Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk fordel ved å bruke molekylær profilering for å bestemme en individuell behandlingsplan for pasienter med høygradig gliom (PNOC008)

6. august 2026 oppdatert av: University of California, San Francisco

En pilotforsøk som tester den kliniske fordelen ved å bruke molekylær profilering for å bestemme en individualisert behandlingsplan hos barn og unge voksne med høygradig gliom (unntatt diffust intrinsisk pontinsk gliom)

Dette er en 2-strata pilotstudie innenfor Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).

Studien vil bruke en ny behandlingstilnærming basert på hver pasients tumorgenuttrykk, heleksomsekvensering (WES), målrettet panelprofil (UCSF 500 genpanel) og RNA-Seq. Den nåværende studien vil teste effekten av en slik tilnærming hos barn med høygradige gliomer HGG.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

For barn med høygradige gliomer (HGG) inkludert HGG som presenterer seg innenfor midtlinjestrukturene i hjernen og ryggraden, forblir resultatet dårlig og flertallet av barna dør av denne sykdommen. Den nåværende studien vil bruke en ny behandlingstilnærming basert på hver pasients tumorgenekspresjon, heleksomsekvensering (WES), målrettet panelprofil (UCSF 500 genpanel) og RNA-Seq. Denne behandlingsstrategien har vist lovende resultater hos voksne pasienter med solide svulster og utforskes for tiden hos barn med DIPG, neuroblastom og andre solide svulster. Den nåværende studien vil teste effekten av en slik tilnærming hos barn med HGG som fortsatt har dårlige resultater.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

44

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92123
        • University of California, San Diego Rady Children's Hospital
      • San Francisco, California, Forente stater, 94158
        • University of California, San Francisco
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32611
        • University of Florida
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21218
        • Johns Hopkins University
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55404
        • Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • The Children's Hospital of Philadelphia
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84112
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 21 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med nylig diagnostisert HGG (inkludert midtlinje HGG, men unntatt DIPG), som gjennomgår vevsinnsamling som en del av standardbehandling. HGG er definert som enten Verdens helseorganisasjon (WHO) grad III eller IV, eller tester positivt for H3K27M-mutasjon. Pasienter med disseminert sykdom er ikke kvalifisert, og MR av ryggraden må utføres ved mistanke om disseminert sykdom av behandlende lege. Primære ryggmargssvulster er kvalifisert.
  • Påmelding innen 3 uker etter oppstart av strålebehandling.
  • Start av strålebehandling innen 6 uker fra første vevsdiagnose.
  • Alder ≤ 21 år
  • Karnofsky skåre ≥ 50 for pasienter ≥ 16 år og Lansky skåre ≥ 50 for pasienter ≤ 15 år. Pasienter som ikke er i stand til å gå på grunn av lammelser, men som sitter oppe i rullestol, vil bli ansett som ambulerende for å vurdere prestasjonsskåren
  • Tilstrekkelig vev for molekylær profilering (se avsnitt 8 i protokollen for fullstendige detaljer)
  • Effekten av det nåværende behandlingsparadigmet på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent. Av denne grunn må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke adekvat prevensjon: hormonell eller barrieremetode for prevensjon; avholdenhet før studiestart og under varigheten av studiedeltakelsen, og 30 dager etter fullført studielegemiddeladministrasjon. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun eller hennes partner deltar i denne studien, bør hun informere sin behandlende lege umiddelbart. Menn som er behandlet eller registrert på denne protokollen, må også godta å bruke adekvat prevensjon før studien, så lenge studiedeltakelsen varer, og 30 dager etter fullført administrering av studiemedikamentet.
  • Adekvat nevrologisk funksjon definert som: Pasienter med anfallsforstyrrelse kan bli registrert dersom anfallene er godt kontrollert.
  • Pasientens eller foreldres/foresattes evne til å forstå et skriftlig informert samtykkedokument, og vilje til å signere det.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som for tiden er registrert på en annen terapeutisk klinisk studie. Enkeltsaker bør diskuteres med studieleder.
  • Pasienter som for øyeblikket tar terapi rettet mot kreft. Steroider regnes ikke som anti-kreftbehandling. Bruk av temozolomid under strålebehandling er tillatt ved standarddosering (maksimalt 75 til 90 mg/m^2 daglig i totalt 42 dager). Eventuelle andre tidsplaner må diskuteres med studielederen.
  • Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris, hjertearytmi eller psykiatrisk sykdom/sosiale situasjoner som vil begrense overholdelse av studiekrav.
  • Kvinnelige pasienter i fertil alder må ikke være gravide eller ammende. Kvinnelige pasienter i fertil alder må ha en negativ serum- eller uringraviditetstest før behandlingsstart (som klinisk indisert).
  • Pasienter med manglende evne til å returnere for oppfølgingsbesøk eller innhente oppfølgingsstudier som kreves for å vurdere toksisitet til terapi. Telemedisinbesøk er akseptabelt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Nydiagnostisert HGG (stratum A)
Barn og unge voksne med nydiagnostisert HGG får en individuell behandlingsplan. Hver behandling er forskjellig og avhenger av hva Specialized Tumor Board anbefaler avhengig av den molekylære profilen til pasientens svulst.
Annen: Spesialisert tumorstyreanbefaling
Basert på den molekylære profilen, vil det spesialiserte tumorstyret fastsette en individuell behandlingsanbefaling for hver pasient som bruker opptil fire FDA-godkjente legemidler. Under spesielle omstendigheter kan IND-studiemidler (Investigational new drug) brukes.
Eksperimentell: Diffus midtlinje HGG (stratum B)
Barn og unge voksne med diffuse midline høygradige gliomer får en individuell behandlingsplan. Hver behandling er forskjellig og avhenger av hva Specialized Tumor Board anbefaler avhengig av den molekylære profilen til pasientens svulst.
Annen: Spesialisert tumorstyreanbefaling
Basert på den molekylære profilen, vil det spesialiserte tumorstyret fastsette en individuell behandlingsanbefaling for hver pasient som bruker opptil fire FDA-godkjente legemidler. Under spesielle omstendigheter kan IND-studiemidler (Investigational new drug) brukes.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
12 måneders Progression Free Survival (PFS) for Stratum A
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Progresjonsfri overlevelse vil bli bestemt fra datoen for bekreftelse av respons på første bevis på progresjon eller død ved 12 måneders tidspunkt.
Inntil 12 måneder
12 måneders total overlevelse (OS) for lag B
Tidsramme: Inntil 12 måneder
Total overlevelse vil bli bestemt fra datoen for histologisk diagnose til dødstidspunktet ved 12 måneders tidspunkt.
Inntil 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hyppighet av uønskede hendelser
Tidsramme: Fra begynnelsen av påmeldingen inntil 30 dager etter avsluttet behandling.
Toksisitet vil bli beskrevet ved å rapportere bivirkninger (AE). Hendelser vil bli vurdert i henhold til NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0. Alle studierelaterte og urelaterte AE vil bli samlet inn og rapportert, sammen med deres maksimale intensitet blant alle registrerte respektive AE.
Fra begynnelsen av påmeldingen inntil 30 dager etter avsluttet behandling.
Hyppighet av alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: Fra begynnelsen av påmeldingen inntil 30 dager etter avsluttet behandling.
Toksisitet vil bli beskrevet ved å rapportere alvorlige bivirkninger (SAE). Hendelser vil bli vurdert i henhold til NCI CTCAE v5.0. Alle studierelaterte og ikke-relaterte alvorlige bivirkninger (SAE) vil bli samlet inn og rapportert, sammen med deres maksimale intensitet blant alle registrerte respektive SAE.
Fra begynnelsen av påmeldingen inntil 30 dager etter avsluttet behandling.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of California, San Francisco

Samarbeidspartnere

Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium
The V Foundation for Cancer Research

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. november 2018

Primær fullføring (Faktiske)

31. desember 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

2. november 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. november 2018

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 170827
  • PNOC008 (Annen identifikator: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltakerdata etter avidentifikasjon.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere