Beneficio clínico del uso de perfiles moleculares para determinar un plan de tratamiento individualizado para pacientes con glioma de alto grado (PNOC008)
6 de agosto de 2026 actualizado por: University of California, San Francisco
Un ensayo piloto que prueba el beneficio clínico del uso de perfiles moleculares para determinar un plan de tratamiento individualizado en niños y adultos jóvenes con glioma de alto grado (excluyendo el glioma pontino intrínseco difuso)
Este es un ensayo piloto de 2 estratos dentro del Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).
El estudio utilizará un nuevo enfoque de tratamiento basado en la expresión génica del tumor de cada paciente, la secuenciación del exoma completo (WES), el perfil de panel específico (panel de genes UCSF 500) y RNA-Seq. El estudio actual probará la eficacia de dicho enfoque en niños con gliomas de alto grado HGG.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Para los niños con gliomas de alto grado (HGG), incluido el HGG que se presenta dentro de las estructuras de la línea media del cerebro y la columna vertebral, el resultado sigue siendo malo y la mayoría de los niños mueren a causa de esta enfermedad.
El estudio actual utilizará un nuevo enfoque de tratamiento basado en la expresión génica tumoral de cada paciente, la secuenciación del exoma completo (WES), el perfil de panel específico (panel de genes UCSF 500) y RNA-Seq.
Esta estrategia de tratamiento ha mostrado resultados prometedores en pacientes adultos con tumores sólidos y actualmente se está explorando en niños con DIPG, neuroblastoma y otros tumores sólidos.
El estudio actual probará la eficacia de dicho enfoque en niños con HGG para los cuales los resultados siguen siendo sombríos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
44
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 21 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes con GAG recién diagnosticada (incluida la GAG de línea media pero excluyendo DIPG), que se someten a una extracción de tejido como parte de la atención estándar. HGG se define como grado III o IV de la Organización Mundial de la Salud (OMS), o resultado positivo para la mutación H3K27M. Los pacientes con enfermedad diseminada no son elegibles, y se debe realizar una resonancia magnética de la columna si el médico tratante sospecha la enfermedad diseminada. Los tumores primarios de la médula espinal son elegibles.
- Inscripción dentro de las 3 semanas posteriores al inicio de la radioterapia.
- Inicio de la radioterapia dentro de las 6 semanas desde el diagnóstico inicial del tejido.
- Edad ≤ 21 años
- Puntuación de Karnofsky ≥ 50 para pacientes ≥ 16 años y puntuación de Lansky ≥ 50 para pacientes ≤ 15 años. Los pacientes que no pueden caminar debido a una parálisis pero que están en una silla de ruedas se considerarán ambulatorios a los efectos de evaluar la puntuación de rendimiento.
- Tejido adecuado para el perfil molecular (consulte la Sección 8 del protocolo para obtener detalles completos)
- Se desconocen los efectos del paradigma de tratamiento actual sobre el feto humano en desarrollo. Por esta razón, las mujeres en edad fértil y los hombres deben aceptar el uso de métodos anticonceptivos adecuados: anticonceptivos hormonales o de barrera; abstinencia antes del ingreso al estudio y durante la duración de la participación en el estudio, y 30 días después de completar la administración del fármaco del estudio. Si una mujer queda embarazada o sospecha que está embarazada mientras ella o su pareja participan en este estudio, debe informar a su médico tratante de inmediato. Los hombres tratados o inscritos en este protocolo también deben aceptar usar un método anticonceptivo adecuado antes del estudio, durante la duración de la participación en el estudio y 30 días después de completar la administración del fármaco del estudio.
- Función neurológica adecuada definida como: Los pacientes con trastorno convulsivo pueden inscribirse si las convulsiones están bien controladas.
- Capacidad del paciente o padre/tutor legal para comprender un documento de consentimiento informado por escrito y la voluntad de firmarlo.
Criterio de exclusión:
- Pacientes que actualmente están inscritos en otro ensayo clínico terapéutico. Los casos individuales deben discutirse con el presidente del estudio.
- Pacientes que actualmente están tomando cualquier terapia dirigida contra el cáncer. Los esteroides no se consideran terapia contra el cáncer. Se permite el uso de temozolomida durante la radioterapia en dosis estándar (máximo de 75 a 90 mg/m^2 diarios durante un total de 42 días). Cualquier otro horario debe ser discutido con el presidente del estudio.
- Enfermedad intercurrente no controlada que incluye, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.
- Las pacientes en edad fértil no deben estar embarazadas ni en período de lactancia. Las pacientes en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero u orina negativa antes del inicio de la terapia (según esté clínicamente indicado).
- Pacientes con incapacidad para regresar a las visitas de seguimiento u obtener los estudios de seguimiento requeridos para evaluar la toxicidad de la terapia. Las visitas de telemedicina son aceptables.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: HGG recién diagnosticado (Estrato A)
Los niños y adultos jóvenes con HGG recién diagnosticada reciben un plan de tratamiento individualizado.
Cada tratamiento es diferente y depende de lo que recomiende la Junta Especializada de Tumores en función del perfil molecular del tumor del paciente.
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Con base en el perfil molecular, la junta especializada en tumores determinará una recomendación de tratamiento individualizado para cada paciente utilizando hasta cuatro medicamentos aprobados por la FDA.
En circunstancias especiales, se pueden usar agentes de estudio de nuevos fármacos en investigación (IND).
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Experimental: Línea media difusa HGG (Estrato B)
Los niños y adultos jóvenes con gliomas difusos de línea media de alto grado reciben un plan de tratamiento individualizado.
Cada tratamiento es diferente y depende de lo que recomiende la Junta Especializada de Tumores en función del perfil molecular del tumor del paciente.
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Con base en el perfil molecular, la junta especializada en tumores determinará una recomendación de tratamiento individualizado para cada paciente utilizando hasta cuatro medicamentos aprobados por la FDA.
En circunstancias especiales, se pueden usar agentes de estudio de nuevos fármacos en investigación (IND).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Supervivencia libre de progresión (PFS) de 12 meses para el estrato A
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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La supervivencia libre de progresión se determinará desde la fecha de confirmación de la respuesta hasta la primera evidencia de progresión o muerte en el punto temporal de 12 meses.
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Hasta 12 meses
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Supervivencia general (SG) de 12 meses para el estrato B
Periodo de tiempo: Hasta 12 meses
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La supervivencia general se determinará desde la fecha del diagnóstico histológico hasta el momento de la muerte en el punto temporal de 12 meses.
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Hasta 12 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Frecuencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Desde el comienzo de la inscripción hasta 30 días después del final del tratamiento.
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La toxicidad se describirá mediante el informe de eventos adversos (EA).
Los eventos se evaluarán de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0 del NCI.
Se recopilarán e informarán todos los EA relacionados y no relacionados con el estudio, junto con su intensidad máxima entre todos los EA respectivos registrados.
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Desde el comienzo de la inscripción hasta 30 días después del final del tratamiento.
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Frecuencia de eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde el comienzo de la inscripción hasta 30 días después del final del tratamiento.
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La toxicidad se describirá mediante el informe de eventos adversos graves (SAE).
Los eventos se evaluarán de acuerdo con el NCI CTCAE v5.0.
Se recopilarán e informarán todos los eventos adversos graves (SAE) relacionados y no relacionados con el estudio, junto con su intensidad máxima entre todos los SAE respectivos registrados.
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Desde el comienzo de la inscripción hasta 30 días después del final del tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de noviembre de 2018
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2023
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de noviembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
9 de noviembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
13 de noviembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 170827
- PNOC008 (Otro identificador: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Datos de participantes individuales después de la desidentificación.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .