Klinischer Nutzen der Verwendung von molekularem Profiling zur Bestimmung eines individuellen Behandlungsplans für Patienten mit hochgradigem Gliom (PNOC008)
6. August 2026 aktualisiert von: University of California, San Francisco
Eine Pilotstudie zum Testen des klinischen Nutzens der Verwendung von molekularem Profiling zur Bestimmung eines individualisierten Behandlungsplans bei Kindern und jungen Erwachsenen mit hochgradigem Gliom (ausgenommen diffuses intrinsisches Pontin-Gliom)
Dies ist eine 2-Schichten-Pilotstudie innerhalb des Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).
Die Studie wird einen neuen Behandlungsansatz verwenden, der auf der Tumorgenexpression, der Sequenzierung des gesamten Exoms (WES), dem gezielten Panelprofil (UCSF 500-Genpanel) und RNA-Seq. Die aktuelle Studie wird die Wirksamkeit eines solchen Ansatzes bei Kindern mit hochgradigen Gliomen HGG testen.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Bei Kindern mit hochgradigen Gliomen (HGG), einschließlich HGG, die sich in den Mittellinienstrukturen des Gehirns und der Wirbelsäule präsentieren, bleibt das Ergebnis schlecht und die Mehrheit der Kinder stirbt an dieser Krankheit.
Die aktuelle Studie wird einen neuen Behandlungsansatz verwenden, der auf der Tumorgenexpression, der Gesamtexomsequenzierung (WES), dem gezielten Panelprofil (UCSF 500-Genpanel) und RNA-Seq.
Diese Behandlungsstrategie hat vielversprechende Ergebnisse bei erwachsenen Patienten mit soliden Tumoren gezeigt und wird derzeit bei Kindern mit DIPG, Neuroblastom und anderen soliden Tumoren untersucht.
Die aktuelle Studie wird die Wirksamkeit eines solchen Ansatzes bei Kindern mit HGG testen, deren Ergebnisse düster bleiben.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
44
Phase
- Unzutreffend
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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California
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San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32611
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
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Missouri
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St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
- Washington University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Patienten mit neu diagnostiziertem HGG (einschließlich Mittellinien-HGG, aber ohne DIPG), die sich einer Gewebeentnahme als Teil der Standardbehandlung unterziehen. HGG wird entweder als Grad III oder IV der Weltgesundheitsorganisation (WHO) oder als positiv auf H3K27M-Mutation getestet definiert. Patienten mit disseminierter Erkrankung sind nicht förderfähig, und eine MRT der Wirbelsäule muss durchgeführt werden, wenn der behandelnde Arzt eine disseminierte Erkrankung vermutet. Primäre Rückenmarkstumoren sind förderfähig.
- Einschreibung innerhalb von 3 Wochen nach Beginn der Strahlentherapie.
- Beginn der Strahlentherapie innerhalb von 6 Wochen nach der ersten Gewebediagnose.
- Alter ≤ 21 Jahre
- Karnofsky-Score ≥ 50 für Patienten ≥ 16 Jahre und Lansky-Score ≥ 50 für Patienten ≤ 15 Jahre. Patienten, die aufgrund einer Lähmung nicht gehen können, aber im Rollstuhl sitzen, werden für die Bewertung der Leistungsbewertung als gehfähig betrachtet
- Ausreichendes Gewebe für die molekulare Profilerstellung (siehe Abschnitt 8 des Protokolls für vollständige Details)
- Die Auswirkungen des derzeitigen Behandlungsparadigmas auf den sich entwickelnden menschlichen Fötus sind unbekannt. Aus diesem Grund müssen Frauen im gebärfähigen Alter und Männer der Anwendung einer angemessenen Empfängnisverhütung zustimmen: hormonelle oder Barrieremethode zur Empfängnisverhütung; Abstinenz vor Studieneintritt und für die Dauer der Studienteilnahme sowie 30 Tage nach Abschluss der Verabreichung des Studienmedikaments. Sollte eine Frau schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, während sie oder ihr Partner an dieser Studie teilnehmen, sollte sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren. Männer, die in dieses Protokoll behandelt oder aufgenommen werden, müssen sich außerdem bereit erklären, vor der Studie, für die Dauer der Studienteilnahme und 30 Tage nach Abschluss der Verabreichung des Studienmedikaments eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden.
- Angemessene neurologische Funktion definiert als: Patienten mit Anfallsleiden können aufgenommen werden, wenn die Anfälle gut unter Kontrolle sind.
- Fähigkeit des Patienten oder Elternteils/Erziehungsberechtigten, ein schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu verstehen, und die Bereitschaft, es zu unterzeichnen.
Ausschlusskriterien:
- Patienten, die derzeit an einer anderen therapeutischen klinischen Studie teilnehmen. Einzelfälle sind mit der Studienleitung abzusprechen.
- Patienten, die derzeit eine gegen Krebs gerichtete Therapie erhalten. Steroide gelten nicht als Krebstherapie. Die Anwendung von Temozolomid während der Strahlentherapie ist in Standarddosierung erlaubt (maximal 75 bis 90 mg/m^2 täglich für insgesamt 42 Tage). Alle anderen Zeitpläne müssen mit dem Studienleiter besprochen werden.
- Unkontrollierte interkurrente Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anhaltende oder aktive Infektion, symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden.
- Patientinnen im gebärfähigen Alter dürfen nicht schwanger sein oder stillen. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen vor Beginn der Therapie einen negativen Serum- oder Urin-Schwangerschaftstest haben (sofern klinisch indiziert).
- Patienten, die nicht in der Lage sind, zu Nachsorgeuntersuchungen zurückzukehren oder Nachsorgeuntersuchungen zu erhalten, die zur Beurteilung der Toxizität der Therapie erforderlich sind. Telemedizinische Besuche sind akzeptabel.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Nicht randomisiert
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Neu diagnostiziertes HGG (Statum A)
Kinder und junge Erwachsene mit neu diagnostiziertem HGG erhalten einen individuellen Behandlungsplan.
Jede Behandlung ist anders und hängt davon ab, was das Specialized Tumor Board in Abhängigkeit vom molekularen Profil des Tumors des Patienten empfiehlt.
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Basierend auf dem molekularen Profil wird das spezialisierte Tumorboard eine individuelle Behandlungsempfehlung für jeden Patienten mit bis zu vier von der FDA zugelassenen Medikamenten festlegen.
Unter besonderen Umständen können Prüfsubstanzen für neue Arzneimittel (IND) verwendet werden.
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Experimental: Diffuses Mittellinien-HGG (Schicht B)
Kinder und junge Erwachsene mit diffusen hochgradigen Gliomen in der Mittellinie erhalten einen individuellen Behandlungsplan.
Jede Behandlung ist anders und hängt davon ab, was das Specialized Tumor Board in Abhängigkeit vom molekularen Profil des Tumors des Patienten empfiehlt.
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Basierend auf dem molekularen Profil wird das spezialisierte Tumorboard eine individuelle Behandlungsempfehlung für jeden Patienten mit bis zu vier von der FDA zugelassenen Medikamenten festlegen.
Unter besonderen Umständen können Prüfsubstanzen für neue Arzneimittel (IND) verwendet werden.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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12 Monate progressionsfreies Überleben (PFS) für Stratum A
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Das progressionsfreie Überleben wird ab dem Datum der Bestätigung des Ansprechens auf den ersten Nachweis einer Progression oder eines Todes zum 12-Monats-Zeitpunkt bestimmt.
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Bis zu 12 Monate
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12-Monats-Gesamtüberleben (OS) für Stratum B
Zeitfenster: Bis zu 12 Monate
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Das Gesamtüberleben wird vom Datum der histologischen Diagnose bis zum Zeitpunkt des Todes am 12-Monats-Zeitpunkt bestimmt.
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Bis zu 12 Monate
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Häufigkeit von unerwünschten Ereignissen
Zeitfenster: Ab Beginn der Einschreibung bis 30 Tage nach Behandlungsende.
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Die Toxizität wird durch die Meldung unerwünschter Ereignisse (AE) beschrieben.
Ereignisse werden gemäß den NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 bewertet.
Alle studienbezogenen und nicht-bezogenen UE werden zusammen mit ihrer maximalen Intensität unter allen erfassten jeweiligen UE gesammelt und gemeldet.
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Ab Beginn der Einschreibung bis 30 Tage nach Behandlungsende.
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Häufigkeit schwerwiegender unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Ab Beginn der Einschreibung bis 30 Tage nach Behandlungsende.
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Die Toxizität wird durch die Meldung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAE) beschrieben.
Veranstaltungen werden gemäß NCI CTCAE v5.0 bewertet.
Alle studienbezogenen und nicht im Zusammenhang stehenden schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse (SUE) werden gesammelt und gemeldet, zusammen mit ihrer maximalen Intensität unter allen aufgezeichneten jeweiligen SUE.
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Ab Beginn der Einschreibung bis 30 Tage nach Behandlungsende.
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Ermittler
- Hauptermittler: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
28. November 2018
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
31. Dezember 2023
Studienabschluss (Tatsächlich)
1. Mai 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
2. November 2018
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
9. November 2018
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
13. November 2018
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
11. August 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
6. August 2026
Zuletzt verifiziert
1. August 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- 170827
- PNOC008 (Andere Kennung: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
JA
Beschreibung des IPD-Plans
Individuelle Teilnehmerdaten nach Anonymisierung.
Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen
- STUDIENPROTOKOLL
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird
Nein
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