Korzyści kliniczne wynikające z zastosowania profilowania molekularnego w celu ustalenia zindywidualizowanego planu leczenia pacjentów z glejakiem o wysokim stopniu złośliwości (PNOC008)
6 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: University of California, San Francisco
Badanie pilotażowe oceniające korzyści kliniczne wynikające z zastosowania profilowania molekularnego w celu ustalenia zindywidualizowanego planu leczenia dzieci i młodych dorosłych z glejakiem wysokiego stopnia (z wyłączeniem rozlanego glejaka pnia mostu)
Jest to 2-warstwowe badanie pilotażowe w ramach Konsorcjum Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).
W badaniu zostanie zastosowane nowe podejście do leczenia oparte na ekspresji genów guza u każdego pacjenta, sekwencjonowaniu całego egzomu (WES), ukierunkowanym profilu panelu (panel genów UCSF 500) i RNA-Seq. Obecne badanie przetestuje skuteczność takiego podejścia u dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości HGG.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
W przypadku dzieci z glejakami o wysokim stopniu złośliwości (HGG), w tym HGG prezentującymi się w obrębie struktur linii środkowej mózgu i kręgosłupa, rokowanie pozostaje złe, a większość dzieci umiera z powodu tej choroby.
Obecne badanie będzie wykorzystywać nowe podejście do leczenia w oparciu o ekspresję genów guza każdego pacjenta, sekwencjonowanie całego egzomu (WES), ukierunkowany profil panelu (panel genów UCSF 500) i RNA-Seq.
Ta strategia leczenia przyniosła obiecujące wyniki u dorosłych pacjentów z guzami litymi i jest obecnie badana u dzieci z DIPG, nerwiakiem niedojrzałym i innymi guzami litymi.
Obecne badanie przetestuje skuteczność takiego podejścia u dzieci z HGG, u których wyniki pozostają fatalne.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
44
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32611
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- Johns Hopkins University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
- University of Utah
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci z nowo rozpoznaną HGG (w tym HGG w linii środkowej, ale z wyłączeniem DIPG), którzy są poddawani pobraniu tkanek w ramach standardowej opieki. HGG definiuje się jako stopień III lub IV Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) lub pozytywny wynik testu na obecność mutacji H3K27M. Pacjenci z chorobą rozsianą nie kwalifikują się, a jeśli lekarz prowadzący podejrzewa chorobę rozsianą, należy wykonać badanie MRI kręgosłupa. Kwalifikują się pierwotne guzy rdzenia kręgowego.
- Rejestracja w ciągu 3 tygodni od rozpoczęcia radioterapii.
- Rozpoczęcie radioterapii w ciągu 6 tygodni od wstępnego rozpoznania tkanek.
- Wiek ≤ 21 lat
- Punktacja Karnofsky'ego ≥ 50 dla pacjentów w wieku ≥ 16 lat i punktacja Lansky'ego ≥ 50 dla pacjentów w wieku ≤15 lat. Pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale poruszają się na wózku inwalidzkim, zostaną uznani za pacjentów poruszających się w celu oceny wyniku sprawności
- Odpowiednia tkanka do profilowania molekularnego (szczegóły w sekcji 8 protokołu)
- Wpływ obecnego paradygmatu leczenia na rozwijający się ludzki płód jest nieznany. Z tego powodu kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji: antykoncepcji hormonalnej lub mechanicznej; abstynencja przed przystąpieniem do badania i przez cały czas trwania udziału w badaniu oraz 30 dni po zakończeniu podawania badanego leku. Jeśli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że jest w ciąży, podczas gdy ona lub jej partner bierze udział w tym badaniu, powinna natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego. Mężczyźni leczeni lub włączeni do tego protokołu muszą również wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed badaniem, przez cały czas trwania badania i 30 dni po zakończeniu podawania badanego leku.
- Odpowiednia funkcja neurologiczna zdefiniowana jako: Pacjenci z napadami padaczkowymi mogą zostać włączeni do badania, jeśli napady są dobrze kontrolowane.
- Zdolność pacjenta lub rodzica/opiekuna prawnego do zrozumienia pisemnego dokumentu świadomej zgody oraz chęć jego podpisania.
Kryteria wyłączenia:
- Pacjenci, którzy są obecnie zapisani do innego terapeutycznego badania klinicznego. Indywidualne przypadki należy omówić z kierownikiem gabinetu.
- Pacjenci, którzy obecnie przyjmują jakąkolwiek terapię przeciwnowotworową. Sterydy nie są uważane za terapię przeciwnowotworową. Stosowanie temozolomidu podczas radioterapii jest dozwolone w standardowych dawkach (maksymalnie 75 do 90 mg/m2 na dobę przez łącznie 42 dni). Wszelkie inne harmonogramy należy omówić z kierownikiem studiów.
- Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub czynna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna, zaburzenia rytmu serca lub choroba psychiczna/sytuacje społeczne, które ograniczają zgodność z wymogami badania.
- Pacjentkom w wieku rozrodczym nie wolno być w ciąży ani karmić piersią. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu przed rozpoczęciem leczenia (zgodnie ze wskazaniami klinicznymi).
- Pacjenci z niemożnością powrotu na wizyty kontrolne lub uzyskania badań kontrolnych wymaganych do oceny toksyczności terapii. Wizyty telemedyczne są dopuszczalne.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nowo zdiagnozowana HGG (warstwa A)
Dzieci i młodzież z nowo zdiagnozowanym HGG otrzymują zindywidualizowany plan leczenia.
Każde leczenie jest inne i zależy od tego, co zaleca Specialized Tumor Board w zależności od profilu molekularnego guza pacjenta.
|
Na podstawie profilu molekularnego wyspecjalizowana rada ds. guzów określi indywidualne zalecenia dotyczące leczenia dla każdego pacjenta, stosując do czterech leków zatwierdzonych przez FDA.
W szczególnych okolicznościach można zastosować środki do badania nowych leków (IND).
|
|
Eksperymentalny: Rozproszona linia środkowa HGG (warstwa B)
Dzieci i młodzi dorośli z rozsianymi glejakami linii środkowej o wysokim stopniu złośliwości otrzymują zindywidualizowany plan leczenia.
Każde leczenie jest inne i zależy od tego, co zaleca Specialized Tumor Board w zależności od profilu molekularnego guza pacjenta.
|
Na podstawie profilu molekularnego wyspecjalizowana rada ds. guzów określi indywidualne zalecenia dotyczące leczenia dla każdego pacjenta, stosując do czterech leków zatwierdzonych przez FDA.
W szczególnych okolicznościach można zastosować środki do badania nowych leków (IND).
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
12-miesięczne przeżycie bez progresji choroby (PFS) dla grupy A
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
Przeżycie wolne od progresji zostanie określone od daty potwierdzenia odpowiedzi na pierwszy dowód progresji lub zgonu w 12-miesięcznym punkcie czasowym.
|
Do 12 miesięcy
|
|
12-miesięczny całkowity czas przeżycia (OS) dla grupy B
Ramy czasowe: Do 12 miesięcy
|
Całkowite przeżycie zostanie określone od daty diagnozy histologicznej do czasu śmierci w 12-miesięcznym punkcie czasowym.
|
Do 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstotliwość zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od początku rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia.
|
Toksyczność zostanie opisana poprzez zgłaszanie zdarzeń niepożądanych (AE).
Zdarzenia będą oceniane zgodnie z kryteriami NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0.
Wszystkie zdarzenia niepożądane związane z badaniem i niepowiązane zostaną zebrane i zgłoszone wraz z ich maksymalną intensywnością wśród wszystkich zarejestrowanych odpowiednich zdarzeń niepożądanych.
|
Od początku rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia.
|
|
Częstotliwość poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Od początku rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia.
|
Toksyczność zostanie opisana poprzez zgłaszanie poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE).
Zdarzenia będą oceniane zgodnie z NCI CTCAE v5.0.
Wszystkie związane z badaniem i niezwiązane poważne zdarzenia niepożądane (SAE) zostaną zebrane i zgłoszone wraz z ich maksymalną intensywnością spośród wszystkich zarejestrowanych odpowiednich SAE.
|
Od początku rejestracji do 30 dni po zakończeniu leczenia.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 listopada 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
31 grudnia 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 maja 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
2 listopada 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
9 listopada 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
13 listopada 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 sierpnia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
6 sierpnia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 170827
- PNOC008 (Inny identyfikator: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Indywidualne dane uczestnika po dezidentyfikacji.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .