使用分子谱分析确定高级别胶质瘤患者个体化治疗计划的临床益处 (PNOC008)
2024年2月8日 更新者：University of California, San Francisco
一项试验测试使用分子谱分析确定儿童和青年高级别胶质瘤（不包括弥漫性脑桥胶质瘤）个体化治疗计划的临床益处
这是太平洋儿科神经肿瘤联盟 (PNOC) 内的一项 2 层试点试验。
该研究将使用一种新的治疗方法，该方法基于每位患者的肿瘤基因表达、全外显子组测序 (WES)、靶向面板配置文件（UCSF 500 基因面板）和 RNA-Seq。 目前的研究将测试这种方法对患有高级别神经胶质瘤 HGG 的儿童的疗效。
研究概览
详细说明
对于患有高级神经胶质瘤 (HGG) 的儿童，包括出现在大脑和脊柱中线结构内的 HGG，结果仍然很差，大多数儿童死于这种疾病。
目前的研究将使用一种新的治疗方法，该方法基于每位患者的肿瘤基因表达、全外显子组测序 (WES)、靶向面板配置文件（UCSF 500 基因面板）和 RNA-Seq。
这种治疗策略在成年实体瘤患者中显示出可喜的结果，目前正在 DIPG、神经母细胞瘤和其他实体瘤儿童中进行探索。
目前的研究将测试这种方法对结果仍然令人沮丧的 HGG 儿童的疗效。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
44
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sabine Mueller, MD, PhD, MAS
- 电话号码：877-827-3222
- 邮箱：sabine.mueller@ucsf.edu
研究联系人备份
- 姓名：Krystal Pryor, BA
- 电话号码：(415) 502-1600
- 邮箱：PNOC008@ucsf.edu
学习地点
-
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California
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San Diego、California、美国、92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco、California、美国、94158
- University of California, San Francisco
-
-
District of Columbia
-
Washington、District of Columbia、美国、20010
- Children's National Medical Center
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-
Florida
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Gainesville、Florida、美国、32611
- University of Florida
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore、Maryland、美国、21218
- Johns Hopkins University
-
-
Minnesota
-
Minneapolis、Minnesota、美国、55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
-
-
Missouri
-
Saint Louis、Missouri、美国、63110
- Washington University
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University Of Utah
-
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 21年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 新诊断的 HGG 患者（包括中线 HGG 但不包括 DIPG），将组织采集作为标准护理的一部分。 HGG 被定义为世界卫生组织 (WHO) III 级或 IV 级，或 H3K27M 突变检测呈阳性。 患有播散性疾病的患者不符合条件，如果主治医师怀疑播散性疾病，则必须进行脊柱 MRI 检查。 原发性脊髓肿瘤符合条件。
- 放射治疗开始后 3 周内入组。
- 初始组织诊断后 6 周内开始放射治疗。
- 年龄 ≤ 21 岁
- ≥ 16 岁患者的 Karnofsky 评分≥ 50，≤ 15 岁患者的 Lansky 评分≥ 50。 因瘫痪而无法行走但坐在轮椅上的患者将被视为可以走动，以评估绩效评分
- 足够的组织用于分子分析（详见协议第 8 节）
- 目前的治疗模式对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 为此，有生育能力的女性和男性必须同意使用适当的避孕措施：激素或屏障避孕方法；在进入研究之前和参与研究期间以及完成研究药物给药后 30 天禁欲。 如果女性在她或她的伴侣参与这项研究时怀孕或怀疑她怀孕，她应该立即通知她的治疗医生。 在本方案中接受治疗或登记的男性还必须同意在研究之前、研究参与期间以及研究药物给药完成后 30 天内使用充分的避孕措施。
- 足够的神经功能定义为：如果癫痫发作得到很好的控制，则可以招募患有癫痫发作的患者。
- 患者或父母/法定监护人理解书面知情同意书的能力，以及签署该文件的意愿。
排除标准：
- 目前正在参加另一项治疗性临床试验的患者。 个别情况应与研究主席讨论。
- 目前正在接受任何抗癌定向治疗的患者。 类固醇不被视为抗癌疗法。 允许在放射治疗期间以标准剂量使用替莫唑胺（每天最大 75 至 90 mg/m^2，总共 42 天）。 任何其他时间表都需要与学习主席讨论。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛、心律失常或会限制对研究要求的依从性的精神疾病/社交情况。
- 有生育能力的女性患者不得怀孕或哺乳。 有生育能力的女性患者在开始治疗前（如临床指征）必须有阴性血清或尿妊娠试验。
- 无法返回进行随访或无法获得评估治疗毒性所需的后续研究的患者。 远程医疗访问是可以接受的。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：新诊断的 HGG（A 层）
新诊断出 HGG 的儿童和年轻人接受个体化治疗计划。
每种治疗都是不同的，取决于专业肿瘤委员会根据患者肿瘤的分子特征推荐的治疗方法。
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根据分子概况，专门的肿瘤委员会将使用多达四种 FDA 批准的药物为每位患者确定个性化治疗建议。
在特殊情况下，可以使用研究性新药 (IND) 研究药物。
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实验性的：弥漫性中线 HGG（B 层）
患有弥漫性中线高级别胶质瘤的儿童和年轻人接受个性化治疗计划。
每种治疗都是不同的，取决于专业肿瘤委员会根据患者肿瘤的分子特征推荐的治疗方法。
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根据分子概况，专门的肿瘤委员会将使用多达四种 FDA 批准的药物为每位患者确定个性化治疗建议。
在特殊情况下，可以使用研究性新药 (IND) 研究药物。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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A 层的 12 个月无进展生存期 (PFS)
大体时间：长达 12 个月
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无进展生存期将从确认对第一个进展证据或 12 个月时间点死亡证据的反应之日起确定。
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长达 12 个月
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B 层的 12 个月总生存期 (OS)
大体时间：长达 12 个月
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总生存期将从组织学诊断日期到 12 个月时间点的死亡时间确定。
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长达 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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不良事件发生频率
大体时间：从入组开始到治疗结束后 30 天。
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毒性将通过报告不良事件 (AE) 来描述。
事件将根据 NCI 不良事件通用术语标准 (CTCAE) v5.0 进行评估。
将收集和报告所有与研究相关和无关的 AE，以及它们在所有记录的相应 AE 中的最大强度。
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从入组开始到治疗结束后 30 天。
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严重不良事件的频率
大体时间：从入组开始到治疗结束后 30 天。
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毒性将通过报告严重不良事件 (SAE) 来描述。
事件将根据 NCI CTCAE v5.0 进行评估。
将收集和报告所有与研究相关和无关的严重不良事件 (SAE)，以及它们在所有记录的相应 SAE 中的最大强度。
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从入组开始到治疗结束后 30 天。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Sabine Mueller, MD, PhD, MAS、University of California, San Francisco
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年11月28日
初级完成 (实际的)
2023年12月31日
研究完成 (估计的)
2027年1月1日
研究注册日期
首次提交
2018年11月2日
首先提交符合 QC 标准的
2018年11月9日
首次发布 (实际的)
2018年11月13日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年2月12日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月8日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 170827
- PNOC008 (其他标识符：Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
去标识化后的个人参与者数据。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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