Benefício clínico do uso do perfil molecular para determinar um plano de tratamento individualizado para pacientes com glioma de alto grau (PNOC008)
6 de agosto de 2026 atualizado por: University of California, San Francisco
Um ensaio piloto testando o benefício clínico do uso do perfil molecular para determinar um plano de tratamento individualizado em crianças e adultos jovens com glioma de alto grau (excluindo glioma pontino intrínseco difuso)
Este é um estudo piloto de 2 estratos dentro do Consórcio de Neuro-Oncologia Pediátrica do Pacífico (PNOC).
O estudo usará uma nova abordagem de tratamento baseada na expressão gênica do tumor de cada paciente, sequenciamento completo do exoma (WES), perfil de painel direcionado (painel de genes UCSF 500) e RNA-Seq. O estudo atual testará a eficácia de tal abordagem em crianças com gliomas de alto grau HGG.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Para crianças com gliomas de alto grau (HGG), incluindo HGG apresentando-se nas estruturas da linha média do cérebro e da coluna vertebral, o resultado permanece ruim e a maioria das crianças morre dessa doença.
O estudo atual usará uma nova abordagem de tratamento com base na expressão gênica do tumor de cada paciente, sequenciamento completo do exoma (WES), perfil de painel direcionado (painel de genes UCSF 500) e RNA-Seq.
Esta estratégia de tratamento mostrou resultados promissores em pacientes adultos com tumores sólidos e atualmente está sendo explorada em crianças com DIPG, neuroblastoma e outros tumores sólidos.
O estudo atual testará a eficácia de tal abordagem em crianças com HGG para as quais os resultados permanecem sombrios.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
44
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32611
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 21 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com HGG recentemente diagnosticado (incluindo HGG na linha média, mas excluindo DIPG), que passam por coleta de tecido como parte do tratamento padrão. HGG é definido como grau III ou IV da Organização Mundial da Saúde (OMS), ou teste positivo para a mutação H3K27M. Pacientes com doença disseminada não são elegíveis, e a ressonância magnética da coluna deve ser realizada se houver suspeita de doença disseminada pelo médico assistente. Tumores primários da medula espinhal são elegíveis.
- Inscrição dentro de 3 semanas após o início da radioterapia.
- Início da radioterapia dentro de 6 semanas a partir do diagnóstico tecidual inicial.
- Idade ≤ 21 anos
- Escore de Karnofsky ≥ 50 para pacientes ≥ 16 anos de idade e escore de Lansky ≥ 50 para pacientes ≤ 15 anos de idade. Os pacientes que não conseguem andar devido à paralisia, mas que estão em uma cadeira de rodas, serão considerados ambulatoriais para fins de avaliação do escore de desempenho
- Tecido adequado para perfil molecular (consulte a Seção 8 do protocolo para obter detalhes completos)
- Os efeitos do atual paradigma de tratamento no feto humano em desenvolvimento são desconhecidos. Por esta razão, as mulheres em idade fértil e os homens devem concordar em usar contracepção adequada: método anticoncepcional hormonal ou de barreira; abstinência antes da entrada no estudo e durante a participação no estudo e 30 dias após a conclusão da administração do medicamento do estudo. Caso uma mulher engravide ou suspeite estar grávida enquanto ela ou seu parceiro estiver participando deste estudo, ela deve informar seu médico assistente imediatamente. Os homens tratados ou inscritos neste protocolo também devem concordar em usar contracepção adequada antes do estudo, durante a participação no estudo e 30 dias após a conclusão da administração do medicamento do estudo.
- Função neurológica adequada definida como: Pacientes com transtorno convulsivo podem ser inscritos se as convulsões estiverem bem controladas.
- Capacidade do paciente ou pai/responsável legal de entender um documento de consentimento informado por escrito e a vontade de assiná-lo.
Critério de exclusão:
- Pacientes que estão atualmente inscritos em outro ensaio clínico terapêutico. Casos individuais devem ser discutidos com o coordenador do estudo.
- Pacientes que estão atualmente tomando qualquer terapia dirigida contra o câncer. Os esteroides não são considerados terapia anticancerígena. O uso de temozolomida durante a radioterapia é permitido na dosagem padrão (máximo de 75 a 90 mg/m^2 diariamente por um total de 42 dias). Qualquer outro cronograma precisa ser discutido com o coordenador do estudo.
- Doença intercorrente não controlada, incluindo, mas não se limitando a, infecção contínua ou ativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.
- Pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar não devem estar grávidas ou amamentando. As doentes do sexo feminino com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo no soro ou na urina antes do início da terapêutica (conforme indicado clinicamente).
- Pacientes com incapacidade de retornar para consultas de acompanhamento ou obter estudos de acompanhamento necessários para avaliar a toxicidade da terapia. Visitas de telemedicina são aceitáveis.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: HGG recentemente diagnosticado (estrato A)
Crianças e adultos jovens com HGG recém-diagnosticado recebem um plano de tratamento individualizado.
Cada tratamento é diferente e depende do que o Conselho Especializado em Tumores recomenda, dependendo do perfil molecular do tumor do paciente.
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Com base no perfil molecular, o conselho especializado em tumores determinará uma recomendação de tratamento individualizada para cada paciente usando até quatro medicamentos aprovados pela FDA.
Em circunstâncias especiais, agentes de estudo de novos medicamentos em investigação (IND) podem ser usados.
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Experimental: HGG difuso na linha média (estrato B)
Crianças e adultos jovens com gliomas difusos de alto grau na linha média recebem um plano de tratamento individualizado.
Cada tratamento é diferente e depende do que o Conselho Especializado em Tumores recomenda, dependendo do perfil molecular do tumor do paciente.
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Com base no perfil molecular, o conselho especializado em tumores determinará uma recomendação de tratamento individualizada para cada paciente usando até quatro medicamentos aprovados pela FDA.
Em circunstâncias especiais, agentes de estudo de novos medicamentos em investigação (IND) podem ser usados.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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12 meses de sobrevida livre de progressão (PFS) para o estrato A
Prazo: Até 12 meses
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A Sobrevivência Livre de Progressão será determinada a partir da data de confirmação da resposta à primeira evidência de progressão ou morte no período de 12 meses.
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Até 12 meses
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Sobrevivência geral (OS) de 12 meses para o estrato B
Prazo: Até 12 meses
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A sobrevida global será determinada a partir da data do diagnóstico histológico até o momento da morte no ponto de tempo de 12 meses.
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Até 12 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Frequência de eventos adversos
Prazo: Desde o início da inscrição até 30 dias após o término do tratamento.
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A toxicidade será descrita pela notificação de Eventos Adversos (EA).
Os eventos serão avaliados de acordo com os Critérios de Terminologia Comum NCI para Eventos Adversos (CTCAE) v5.0.
Todos os EAs relacionados e não relacionados ao estudo serão coletados e relatados, juntamente com sua intensidade máxima entre todos os respectivos EAs registrados.
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Desde o início da inscrição até 30 dias após o término do tratamento.
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Frequência de Eventos Adversos Graves
Prazo: Desde o início da inscrição até 30 dias após o término do tratamento.
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A toxicidade será descrita pela notificação de Eventos Adversos Graves (SAE).
Os eventos serão avaliados de acordo com o NCI CTCAE v5.0.
Todos os Eventos Adversos Graves (SAE) relacionados e não relacionados ao estudo serão coletados e relatados, juntamente com sua intensidade máxima entre todos os respectivos SAE registrados.
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Desde o início da inscrição até 30 dias após o término do tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de novembro de 2018
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2023
Conclusão do estudo (Real)
1 de maio de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
2 de novembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
9 de novembro de 2018
Primeira postagem (Real)
13 de novembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 170827
- PNOC008 (Outro identificador: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Dados individuais do participante após a desidentificação.
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .