Видофлудимус кальций при первичном склерозирующем холангите (PSC)

Критерии включения:

1. Мужчина или женщина в возрасте 18-75 лет
2. Диагностика ПСХ соответствует рекомендациям, опубликованным AASLD. Все субъекты должны иметь повышенный уровень ЩФ в сыворотке, по крайней мере, в 1,5 раза превышающий верхнюю границу нормы (ВГН) на исходном уровне, плюс холангиографические признаки ПСХ (МРТ, эндоскопическая ретроградная холангиография или прямая холангиография).
3. Непрямой билирубин
4. УЗИ (или эквивалентный метод визуализации), который исключает обструкцию желчевыводящих путей и злокачественные новообразования в течение 6 месяцев после включения в исследование.
5. ПСХ с воспалительным заболеванием кишечника или без него, таким как язвенный колит или болезнь Крона
6. Должен согласиться соблюдать протокол исследования и предоставить информированное согласие

Критерий исключения:

1. Беременность, попытка забеременеть или кормление грудью
2. Активная инфекция гепатита А или В
3. Активная инфекция гепатита С (положительный результат на антитела); пациенты с инфекцией гепатита С в анамнезе будут иметь право на участие в этом исследовании, если у них будет неопределяемый уровень РНК ВГС.
4. ВИЧ/СПИД (согласно медицинской документации или антигена HIVAb/HIA), туберкулез или положительный анализ гамма-интерферона (IGRA) на Mycobacterium tuberculosis
5. Другие холестатические заболевания печени, такие как первичный билиарный холангит и холестатические заболевания беременных.
6. Метаболические заболевания печени, такие как болезнь Вильсона, синдром Жильбера или гемохроматоз.
7. Уровни мочевой кислоты в сыворотке крови при скрининге >1,2 ВГН
8. Наследственные заболевания печени, такие как дефицит α-1-антитрипсина
9. Холангит, связанный с иммуноглобулином G4
10. ПСХ с сопутствующим аутоиммунным гепатитом (АИГ) и/или первичным билиарным холангитом
11. Вторичный склерозирующий холангит (ВСК)
12. Активный острый восходящий холангит, требующий антибиотикотерапии
13. CCA (злокачественная стриктура желчных путей, новообразование и цитология/гистопатология или положительная флуоресцентная гибридизация in situ (FISH), соответствующая аденокарциноме желчных протоков)
14. Биопсия печени, если она была получена ранее, показала неалкогольный стеатогепатит (НАСГ). Пациенты с подозрением на жировую дистрофию печени по данным визуализации не исключаются.
15. Наличие осложнений прогрессирующего ПСХ, таких как печеночная энцефалопатия, портальная гипертензия, гепато-ренальный синдром и гепато-пульмональный синдром.
16. Трансплантация печени в анамнезе, предполагаемая потребность в трансплантации печени в течение 12 месяцев после рандомизации, оценка по модели терминальной стадии заболевания печени (MELD) ≥15 или оценка по шкале Чайлд-Пью >6
17. Постоянное злоупотребление алкоголем (> 4 порций в день для мужчин и > 2 порций в день для женщин)
18. Умеренная или тяжелая почечная недостаточность с расчетным клиренсом креатинина
19. Любые другие условия или аномалии, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта или помешать субъекту участвовать или завершить исследование.
20. Доказательства или лечение инфекции C. difficile в течение 30 дней до начала приема исследуемого препарата.
21. Признаки активной инфекции C. difficile на этапе скрининга, подтвержденные положительным результатом на токсин C. difficile B.
22. Субъекты, которые лечились от кишечных патогенов, отличных от инфекции C. difficile, в течение 30 дней до начала приема исследуемого препарата.
23. Получили или планируют получить живую вакцину в течение 30 дней до и до конца исследования
24. Применение метотрексата в дозе ≥17,5 мг/нед.
25. Розувастатин более 10 мг в сутки