Vidofludimus kalsium for primær skleroserende kolangitt (PSC)
11. oktober 2022 oppdatert av: Elizabeth Carey
Undersøkelse av aktiviteten til Vidofludimus Calcium, en ny, oralt tilgjengelig, liten molekylhemmer av dihydroorotatdehydrogenase, som en behandling for primær skleroserende kolangitt (PSC)
For å undersøke sikkerheten, toleransen og effekten av daglig dosering med vidofludimus kalsium over en 6-måneders periode.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Etterforskerne vil vurdere følgende:
- Endringer i serumnivåer av alkalisk fosfatase etter 3 og 6 måneder.
- Endringer i andre leverbiokjemier etter 3 og 6 måneder.
- Endringer i IL-17 & IFNγ-nivåer etter 6 uker og 6 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Forente stater, 85259
- Mayo Clinic in Arizona
-
Tempe, Arizona, Forente stater, 85281
- Arizona State University
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic in Rochester
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Mann eller kvinne i alderen 18-75 år
- Diagnose av PSC i samsvar med retningslinjene publisert av AASLD. Alle forsøkspersoner må ha en forhøyet serum-ALP på minst 1,5 ganger øvre normalgrense (ULN) ved baseline pluss kolangiografisk bevis på PSC (MRI, endoskopisk retrograd kolangiografi eller direkte kolangiografi).
- Indirekte bilirubin
- En ultralyd (eller tilsvarende bildebehandlingsmetode) som utelukker biliær obstruksjon og malignitet innen 6 måneder etter studieregistrering
- PSC med eller uten inflammatorisk tarmsykdom, som ulcerøs kolitt eller Crohns sykdom
- Må godta å følge studieprotokollen og gi informert samtykke
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet, forsøk på å bli gravid eller amming
- Aktiv hepatitt A- eller B-infeksjon
- Aktiv hepatitt C-infeksjon (antistoffpositiv); pasienter med en historie med hepatitt C-infeksjon vil være kvalifisert for denne studien hvis de har uoppdagelige nivåer av HCV RNA
- HIV/AIDS (per medisinsk journal eller HIVAb/HIA-antigen), tuberkulose eller positiv interferon-gamma-analyse (IGRA) for Mycobacterium tuberculosis
- Andre kolestatiske leversykdommer som primær biliær kolangitt og kolestatiske sykdommer i svangerskapet
- Metabolske leversykdommer som Wilsons sykdom, Gilberts syndrom eller hemokromatose
- Serumurinsyrenivåer ved screening >1,2 ULN
- Arvelige sykdommer i leveren som α-1 antitrypsin mangel
- Immunoglobulin G4-relatert kolangitt
- PSC med samtidig autoimmun hepatitt (AIH) og/eller primær biliær kolangitt
- Sekundær skleroserende kolangitt (SSC)
- Aktiv akutt stigende kolangitt som krever antibiotika
- CCA (malign gallestrenging, neoplasma og cytologi/histopatologi eller positiv fluorescens in situ hybridisering (FISH) forenlig med adenokarsinom i gallegangen)
- En leverbiopsi, hvis en tidligere er tatt, som viste ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH). Pasienter med mistanke om fettlever ved bildediagnostikk vil ikke bli ekskludert.
- Tilstedeværelse av komplikasjoner av avansert PSC som hepatisk encefalopati, portal hypertensjon, hepato-renalt syndrom og hepato-pulmonalt syndrom
- Anamnese med levertransplantasjon, forventet behov for levertransplantasjon innen 12 måneder fra randomisering, en Model of End-stage Liver Disease (MELD)-score på ≥15, eller en Child Pugh-score >6
- Pågående alkoholmisbruk (>4 drinker per dag for menn og >2 drinker per dag for kvinner)
- Moderat til alvorlig nedsatt nyrefunksjon med en beregnet kreatininclearance på
- Eventuelle andre tilstander eller abnormiteter som, etter etterforskerens mening, kan kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen eller forstyrre forsøkspersonen som deltar i eller fullfører studien
- Bevis på eller behandling for C. difficile-infeksjon innen 30 dager før oppstart av studiemedikamentet
- Bevis på aktiv C. difficile-infeksjon under screeningsfasen bekreftet av et positivt C. difficile-toksin B
- Forsøkspersoner som har blitt behandlet for andre tarmpatogener enn C. difficile-infeksjon innen 30 dager før oppstart av studiemedikamentet
- Mottatt eller planlegger å motta levende vaksine innen 30 dager før og gjennom slutten av studien
- Bruk av metotreksat ved dose ≥17,5 mg/uke
- Rosuvastatin over 10 mg daglig
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Vidofludimus kalsium (VC)
Daglig dosering av VC over 6 måneder
|
I løpet av den 6-måneders behandlingsperioden vil forsøkspersonene få 30 mg VC oralt en gang daglig.
Dette vil bli innledet av en innledende doseringsperiode hvor forsøkspersonene vil få 15 mg VC én gang daglig i 1 uke.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forsøkspersoner som opplever et positivt resultat målt ved kombinasjon av serumnivåer av alkalisk fosfatase (ALP) og aspartataminotransferase (AST).
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Antall forsøkspersoner som har både en ALP-reduksjon fra baseline til uke 24 som er større eller lik 25 % og deres AST-økning fra baseline er mindre enn eller lik 33 % ved uke 24.
ALP målt som internasjonale enheter per liter (IU/L).
AST målt som internasjonale enheter per liter (IE/L).
|
Baseline til 24 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Unormal aspartataminotransferase (AST)
Tidsramme: Baseline til 24 uker
|
Antall personer med unormale (ikke innenfor normalområdet) AST-nivåer.
AST er et enzym som finnes i store mengder i lever-, hjerte- og muskelceller.
Denne testen gjøres hovedsakelig sammen med andre tester som alkalisk fosfatase og bilirubin for å diagnostisere og overvåke leversykdom.
Denne testen evaluerer hepatocyttintegriteten, ettersom serumnivåene av dette enzymet stiger som respons på en rekke former for skade på leverceller.
Normalområdet er 5 til 40 U/L.
Enheter: U/L
|
Baseline til 24 uker
|
|
Unormal alaninaminotransferase (ALT)
Tidsramme: 24 uker
|
Antall personer med unormale (ikke innenfor normalområdet) ALT-nivåer.
Et enzym som normalt finnes i lever- og hjerteceller som frigjøres i blodet når leveren eller hjertet er skadet.
ALT-nivåene i blodet er forhøyet med leverskade (for eksempel fra viral hepatitt) eller med en fornærmelse mot hjertet (for eksempel fra et hjerteinfarkt).
Normalområdet er 7 til 56 U/L.
Enheter: U/L
|
24 uker
|
|
Unormalt totalt bilirubin
Tidsramme: 24 uker
|
Antall personer med unormale (ikke innenfor normalområdet) Totale bilirubinnivåer.
Bilirubin er et gulaktig pigment som finnes i galle, en væske laget av leveren.
En liten mengde eldre røde blodceller erstattes av nye blodceller hver dag.
Bilirubin er igjen etter at disse eldre blodcellene er fjernet.
Leveren hjelper til med å bryte ned bilirubin slik at det kan fjernes fra kroppen i avføringen.
Normalområdet for total bilirubin er 0,3 til 1,2 mg/dL Enheter: mg/dL
|
24 uker
|
|
Unormalt direkte bilirubin
Tidsramme: 24 uker
|
Antall personer med unormale (ikke innenfor normalområdet) direkte bilirubinnivåer.
I leveren endres bilirubin til en form som kroppen din kan kvitte seg med.
Dette kalles konjugert bilirubin eller direkte bilirubin.
Dette bilirubinet går fra leveren til tynntarmen.
En svært liten mengde passerer inn i nyrene og skilles ut i urinen.
Normalt område for direkte bilirubin er 0,3 og 1,2 milligram per desiliter (mg/dL).
Enheter: mg/dL
|
24 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. juni 2019
Primær fullføring (Faktiske)
30. juni 2020
Studiet fullført (Faktiske)
30. juni 2020
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. oktober 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
26. oktober 2018
Først lagt ut (Faktiske)
29. oktober 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. oktober 2022
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
11. oktober 2022
Sist bekreftet
1. oktober 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IND140679
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .