고도 신경아교종 환자를 위한 개별화된 치료 계획을 결정하기 위해 분자 프로파일링을 사용하는 임상적 이점 (PNOC008)
2026년 8월 6일 업데이트: University of California, San Francisco
고급 신경아교종(미만 내재 뇌교 신경아교종 제외)이 있는 소아 및 청년의 개별화된 치료 계획을 결정하기 위해 분자 프로파일링을 사용하는 임상적 이점을 테스트하는 파일럿 시험
이것은 PNOC(Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium) 내의 2개 계층 파일럿 시험입니다.
이 연구는 각 환자의 종양 유전자 발현, WES(Whole-exome sequencing), 표적 패널 프로필(UCSF 500 유전자 패널) 및 RNA-Seq에 기반한 새로운 치료 접근법을 사용할 것입니다. 현재 연구는 고급 신경아교종 HGG를 가진 어린이에서 이러한 접근 방식의 효능을 테스트할 것입니다.
연구 개요
상세 설명
뇌와 척추의 정중선 구조 내에 나타나는 HGG를 포함한 고급 신경교종(HGG)이 있는 어린이의 경우 결과가 좋지 않고 대부분의 어린이가 이 질병으로 사망합니다.
현재 연구에서는 각 환자의 종양 유전자 발현, WES(Whole-exome sequencing), 표적 패널 프로필(UCSF 500 유전자 패널) 및 RNA-Seq에 기반한 새로운 치료 접근법을 사용할 것입니다.
이 치료 전략은 고형 종양이 있는 성인 환자에서 유망한 결과를 보였고 현재 DIPG, 신경모세포종 및 기타 고형 종양이 있는 소아에서 연구되고 있습니다.
현재 연구는 결과가 암울한 HGG를 가진 어린이들에게 그러한 접근 방식의 효능을 테스트할 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
44
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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San Diego, California, 미국, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, 미국, 94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32611
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
21년 이하 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 표준 치료의 일부로 조직 수집을 받는 새로 진단된 HGG(정중선 HGG 포함, DIPG 제외) 환자. HGG는 세계보건기구(WHO) 등급 III 또는 IV 또는 H3K27M 돌연변이에 대해 양성 반응으로 정의됩니다. 파종성 질환이 있는 환자는 대상이 아니며, 주치의가 파종성 질환이 의심되는 경우 척추 MRI를 시행해야 합니다. 원발성 척수 종양이 적합합니다.
- 방사선 치료 시작 후 3주 이내에 등록.
- 초기 조직 진단 후 6주 이내에 방사선 요법 시작.
- 연령 ≤ 21세
- 16세 이상 환자의 경우 Karnofsky 점수 ≥ 50, 15세 이하 환자의 경우 Lansky 점수 ≥ 50. 마비로 인해 걸을 수 없지만 휠체어를 타고 있는 환자는 성과 점수를 평가할 목적으로 걸을 수 있는 것으로 간주됩니다.
- 분자 프로파일링을 위한 적절한 조직(자세한 내용은 프로토콜의 섹션 8 참조)
- 발달중인 인간 태아에 대한 현재 치료 패러다임의 효과는 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로 가임 여성과 남성은 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 연구 시작 전 및 연구 참여 기간 동안 및 연구 약물 투여 완료 후 30일 동안 금욕. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 여성이 임신하거나 임신이 의심되는 경우 즉시 치료 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에서 치료를 받거나 등록한 남성은 또한 연구 참여 기간 동안 및 연구 약물 투여 완료 후 30일 동안 연구 전에 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 다음과 같이 정의되는 적절한 신경학적 기능: 발작 장애가 있는 환자는 발작이 잘 조절되는 경우 등록할 수 있습니다.
- 서면 동의서를 이해할 수 있는 환자 또는 부모/법적 보호자의 능력과 이에 서명할 의지.
제외 기준:
- 현재 다른 치료 임상 시험에 등록된 환자. 개별 사례는 연구 의장과 논의해야 합니다.
- 현재 항암 치료를 받고 있는 환자. 스테로이드는 항암 요법으로 간주되지 않습니다. 방사선 요법 중 테모졸로마이드 사용은 표준 용량(총 42일 동안 매일 최대 75~90mg/m^2)으로 허용됩니다. 다른 일정은 스터디 위원장과 논의해야 합니다.
- 진행 중이거나 활성 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심장 부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 제어되지 않는 병발성 질병.
- 가임 여성 환자는 임신 중이거나 수유 중이 아니어야 합니다. 가임 여성 환자는 치료 시작 전에 음성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다(임상적으로 지시된 대로).
- 치료에 대한 독성을 평가하는 데 필요한 후속 방문 또는 후속 연구를 받기 위해 돌아올 수 없는 환자. 원격 의료 방문이 허용됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 새로 진단된 HGG(계층 A)
새로 HGG 진단을 받은 어린이와 청소년은 개별화된 치료 계획을 받습니다.
각 치료법은 다르며 환자 종양의 분자 프로필에 따라 Specialized Tumor Board에서 권장하는 내용에 따라 다릅니다.
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분자 프로필을 기반으로 전문 종양 위원회는 최대 4개의 FDA 승인 약물을 사용하여 각 환자에 대한 개별화된 치료 권장 사항을 결정합니다.
특별한 상황에서는 IND(Investigational new Drug) 연구 에이전트를 사용할 수 있습니다.
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실험적: 확산 정중선 HGG(지층 B)
미만성 정중선 고급 신경아교종을 가진 어린이와 청소년은 개별화된 치료 계획을 받습니다.
각 치료법은 다르며 환자 종양의 분자 프로필에 따라 Specialized Tumor Board에서 권장하는 내용에 따라 다릅니다.
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분자 프로필을 기반으로 전문 종양 위원회는 최대 4개의 FDA 승인 약물을 사용하여 각 환자에 대한 개별화된 치료 권장 사항을 결정합니다.
특별한 상황에서는 IND(Investigational new Drug) 연구 에이전트를 사용할 수 있습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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계층 A에 대한 12개월 무진행 생존(PFS)
기간: 최대 12개월
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진행 없는 생존은 12개월 시점에서 진행 또는 사망의 첫 번째 증거에 대한 반응이 확인된 날짜로부터 결정됩니다.
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최대 12개월
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계층 B에 대한 12개월 전체 생존(OS)
기간: 최대 12개월
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전체 생존은 조직학적 진단 날짜부터 12개월 시점의 사망 시간까지 결정됩니다.
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용의 빈도
기간: 등록 시작부터 치료 종료 후 30일까지.
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독성은 부작용(AE)을 보고함으로써 설명될 것입니다.
유해 사례에 대한 NCI 일반 용어 기준(CTCAE) v5.0에 따라 사례를 평가합니다.
모든 연구 관련 및 비관련 AE는 모든 기록된 각각의 AE 중에서 그들의 최대 강도와 함께 수집되고 보고될 것이다.
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등록 시작부터 치료 종료 후 30일까지.
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심각한 부작용의 빈도
기간: 등록 시작부터 치료 종료 후 30일까지.
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심각한 부작용(SAE)을 보고하여 독성을 설명합니다.
이벤트는 NCI CTCAE v5.0에 따라 평가됩니다.
모든 연구 관련 및 비관련 심각한 부작용(SAE)은 기록된 모든 각 SAE 중에서 최대 강도와 함께 수집 및 보고됩니다.
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등록 시작부터 치료 종료 후 30일까지.
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 11월 28일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2026년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 11월 2일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 11월 9일
처음 게시됨 (실제)
2018년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 6일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 170827
- PNOC008 (기타 식별자: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 개별 참가자 데이터.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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