Клинические преимущества использования молекулярного профиля для определения индивидуального плана лечения пациентов с глиомой высокой степени злокачественности (PNOC008)
6 августа 2026 г. обновлено: University of California, San Francisco
Пилотное испытание по проверке клинической пользы использования молекулярного профиля для определения индивидуального плана лечения у детей и молодых людей с глиомой высокой степени злокачественности (исключая диффузную внутреннюю глиому моста)
Это двухэтапное пилотное исследование в рамках Тихоокеанского педиатрического консорциума нейроонкологии (PNOC).
В исследовании будет использоваться новый подход к лечению, основанный на экспрессии гена опухоли у каждого пациента, секвенировании всего экзома (WES), профиле целевой панели (панель генов UCSF 500) и RNA-Seq. В текущем исследовании будет проверена эффективность такого подхода у детей с глиомами высокой степени злокачественности HGG.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Для детей с глиомами высокой степени злокачественности (HGG), в том числе HGG, присутствующими в срединных структурах головного и позвоночника, исход остается неблагоприятным, и большинство детей умирают от этого заболевания.
В текущем исследовании будет использоваться новый подход к лечению, основанный на экспрессии гена опухоли у каждого пациента, секвенировании всего экзома (WES), профиле целевой панели (панель генов UCSF 500) и RNA-Seq.
Эта стратегия лечения показала многообещающие результаты у взрослых пациентов с солидными опухолями и в настоящее время изучается у детей с DIPG, нейробластомой и другими солидными опухолями.
В текущем исследовании будет проверена эффективность такого подхода у детей с HGG, для которых результаты остаются мрачными.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
44
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32611
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Не старше 21 год (Ребенок, Взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с недавно диагностированным HGG (включая срединный HGG, но исключая DIPG), которым проводится сбор тканей в рамках стандартного лечения. HGG определяется как класс III или IV Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ) или положительный результат теста на мутацию H3K27M. Пациенты с диссеминированным заболеванием не подходят, и МРТ позвоночника должна быть выполнена, если лечащий врач подозревает диссеминированное заболевание. Подходят первичные опухоли спинного мозга.
- Регистрация в течение 3 недель после начала лучевой терапии.
- Начало лучевой терапии в течение 6 недель после первоначального диагноза тканей.
- Возраст ≤ 21 года
- Оценка Карновского ≥ 50 для пациентов ≥ 16 лет и оценка Лански ≥ 50 для пациентов ≤ 15 лет. Пациенты, которые не могут ходить из-за паралича, но передвигаются в инвалидной коляске, будут считаться амбулаторными для целей оценки показателей работоспособности.
- Адекватная ткань для молекулярного профилирования (подробности см. в разделе 8 протокола)
- Влияние современной парадигмы лечения на развивающийся человеческий плод неизвестно. По этой причине женщины детородного возраста и мужчины должны договориться об использовании адекватной контрацепции: гормонального или барьерного метода контрацепции; воздержание до включения в исследование и на время участия в исследовании, а также в течение 30 дней после завершения приема исследуемого препарата. Если женщина забеременеет или подозревает, что она беременна, когда она или ее партнер участвуют в этом исследовании, она должна немедленно сообщить об этом своему лечащему врачу. Мужчины, проходившие лечение или включенные в этот протокол, также должны дать согласие на использование адекватной контрацепции до исследования, в течение всего периода участия в исследовании и через 30 дней после завершения приема исследуемого препарата.
- Адекватная неврологическая функция определяется как: пациенты с судорожным расстройством могут быть включены в исследование, если судороги хорошо контролируются.
- Способность пациента или родителя/законного опекуна понять письменный документ информированного согласия и готовность подписать его.
Критерий исключения:
- Пациенты, которые в настоящее время включены в другое терапевтическое клиническое исследование. Индивидуальные случаи должны обсуждаться с научным руководителем.
- Пациенты, которые в настоящее время принимают какую-либо противораковую направленную терапию. Стероиды не считаются противораковой терапией. Использование темозоломида во время лучевой терапии допускается в стандартных дозах (максимум 75–90 мг/м^2 в сутки в течение 42 дней). Любые другие графики необходимо обсудить с научным руководителем.
- Неконтролируемое интеркуррентное заболевание, включая, помимо прочего, текущую или активную инфекцию, симптоматическую застойную сердечную недостаточность, нестабильную стенокардию, сердечную аритмию или психическое заболевание/социальные ситуации, которые ограничивают соблюдение требований исследования.
- Женщины-пациенты детородного возраста не должны быть беременными или кормящими грудью. Пациентки детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке крови или моче до начала терапии (по клиническим показаниям).
- Пациенты, которые не могут вернуться для повторных посещений или получить последующие исследования, необходимые для оценки токсичности терапии. Телемедицинские визиты допустимы.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Недавно диагностированный HGG (уровень A)
Дети и молодые люди с недавно диагностированным HGG получают индивидуальный план лечения.
Каждое лечение отличается и зависит от того, что рекомендует Специализированный совет по опухолям в зависимости от молекулярного профиля опухоли пациента.
|
Основываясь на молекулярном профиле, специализированный совет по опухолям определит индивидуальные рекомендации по лечению для каждого пациента с использованием до четырех препаратов, одобренных FDA.
В особых случаях могут использоваться агенты для исследования новых лекарственных препаратов (IND).
|
|
Экспериментальный: Диффузный срединный HGG (уровень B)
Дети и молодые люди с диффузными глиомами высокой степени злокачественности срединной линии получают индивидуальный план лечения.
Каждое лечение отличается и зависит от того, что рекомендует Специализированный совет по опухолям в зависимости от молекулярного профиля опухоли пациента.
|
Основываясь на молекулярном профиле, специализированный совет по опухолям определит индивидуальные рекомендации по лечению для каждого пациента с использованием до четырех препаратов, одобренных FDA.
В особых случаях могут использоваться агенты для исследования новых лекарственных препаратов (IND).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
12-месячное выживание без прогрессии (PFS) для слоя A
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Выживаемость без прогрессирования будет определяться с даты подтверждения ответа на первые признаки прогрессирования или смерти в момент времени 12 месяцев.
|
До 12 месяцев
|
|
12-месячная общая выживаемость (OS) для слоя B
Временное ограничение: До 12 месяцев
|
Общая выживаемость будет определяться от даты гистологического диагноза до момента смерти через 12 месяцев.
|
До 12 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений
Временное ограничение: От начала регистрации до 30 дней после окончания лечения.
|
Токсичность будет описана путем сообщения о нежелательных явлениях (НЯ).
События будут оцениваться в соответствии с Общими терминологическими критериями нежелательных явлений NCI (CTCAE) v5.0.
Все НЯ, связанные и не связанные с исследованием, будут собраны и зарегистрированы вместе с их максимальной интенсивностью среди всех зарегистрированных соответствующих НЯ.
|
От начала регистрации до 30 дней после окончания лечения.
|
|
Частота серьезных нежелательных явлений
Временное ограничение: От начала регистрации до 30 дней после окончания лечения.
|
Токсичность будет описана в сообщении о серьезных нежелательных явлениях (СНЯ).
События будут оцениваться в соответствии с NCI CTCAE v5.0.
Все серьезные нежелательные явления (СНЯ), связанные и не связанные с исследованием, будут собраны и зарегистрированы вместе с их максимальной интенсивностью среди всех зарегистрированных соответствующих СНЯ.
|
От начала регистрации до 30 дней после окончания лечения.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
28 ноября 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 декабря 2023 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
2 ноября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
9 ноября 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
13 ноября 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 августа 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
6 августа 2026 г.
Последняя проверка
1 августа 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 170827
- PNOC008 (Другой идентификатор: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Индивидуальные данные участника после деидентификации.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- STUDY_PROTOCOL
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .