Kliininen hyöty molekyyliprofiilin käyttämisestä yksilöllisen hoitosuunnitelman määrittämiseksi potilaille, joilla on korkea-asteinen gliooma (PNOC008)
torstai 6. elokuuta 2026 päivittänyt: University of California, San Francisco
Pilottikoe, jossa testataan molekyyliprofiilin käytön kliinisiä etuja yksilöllisen hoitosuunnitelman määrittämiseksi lapsille ja nuorille aikuisille, joilla on korkea-asteinen gliooma (pois lukien diffuusi luontainen Pontine-gliooma)
Tämä on 2-kerroksinen pilottikoe Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortiumissa (PNOC).
Tutkimuksessa käytetään uutta hoitomenetelmää, joka perustuu kunkin potilaan kasvaingeenin ilmentymiseen, koko eksomin sekvensointiin (WES), kohdennettuun paneeliprofiiliin (UCSF 500 -geenipaneeli) ja RNA-Seq:iin. Nykyinen tutkimus testaa tällaisen lähestymistavan tehokkuutta lapsilla, joilla on korkea-asteinen gliooma HGG.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Lapsilla, joilla on korkea-asteisia glioomia (HGG), mukaan lukien aivojen ja selkärangan keskiviivarakenteissa esiintyvä HGG, tulos on edelleen huono ja suurin osa lapsista kuolee tähän sairauteen.
Nykyisessä tutkimuksessa käytetään uutta hoitomenetelmää, joka perustuu kunkin potilaan kasvaingeenin ilmentymiseen, koko eksomin sekvensointiin (WES), kohdennettuun paneeliprofiiliin (UCSF 500 -geenipaneeli) ja RNA-Seq:iin.
Tämä hoitostrategia on osoittanut lupaavia tuloksia aikuispotilailla, joilla on kiinteitä kasvaimia, ja sitä tutkitaan parhaillaan lapsilla, joilla on DIPG, neuroblastooma ja muut kiinteät kasvaimet.
Nykyinen tutkimus testaa tällaisen lähestymistavan tehokkuutta lapsilla, joilla on HGG ja joiden tulokset ovat edelleen synkkiä.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
44
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32611
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG (mukaan lukien keskilinjan HGG, mutta ei DIPG), joille tehdään kudoskeräys osana normaalia hoitoa. HGG määritellään joko Maailman terveysjärjestön (WHO) III tai IV asteena tai positiiviseksi H3K27M-mutaatioksi. Potilaat, joilla on disseminoitunut sairaus, eivät ole kelvollisia, ja selkärangan magneettikuvaus on tehtävä, jos hoitava lääkäri epäilee disseminoitunutta tautia. Primaariset selkäytimen kasvaimet ovat kelvollisia.
- Ilmoittautuminen 3 viikon sisällä sädehoidon alkamisesta.
- Aloita sädehoito 6 viikon sisällä alkuperäisestä kudosdiagnoosista.
- Ikä ≤ 21 vuotta
- Karnofsky-pisteet ≥ 50 ≥ 16-vuotiailla potilailla ja Lansky-pisteet ≥ 50 ≤15-vuotiailla potilailla. Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvaantumisen vuoksi, mutta jotka ovat pyörätuolissa, katsotaan avohoitoon suorituspisteiden arvioimiseksi.
- Riittävä kudos molekyyliprofilointia varten (katso yksityiskohtaiset tiedot protokollan osiosta 8)
- Nykyisen hoitoparadigman vaikutuksia kehittyvään ihmissikiöön ei tunneta. Tästä syystä hedelmällisessä iässä olevien naisten ja miesten on suostuttava käyttämään riittävää ehkäisyä: hormonaalista tai estemenetelmää ehkäisyyn; pidättäytyminen ennen tutkimukseen osallistumista ja tutkimukseen osallistumisen ajan sekä 30 päivää tutkimuslääkkeen annon päättymisen jälkeen. Jos nainen tulee raskaaksi tai epäilee olevansa raskaana, kun hän tai hänen kumppaninsa osallistuu tähän tutkimukseen, hänen tulee ilmoittaa asiasta välittömästi hoitavalle lääkärille. Miesten, joita hoidetaan tai jotka on rekisteröity tähän protokollaan, on myös suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisyä ennen tutkimusta, tutkimukseen osallistumisen ajan ja 30 päivää tutkimuslääkkeen annon päättymisen jälkeen.
- Riittävä neurologinen toiminta määritellään seuraavasti: Potilaat, joilla on kohtaushäiriö, voidaan ottaa mukaan, jos kohtaukset ovat hyvin hallinnassa.
- Potilaan tai vanhemman/laillisen huoltajan kyky ymmärtää kirjallinen tietoinen suostumusasiakirja ja halukkuus allekirjoittaa se.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, jotka ovat tällä hetkellä mukana toisessa terapeuttisessa kliinisessä tutkimuksessa. Yksittäisistä tapauksista tulee keskustella opintojohtajan kanssa.
- Potilaat, jotka saavat tällä hetkellä mitä tahansa syövänvastaista hoitoa. Steroideja ei pidetä syövän vastaisena hoitona. Temotsolomidin käyttö sädehoidon aikana on sallittua normaaliannoksilla (enintään 75-90 mg/m^2 päivässä yhteensä 42 päivän ajan). Muista aikatauluista on keskusteltava opintojohtajan kanssa.
- Hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.
- Hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa olla raskaana tai imettävät. Hedelmällisessä iässä olevilla naispotilailla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti ennen hoidon aloittamista (kliinisen aiheen mukaan).
- Potilaat, jotka eivät voi palata seurantakäynneille tai saada seurantatutkimuksia, joita tarvitaan hoidon toksisuuden arvioimiseksi. Etälääketieteen käynnit hyväksytään.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Äskettäin diagnosoitu HGG (Stratum A)
Lapset ja nuoret aikuiset, joilla on äskettäin diagnosoitu HGG, saavat yksilöllisen hoitosuunnitelman.
Jokainen hoito on erilainen ja riippuu siitä, mitä Specialized Tumor Board suosittelee potilaan kasvaimen molekyyliprofiilin mukaan.
|
Molekyyliprofiilin perusteella erikoistunut kasvainlautakunta määrittää yksilöllisen hoitosuosituksen kullekin potilaalle, joka käyttää enintään neljää FDA:n hyväksymää lääkettä.
Erityisolosuhteissa voidaan käyttää Investigational new drug (IND) -tutkimusaineita.
|
|
Kokeellinen: Diffuusi keskiviiva HGG (Stratum B)
Lapset ja nuoret aikuiset, joilla on diffuusi keskilinjan korkealaatuinen gliooma, saavat yksilöllisen hoitosuunnitelman.
Jokainen hoito on erilainen ja riippuu siitä, mitä Specialized Tumor Board suosittelee potilaan kasvaimen molekyyliprofiilin mukaan.
|
Molekyyliprofiilin perusteella erikoistunut kasvainlautakunta määrittää yksilöllisen hoitosuosituksen kullekin potilaalle, joka käyttää enintään neljää FDA:n hyväksymää lääkettä.
Erityisolosuhteissa voidaan käyttää Investigational new drug (IND) -tutkimusaineita.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
12 kuukauden etenemisvapaa selviytyminen (PFS) Stratum A:lle
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Etenemisvapaa eloonjääminen määritetään vasteen vahvistuspäivästä ensimmäisiin todisteisiin etenemisestä tai kuolemasta 12 kuukauden kohdalla.
|
Jopa 12 kuukautta
|
|
12 kuukauden kokonaiseloonjääminen (OS) Stratum B:lle
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta
|
Kokonaiseloonjäämisaika määritetään histologisen diagnoosin päivämäärästä kuolemaan 12 kuukauden ajankohdassa.
|
Jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Haittatapahtumien taajuus
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen.
|
Myrkyllisyys kuvataan raportoimalla haittatapahtumat (AE).
Tapahtumat arvioidaan NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0:n mukaisesti.
Kaikki tutkimukseen liittyvät ja asiaankuulumattomat haittavaikutukset kerätään ja raportoidaan sekä niiden enimmäisintensiteetti kaikkien tallennettujen vastaavien haittavaikutusten välillä.
|
Ilmoittautumisen alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen.
|
|
Vakavien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: Ilmoittautumisen alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen.
|
Myrkyllisyys kuvataan raportoimalla vakavat haittatapahtumat (SAE).
Tapahtumat arvioidaan NCI CTCAE v5.0:n mukaisesti.
Kaikki tutkimukseen liittyvät ja asiaan liittymättömät vakavat haittatapahtumat (SAE) kerätään ja raportoidaan sekä niiden enimmäisintensiteetti kaikkien tallennettujen vastaavien SAE-tapahtumien joukossa.
|
Ilmoittautumisen alusta 30 päivään hoidon päättymisen jälkeen.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Tutkijat
- Päätutkija: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 28. marraskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Sunnuntai 31. joulukuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 2. marraskuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 9. marraskuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 13. marraskuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 11. elokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 6. elokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. elokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 170827
- PNOC008 (Muu tunniste: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Yksittäisten osallistujien tiedot henkilöllisyyden poistamisen jälkeen.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .