Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vidofludimus-kalsium primaarisen sklerosoivan kolangiitin hoitoon (PSC)

tiistai 11. lokakuuta 2022 päivittänyt: Elizabeth Carey

Vidofludimus-kalsiumin, uuden, suun kautta saatavan, pienimolekyylisen dihydroorotaattidehydrogenaasin estäjän, aktiivisuuden tutkiminen primaarisen sklerosoivan kolangiitin (PSC) hoidossa

Vidofludimuusikalsiumin päivittäisen annostelun turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden tutkiminen kuuden kuukauden ajan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkijat arvioivat seuraavat asiat:

  1. Muutokset seerumin alkalisen fosfataasin tasoissa 3 ja 6 kuukauden kohdalla.
  2. Muutokset muissa maksan biokemiassa 3 ja 6 kuukauden kohdalla.
  3. Muutokset IL-17- ja IFNy-tasoissa 6 viikon ja 6 kuukauden kohdalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

18

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85259
        • Mayo Clinic in Arizona
      • Tempe, Arizona, Yhdysvallat, 85281
        • Arizona State University
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic in Rochester

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

16 vuotta - 73 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Mies tai nainen tutkittavan ikä 18-75 vuotta
  2. PSC-diagnoosi on AASLD:n julkaisemien ohjeiden mukainen. Kaikilla koehenkilöillä on oltava kohonnut seerumin ALP vähintään 1,5 kertaa normaalin yläraja (ULN) lähtötilanteessa sekä kolangiografinen todiste PSC:stä (MRI, endoskooppinen retrogradinen kolangiografia tai suora kolangiografia).
  3. Epäsuora bilirubiini
  4. Ultraääni (tai vastaava kuvantamismenetelmä), joka sulkee pois sapen tukkeuma ja pahanlaatuiset kasvaimet 6 kuukauden kuluessa tutkimukseen ilmoittautumisesta
  5. PSC tulehduksellisen suolistosairauden kanssa tai ilman, kuten haavainen paksusuolitulehdus tai Crohnin tauti
  6. On suostuttava noudattamaan tutkimusprotokollaa ja annettava tietoinen suostumus

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaus, raskaaksi tulemisen yritys tai imetys
  2. Aktiivinen hepatiitti A tai B -infektio
  3. Aktiivinen hepatiitti C -infektio (vasta-ainepositiivinen); potilaat, joilla on ollut hepatiitti C -infektio, voivat osallistua tähän tutkimukseen, jos heillä ei ole havaittavissa olevaa HCV-RNA:ta
  4. HIV/AIDS (potilastiedot tai HIVAb/HIA-antigeenin mukaan), tuberkuloosi tai positiivinen interferoni-gamma-määritys (IGRA:t) Mycobacterium tuberculosis -bakteerin varalta
  5. Muut kolestaattiset maksasairaudet, kuten primaarinen sapen kolangiitti ja raskauden kolestaattiset sairaudet
  6. Metaboliset maksasairaudet, kuten Wilsonin tauti, Gilbertin oireyhtymä tai hemokromatoosi
  7. Seerumin virtsahappotasot seulonnassa >1,2 ULN
  8. Perinnölliset maksan sairaudet, kuten α-1-antitrypsiinin puutos
  9. Immunoglobuliini G4:een liittyvä kolangiitti
  10. PSC, johon liittyy samanaikainen autoimmuunihepatiitti (AIH) ja/tai primaarinen sapen kolangiitti
  11. Sekundaarinen sklerosoiva kolangiitti (SSC)
  12. Aktiivinen akuutti nouseva kolangiitti, joka vaatii antibiootteja
  13. CCA (pahanlaatuinen sapen ahtauma, kasvain ja sytologia/histopatologia tai positiivinen fluoresenssi in situ -hybridisaatio (FISH), joka on yhdenmukainen sappitiehyen adenokarsinooman kanssa)
  14. Maksabiopsia, jos sellainen on aiemmin otettu, joka osoitti alkoholitonta steatohepatiittia (NASH). Potilaita, joilla epäillään rasvamaksaa kuvantamisen perusteella, ei suljeta pois.
  15. Pitkälle edenneen PSC:n komplikaatioiden esiintyminen, kuten hepaattinen enkefalopatia, portaalihypertensio, hepato-munuaisoireyhtymä ja hepato-keuhkooireyhtymä
  16. Aiemmat maksansiirrot, arvioitu maksansiirron tarve 12 kuukauden sisällä satunnaistamisesta, loppuvaiheen maksasairauden malli (MELD) -pistemäärä ≥15 tai Child Pugh -pistemäärä >6
  17. Jatkuva alkoholin väärinkäyttö (> 4 juomaa päivässä miehille ja > 2 annosta päivässä naisille)
  18. Keskivaikea tai vaikea munuaisten vajaatoiminta, jonka laskettu kreatiniinipuhdistuma on
  19. Kaikki muut olosuhteet tai poikkeavuudet, jotka tutkijan mielestä voivat vaarantaa tutkittavan turvallisuuden tai häiritä tutkimukseen osallistuvaa tai sen loppuun saattamista
  20. Todisteet C. difficile -infektiosta tai sen hoito 30 päivän sisällä ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
  21. Todisteet aktiivisesta C. difficile -infektiosta seulontavaiheen aikana vahvistettiin positiivisella C. difficile -toksiini B:llä
  22. Koehenkilöt, joita on hoidettu muiden suoliston patogeenien kuin C. difficile -infektion vuoksi 30 päivän aikana ennen tutkimuslääkkeen aloittamista
  23. Sai tai aiot saada elävän rokotteen 30 päivän sisällä ennen tutkimusta ja sen loppuun asti
  24. Metotreksaatin käyttö annoksella ≥ 17,5 mg/viikko
  25. Rosuvastatiini yli 10 mg päivässä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Vidofludimus Calcium (VC)
VC:n päivittäinen annostelu yli 6 kuukauden ajan
Lääke: Vidofludimuskalsium
Kuuden kuukauden hoitojakson aikana koehenkilöt saavat 30 mg VC:tä suun kautta kerran päivässä. Tätä edeltää aloitusannostusjakso, jossa koehenkilöt saavat 15 mg VC:tä kerran päivässä 1 viikon ajan.
Muut nimet:
  • IMU-838

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Koehenkilöt, jotka kokevat positiivisen tuloksen seerumin alkalisen fosfataasin (ALP) ja aspartaattiaminotransferaasin (AST) yhdistelmällä mitattuna.
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Niiden potilaiden määrä, joilla sekä ALP-arvon lasku lähtötasosta viikolle 24, joka on suurempi tai yhtä suuri kuin 25 %, että heidän AST-arvon nousunsa lähtötilanteesta on alle tai yhtä suuri kuin 33 % viikolla 24. ALP mitataan kansainvälisinä yksikköinä litraa kohti (IU/L). AST mitattuna kansainvälisinä yksikköinä litraa kohti (IU/L).
Perustaso 24 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Epänormaali aspartaattiaminotransferaasi (AST)
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Koehenkilöiden määrä, joilla on epänormaalit (ei normaalin alueen sisällä) AST-tasot. AST on entsyymi, jota löytyy suuria määriä maksa-, sydän- ja lihassoluissa. Tämä testi tehdään pääasiassa muiden testien, kuten alkalisen fosfataasin ja bilirubiinin, kanssa maksasairauden diagnosoimiseksi ja seuraamiseksi. Tämä testi arvioi hepatosyyttien eheyden, koska tämän entsyymin seerumitasot nousevat vasteena erilaisiin maksasolujen vaurioihin. Normaali alue on 5 - 40 U/L. Yksiköt: U/L
Perustaso 24 viikkoon
Epänormaali alaniiniaminotransferaasi (ALT)
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Koehenkilöiden määrä, joilla on epänormaalit (ei normaalin alueen sisällä) ALAT-tasot. Normaalisti maksa- ja sydänsoluissa oleva entsyymi, joka vapautuu verenkiertoon, kun maksa tai sydän vaurioituu. Veren ALT-arvot kohoavat maksavaurion (esimerkiksi virushepatiitin) tai sydämen loukkauksen (esimerkiksi sydänkohtauksen) seurauksena. Normaali alue on 7 - 56 U/L. Yksiköt: U/L
24 viikkoa
Epänormaali kokonaisbilirubiini
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Koehenkilöiden lukumäärä, joiden kokonaisbilirubiinitasot ovat epänormaalit (ei normaalin alueen sisällä). Bilirubiini on kellertävä pigmentti, jota esiintyy sapessa, maksan tuottamassa nesteessä. Pieni määrä vanhempia punasoluja korvataan uusilla verisoluilla joka päivä. Bilirubiini jää jäljelle näiden vanhempien verisolujen poistamisen jälkeen. Maksa auttaa hajottamaan bilirubiinia niin, että se voidaan poistaa kehosta ulosteessa. Kokonaisbilirubiinin normaali alue on 0,3-1,2 mg/dl Yksikkö: mg/dl
24 viikkoa
Epänormaali suora bilirubiini
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden henkilöiden lukumäärä, joilla on epänormaalit (ei normaalin alueen sisällä) suorat bilirubiinitasot. Maksassa bilirubiini muuttuu sellaiseen muotoon, josta kehosi voi päästä eroon. Tätä kutsutaan konjugoiduksi bilirubiiniksi tai suoraksi bilirubiiniksi. Tämä bilirubiini kulkee maksasta ohutsuoleen. Hyvin pieni määrä erittyy munuaisiin ja erittyy virtsaan. Suoran bilirubiinin normaaliarvo on 0,3 ja 1,2 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl). Yksiköt: mg/dl
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Elizabeth Carey

Yhteistyökumppanit

Arizona State University

Tutkijat

  • Päätutkija: Elizabeth Carey, MD, Mayo Clinic

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 17. kesäkuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 30. kesäkuuta 2020

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 25. lokakuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 26. lokakuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 29. lokakuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 17. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. lokakuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • IND140679

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Primaarinen sklerosoiva kolangiitti

Kliiniset tutkimukset Vidofludimuskalsium

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Panama

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa