高悪性度神経膠腫患者の個別化された治療計画を決定するために分子プロファイリングを使用することの臨床的利点 (PNOC008)
2026年8月6日 更新者：University of California, San Francisco
高悪性度グリオーマ（びまん性内在性橋グリオーマを除く）の小児および若年成人における個別化された治療計画を決定するために分子プロファイリングを使用することの臨床的利点をテストするパイロット試験
これは、Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC) 内の 2 段階のパイロット試験です。
この研究では、各患者の腫瘍遺伝子発現、全エクソームシーケンス (WES)、ターゲットパネルプロファイル (UCSF 500 遺伝子パネル)、および RNA-Seq に基づく新しい治療アプローチが使用されます。 現在の研究では、高悪性度神経膠腫 HGG の小児におけるこのようなアプローチの有効性をテストします。
調査の概要
詳細な説明
脳および脊椎の正中線構造内に存在する HGG を含む高悪性度神経膠腫 (HGG) の子供の場合、予後は不良のままであり、大多数の子供がこの疾患で死亡します。
現在の研究では、各患者の腫瘍遺伝子発現、全エクソームシーケンス (WES)、ターゲットパネルプロファイル (UCSF 500 遺伝子パネル)、および RNA-Seq に基づく新しい治療アプローチが使用されます。
この治療戦略は、固形腫瘍の成人患者で有望な結果を示しており、現在、DIPG、神経芽細胞腫、およびその他の固形腫瘍の小児で研究されています。
現在の研究では、結果が悲惨なままであるHGGの子供たちにおけるそのようなアプローチの有効性をテストします.
研究の種類
介入
入学 (実際)
44
段階
- 適用できない
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco、California、アメリカ、94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville、Florida、アメリカ、32611
- University of Florida
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- Washington University
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
21年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -新たに診断されたHGG（正中HGGを含むがDIPGを除く）の患者は、標準治療の一環として組織採取を受けます。 HGG は、世界保健機関 (WHO) グレード III または IV、または H3K27M 変異陽性と定義されています。 播種性疾患のある患者は適格ではなく、担当医が播種性疾患を疑う場合は、脊椎の MRI を実施する必要があります。 原発性脊髄腫瘍は適格です。
- -放射線療法の開始から3週間以内の登録。
- -最初の組織診断から6週間以内の放射線療法の開始。
- 年齢 ≤ 21 歳
- -16歳以上の患者ではカルノフスキースコアが50以上、15歳以下の患者ではランスキースコアが50以上。 麻痺のために歩くことができないが車椅子に乗っている患者は、パフォーマンススコアを評価する目的で歩行可能と見なされます
- 分子プロファイリングに適した組織 (詳細については、プロトコルのセクション 8 を参照してください)
- 発達中のヒト胎児に対する現在の治療パラダイムの影響は不明です。 このため、出産の可能性のある女性と男性は、適切な避妊法を使用することに同意する必要があります。研究参加前および研究参加期間中の禁欲、および研究薬物投与の完了後30日間。 女性またはパートナーがこの研究に参加している間に女性が妊娠した場合、または妊娠していると思われる場合は、直ちに主治医に知らせてください。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究参加期間中、および研究薬物投与の完了後30日間、適切な避妊を使用することに同意する必要があります。
- 次のように定義された適切な神経機能：発作が十分に制御されている場合、発作障害の患者が登録される場合があります。
- -患者または親/法定後見人による書面によるインフォームドコンセント文書を理解する能力、およびそれに署名する意欲。
除外基準:
- -現在別の治療臨床試験に登録されている患者。 個々のケースについては、研究委員長と話し合う必要があります。
- -現在、抗がん剤を対象とした治療を受けている患者。 ステロイドは抗がん剤とはみなされません。 放射線治療中のテモゾロミドの使用は、標準用量 (最大 75 ～ 90 mg/m^2、合計 42 日間) で許可されます。 その他のスケジュールについては、研究委員長と話し合う必要があります。
- -進行中または活動中の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、不整脈、または研究要件の遵守を制限する精神疾患/社会的状況を含むがこれらに限定されない、制御されていない併発疾患。
- 出産の可能性のある女性患者は、妊娠中または授乳中であってはなりません。 出産の可能性のある女性患者は、治療開始前に血清または尿の妊娠検査が陰性でなければなりません（臨床的に示されているように）。
- -フォローアップの訪問に戻ることができない、または治療に対する毒性を評価するために必要なフォローアップ研究を取得できない患者。 遠隔診療も受け付けております。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：新たに診断されたHGG（層A）
新たに HGG と診断された小児および若年成人は、個別化された治療計画を受けます。
各治療法は異なり、患者の腫瘍の分子プロファイルに応じて専門腫瘍委員会が推奨する内容によって異なります。
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分子プロファイルに基づいて、専門の腫瘍委員会が、最大 4 つの FDA 承認薬を使用して、患者ごとに個別の推奨治療法を決定します。
特別な状況では、治験用新薬 (IND) 治験薬が使用される場合があります。
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実験的：びまん性正中線 HGG (層 B)
びまん性正中高悪性度神経膠腫の小児および若年成人は、個別化された治療計画を受けます。
各治療法は異なり、患者の腫瘍の分子プロファイルに応じて専門腫瘍委員会が推奨する内容によって異なります。
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分子プロファイルに基づいて、専門の腫瘍委員会が、最大 4 つの FDA 承認薬を使用して、患者ごとに個別の推奨治療法を決定します。
特別な状況では、治験用新薬 (IND) 治験薬が使用される場合があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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層 A の 12 か月の無増悪生存期間 (PFS)
時間枠：12ヶ月まで
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無増悪生存期間は、12か月の時点での進行または死亡の最初の証拠に対する反応が確認された日から決定されます。
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12ヶ月まで
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層 B の 12 か月の全生存期間 (OS)
時間枠：12ヶ月まで
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全生存率は、組織学的診断日から12か月の時点での死亡時まで決定されます。
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12ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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有害事象の頻度
時間枠：登録開始から治療終了後30日まで。
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毒性は、有害事象（AE）を報告することによって説明されます。
イベントは、NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 に従って評価されます。
すべての研究関連および関連のない AE が収集され、記録されたそれぞれの AE の中で最大強度とともに報告されます。
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登録開始から治療終了後30日まで。
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重篤な有害事象の頻度
時間枠：登録開始から治療終了後30日まで。
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毒性は、深刻な有害事象 (SAE) を報告することによって説明されます。
イベントは、NCI CTCAE v5.0 に従って評価されます。
すべての研究関連および関連のない重篤な有害事象 (SAE) が収集され、記録されたそれぞれの SAE の最大強度とともに報告されます。
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登録開始から治療終了後30日まで。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Sabine Mueller, MD, PhD, MAS、University of California, San Francisco
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年11月28日
一次修了 (実際)
2023年12月31日
研究の完了 (実際)
2026年5月1日
試験登録日
最初に提出
2018年11月2日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年11月9日
最初の投稿 (実際)
2018年11月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月6日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- 170827
- PNOC008 (その他の識別子：Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
匿名化後の個々の参加者データ。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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