Klinisch voordeel van het gebruik van moleculaire profilering om een geïndividualiseerd behandelplan te bepalen voor patiënten met hooggradig glioom (PNOC008)
6 augustus 2026 bijgewerkt door: University of California, San Francisco
Een pilotproef waarin de klinische voordelen worden getest van het gebruik van moleculaire profilering om een geïndividualiseerd behandelplan te bepalen bij kinderen en jongvolwassenen met hooggradig glioom (exclusief diffuus intrinsiek ponsglioom)
Dit is een pilootstudie met 2 lagen binnen het Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).
De studie zal een nieuwe behandelingsbenadering gebruiken op basis van de tumorgenexpressie van elke patiënt, whole-exome sequencing (WES), gericht panelprofiel (UCSF 500 genenpanel) en RNA-Seq. De huidige studie zal de werkzaamheid van een dergelijke aanpak testen bij kinderen met hooggradige gliomen HGG.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Voor kinderen met hooggradige gliomen (HGG), inclusief HGG, die zich presenteren in de middellijnstructuren van de hersenen en de wervelkolom, blijft de uitkomst slecht en sterft de meerderheid van de kinderen aan deze ziekte.
De huidige studie zal een nieuwe behandelingsbenadering gebruiken op basis van de tumorgenexpressie van elke patiënt, whole-exome sequencing (WES), gericht panelprofiel (UCSF 500 genenpanel) en RNA-Seq.
Deze behandelingsstrategie heeft veelbelovende resultaten opgeleverd bij volwassen patiënten met solide tumoren en wordt momenteel onderzocht bij kinderen met DIPG, neuroblastoom en andere solide tumoren.
De huidige studie zal de werkzaamheid van een dergelijke benadering testen bij kinderen met HGG voor wie de resultaten somber blijven.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
44
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32611
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten met nieuw gediagnosticeerde HGG (inclusief middellijn HGG maar exclusief DIPG), bij wie weefselafname als onderdeel van de standaardzorg wordt uitgevoerd. HGG wordt gedefinieerd als graad III of IV van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO), of positief testen op H3K27M-mutatie. Patiënten met gedissemineerde ziekte komen niet in aanmerking en MRI van de wervelkolom moet worden uitgevoerd als gedissemineerde ziekte wordt vermoed door de behandelend arts. Primaire ruggenmergtumoren komen in aanmerking.
- Inschrijving binnen 3 weken na aanvang bestraling.
- Start bestraling binnen 6 weken na eerste weefseldiagnose.
- Leeftijd ≤ 21 jaar
- Karnofsky-score ≥ 50 voor patiënten ≥ 16 jaar en Lansky-score ≥ 50 voor patiënten ≤15 jaar. Patiënten die niet kunnen lopen vanwege verlamming maar die in een rolstoel zitten, worden als ambulant beschouwd voor het beoordelen van de prestatiescore
- Geschikt weefsel voor moleculaire profilering (zie sectie 8 van het protocol voor volledige details)
- De effecten van het huidige behandelingsparadigma op de zich ontwikkelende menselijke foetus zijn onbekend. Om deze reden moeten vrouwen in de vruchtbare leeftijd en mannen ermee instemmen om adequate anticonceptie te gebruiken: hormonale of barrièremethode voor anticonceptie; onthouding voorafgaand aan deelname aan het onderzoek en voor de duur van deelname aan het onderzoek, en 30 dagen na voltooiing van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel. Als een vrouw zwanger wordt of vermoedt dat ze zwanger is terwijl zij of haar partner aan dit onderzoek deelneemt, moet ze haar behandelend arts onmiddellijk op de hoogte stellen. Mannen die volgens dit protocol worden behandeld of ingeschreven, moeten ook instemmen met het gebruik van adequate anticonceptie voorafgaand aan het onderzoek, voor de duur van deelname aan het onderzoek en 30 dagen na voltooiing van de toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
- Adequate neurologische functie gedefinieerd als: Patiënten met convulsies kunnen worden ingeschreven als de aanvallen goed onder controle zijn.
- Het vermogen van de patiënt of ouder/wettelijke voogd om een schriftelijk geïnformeerd toestemmingsdocument te begrijpen, en de bereidheid om het te ondertekenen.
Uitsluitingscriteria:
- Patiënten die momenteel deelnemen aan een ander therapeutisch klinisch onderzoek. Individuele gevallen dienen te worden besproken met de studievoorzitter.
- Patiënten die momenteel een op kanker gerichte therapie volgen. Steroïden worden niet beschouwd als antikankertherapie. Het gebruik van temozolomide tijdens radiotherapie is toegestaan in de standaarddosering (maximaal 75 tot 90 mg/m^2 per dag gedurende in totaal 42 dagen). Een ander(e) rooster(s) dient met de studievoorzitter te worden besproken.
- Ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.
- Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden mogen niet zwanger zijn of borstvoeding geven. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden, moeten een negatieve serum- of urinezwangerschapstest hebben voordat de behandeling wordt gestart (zoals klinisch geïndiceerd).
- Patiënten die niet kunnen terugkeren voor vervolgbezoeken of die geen vervolgonderzoeken kunnen ondergaan die nodig zijn om de toxiciteit voor de therapie te beoordelen. Telemedicine-bezoeken zijn acceptabel.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nieuw gediagnosticeerde HGG (Straat A)
Kinderen en jongvolwassenen met nieuw gediagnosticeerde HGG krijgen een geïndividualiseerd behandelplan.
Elke behandeling is anders en hangt af van wat de Specialized Tumor Board aanbeveelt, afhankelijk van het moleculaire profiel van de tumor van de patiënt.
|
Op basis van het moleculaire profiel zal de gespecialiseerde tumorraad een geïndividualiseerde behandelingsaanbeveling bepalen voor elke patiënt met maximaal vier door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen.
In bijzondere omstandigheden kunnen Investigational New Drug (IND)-onderzoeksmiddelen worden gebruikt.
|
|
Experimenteel: Diffuse middellijn HGG (Straat B)
Kinderen en jongvolwassenen met diffuse middellijn hooggradige gliomen krijgen een geïndividualiseerd behandelplan.
Elke behandeling is anders en hangt af van wat de Specialized Tumor Board aanbeveelt, afhankelijk van het moleculaire profiel van de tumor van de patiënt.
|
Op basis van het moleculaire profiel zal de gespecialiseerde tumorraad een geïndividualiseerde behandelingsaanbeveling bepalen voor elke patiënt met maximaal vier door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen.
In bijzondere omstandigheden kunnen Investigational New Drug (IND)-onderzoeksmiddelen worden gebruikt.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
12 maanden progressievrije overleving (PFS) voor Stratum A
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
Progressievrije overleving wordt bepaald vanaf de datum van bevestiging van de respons tot het eerste bewijs van progressie of overlijden op het tijdstip van 12 maanden.
|
Tot 12 maanden
|
|
Totale overleving (OS) van 12 maanden voor Stratum B
Tijdsspanne: Tot 12 maanden
|
De algehele overleving zal worden bepaald vanaf de datum van histologische diagnose tot het tijdstip van overlijden op het tijdstip van 12 maanden.
|
Tot 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Frequentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de inschrijving tot 30 dagen na het einde van de behandeling.
|
Toxiciteit zal worden beschreven door bijwerkingen (AE) te melden.
Gebeurtenissen worden beoordeeld volgens de NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Alle studiegerelateerde en niet-gerelateerde AE's zullen worden verzameld en gerapporteerd, samen met hun maximale intensiteit van alle geregistreerde respectievelijke AE's.
|
Vanaf het begin van de inschrijving tot 30 dagen na het einde van de behandeling.
|
|
Frequentie van ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf het begin van de inschrijving tot 30 dagen na het einde van de behandeling.
|
Toxiciteit zal worden beschreven door ernstige ongewenste voorvallen (SAE) te melden.
Evenementen worden beoordeeld volgens de NCI CTCAE v5.0.
Alle studiegerelateerde en niet-gerelateerde ernstige ongewenste voorvallen (SAE) zullen worden verzameld en gerapporteerd, samen met hun maximale intensiteit van alle geregistreerde respectieve SAE.
|
Vanaf het begin van de inschrijving tot 30 dagen na het einde van de behandeling.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 november 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 mei 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
2 november 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
9 november 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 november 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 augustus 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
6 augustus 2026
Laatst geverifieerd
1 augustus 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 170827
- PNOC008 (Andere identificatie: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Individuele deelnemersgegevens na de-identificatie.
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .