowania, w którym pacjenci będą otrzymywać 15 mg VC raz dziennie przez 1 tydzień.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Pacjenci, u których uzyskano pozytywny wynik, mierzony za pomocą kombinacji poziomów fosfatazy alkalicznej (ALP) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy.
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
|
Liczba pacjentów, u których zarówno zmniejszenie ALP od wartości początkowej do tygodnia 24, które jest większe lub równe 25%, jak i ich wzrost AST od wartości początkowej jest mniejszy lub równy 33% w tygodniu 24.
ALP mierzone jako jednostki międzynarodowe na litr (IU/l).
AST mierzony w jednostkach międzynarodowych na litr (j.m./l).
|
Linia bazowa do 24 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Nieprawidłowa aminotransferaza asparaginianowa (AST)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 24 tygodni
|
Liczba osób z nieprawidłowym (poza prawidłowym zakresem) poziomem AST.
AST to enzym występujący w dużych ilościach w komórkach wątroby, serca i mięśni.
Ten test jest wykonywany głównie wraz z innymi testami, takimi jak fosfataza alkaliczna i bilirubina, w celu diagnozowania i monitorowania chorób wątroby.
Ten test ocenia integralność hepatocytów, ponieważ poziom tego enzymu w surowicy wzrasta w odpowiedzi na różne formy uszkodzenia komórek wątroby.
Normalny zakres wynosi od 5 do 40 j./l.
Jednostki: U/L
|
Linia bazowa do 24 tygodni
|
|
Nieprawidłowa aminotransferaza alaninowa (ALT)
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Liczba osób z nieprawidłowym (nie mieszczącym się w prawidłowym zakresie) poziomem ALT.
Enzym normalnie obecny w komórkach wątroby i serca, który jest uwalniany do krwioobiegu, gdy wątroba lub serce są uszkodzone.
Poziomy ALT we krwi są podwyższone w przypadku uszkodzenia wątroby (na przykład w wyniku wirusowego zapalenia wątroby) lub urazu serca (na przykład w wyniku zawału serca).
Normalny zakres wynosi od 7 do 56 j./l.
Jednostki: U/L
|
24 tygodnie
|
|
Nieprawidłowa bilirubina całkowita
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Liczba pacjentów z nieprawidłowym (poza prawidłowym zakresem) poziomem bilirubiny całkowitej.
Bilirubina jest żółtawym pigmentem znajdującym się w żółci, płynie wytwarzanym przez wątrobę.
Niewielka ilość starszych krwinek czerwonych jest codziennie zastępowana przez nowe krwinki.
Bilirubina pozostaje po usunięciu tych starszych krwinek.
Wątroba pomaga rozkładać bilirubinę, dzięki czemu można ją usunąć z organizmu w kale.
Normalny zakres bilirubiny całkowitej wynosi od 0,3 do 1,2 mg/dL Jednostki: mg/dL
|
24 tygodnie
|
|
Nieprawidłowa bilirubina bezpośrednia
Ramy czasowe: 24 tygodnie
|
Liczba osób z nieprawidłowym (poza prawidłowym zakresem) poziomem bilirubiny bezpośredniej.
W wątrobie bilirubina jest przekształcana w postać, której organizm może się pozbyć.
Nazywa się to bilirubiną sprzężoną lub bilirubiną bezpośrednią.
Ta bilirubina przemieszcza się z wątroby do jelita cienkiego.
Bardzo mała ilość przechodzi do nerek i jest wydalana z moczem.
Normalny zakres bilirubiny bezpośredniej wynosi 0,3 i 1,2 miligrama na decylitr (mg/dl).
Jednostki: mg/dL
|
24 tygodnie
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 czerwca 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
30 czerwca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
30 czerwca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 października 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
26 października 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
29 października 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
17 października 2022
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 października 2022
Ostatnia weryfikacja
1 października 2022
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IND140679
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .