Vidofludimus Calcium pour la cholangite sclérosante primitive (PSC)

Critère d'intégration:

1. Sujet masculin ou féminin âgé de 18 à 75 ans
2. Diagnostic de CSP conforme aux lignes directrices publiées par l'AASLD. Tous les sujets doivent avoir une PAL sérique élevée d'au moins 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) au départ, plus des preuves cholangiographiques de CSP (IRM, cholangiographie rétrograde endoscopique ou cholangiographie directe).
3. Bilirubine indirecte
4. Une échographie (ou une modalité d'imagerie équivalente) qui exclut l'obstruction biliaire et la malignité dans les 6 mois suivant l'inscription à l'étude
5. CSP avec ou sans maladie intestinale inflammatoire, comme la colite ulcéreuse ou la maladie de Crohn
6. Doit accepter de se conformer au protocole d'étude et de fournir un consentement éclairé

Critère d'exclusion:

1. Grossesse, tentative de grossesse ou allaitement
2. Infection active par l'hépatite A ou B
3. Infection à l'hépatite C active (anticorps positifs); les patients ayant des antécédents d'infection par l'hépatite C seront éligibles pour cette étude s'ils ont des niveaux indétectables d'ARN du VHC
4. VIH/SIDA (par dossier médical ou antigène HIVAb/HIA), tuberculose ou test interféron-gamma positif (TLIG) pour Mycobacterium tuberculosis
5. Autres maladies hépatiques cholestatiques telles que la cholangite biliaire primitive et les maladies cholestatiques de la grossesse
6. Maladies hépatiques métaboliques telles que la maladie de Wilson, le syndrome de Gilbert ou l'hémochromatose
7. Taux d'acide urique sérique lors du dépistage> 1,2 LSN
8. Maladies héréditaires du foie telles que le déficit en α-1 antitrypsine
9. Cholangite liée aux immunoglobulines G4
10. CSP avec hépatite auto-immune (AIH) concomitante et/ou cholangite biliaire primitive
11. Cholangite sclérosante secondaire (SSC)
12. Cholangite ascendante aiguë active nécessitant des antibiotiques
13. CCA (sténose biliaire maligne, néoplasme et cytologie/histopathologie ou hybridation in situ par fluorescence positive (FISH) compatible avec un adénocarcinome des voies biliaires)
14. Une biopsie du foie, si elle a déjà été obtenue, qui a montré une stéatohépatite non alcoolique (NASH). Les patients suspects de stéatose hépatique par imagerie ne seront pas exclus.
15. Présence de complications de la CSP avancée telles que l'encéphalopathie hépatique, l'hypertension portale, le syndrome hépato-rénal et le syndrome hépato-pulmonaire
16. Antécédents de transplantation hépatique, besoin anticipé de transplantation hépatique dans les 12 mois suivant la randomisation, un score MELD (Model of End-stage Liver Disease) ≥ 15 ou un score de Child Pugh > 6
17. Abus d'alcool continu (> 4 verres par jour pour les hommes et > 2 verres par jour pour les femmes)
18. Insuffisance rénale modérée à sévère avec une clairance de la créatinine calculée de
19. Toute autre condition ou anomalie qui, de l'avis de l'investigateur, peut compromettre la sécurité du sujet ou interférer avec le sujet participant ou complétant l'étude
20. Preuve ou traitement de l'infection à C. difficile dans les 30 jours précédant le début du médicament à l'étude
21. Preuve d'une infection active à C. difficile pendant la phase de dépistage confirmée par une toxine B de C. difficile positive
22. - Sujets qui ont été traités pour des pathogènes intestinaux autres que l'infection à C. difficile dans les 30 jours précédant l'initiation du médicament à l'étude
23. A reçu ou prévoit de recevoir un vaccin vivant dans les 30 jours précédant et jusqu'à la fin de l'étude
24. Utilisation du méthotrexate à une dose ≥ 17,5 mg/semaine
25. Rosuvastatine dépassant 10 mg par jour