Vantaggio clinico dell'utilizzo del profilo molecolare per determinare un piano di trattamento individualizzato per i pazienti con glioma di alto grado (PNOC008)
6 agosto 2026 aggiornato da: University of California, San Francisco
Uno studio pilota che testa il vantaggio clinico dell'utilizzo del profilo molecolare per determinare un piano di trattamento individualizzato nei bambini e nei giovani adulti con glioma di alto grado (escluso il glioma pontino intrinseco diffuso)
Questo è uno studio pilota a 2 strati all'interno del Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC).
Lo studio utilizzerà un nuovo approccio terapeutico basato sull'espressione genica del tumore di ciascun paziente, sul sequenziamento dell'intero esoma (WES), sul profilo del pannello mirato (pannello genico UCSF 500) e sull'RNA-Seq. L'attuale studio testerà l'efficacia di tale approccio nei bambini con gliomi di alto grado HGG.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Per i bambini con gliomi di alto grado (HGG), compreso l'HGG che si presenta all'interno delle strutture della linea mediana del cervello e della colonna vertebrale, l'esito rimane scarso e la maggior parte dei bambini muore a causa di questa malattia.
L'attuale studio utilizzerà un nuovo approccio terapeutico basato sull'espressione genica del tumore di ciascun paziente, sul sequenziamento dell'intero esoma (WES), sul profilo del pannello mirato (pannello genico UCSF 500) e sull'RNA-Seq.
Questa strategia di trattamento ha mostrato risultati promettenti nei pazienti adulti con tumori solidi ed è attualmente in fase di studio nei bambini con DIPG, neuroblastoma e altri tumori solidi.
L'attuale studio metterà alla prova l'efficacia di tale approccio nei bambini con HGG per i quali i risultati rimangono tristi.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
44
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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California
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San Diego, California, Stati Uniti, 92123
- University of California, San Diego Rady Children's Hospital
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
- University of California, San Francisco
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32611
- University of Florida
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
- Johns Hopkins University
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55404
- Children's Hospitals and Clinics of Minneapolis
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University
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Ohio
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Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Nationwide Children's Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- The Children's Hospital of Philadelphia
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84112
- University of Utah
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 21 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Pazienti con HGG di nuova diagnosi (incluso HGG della linea mediana ma escluso DIPG), sottoposti a raccolta di tessuti come parte dello standard di cura. HGG è definito come grado III o IV dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) o positivo al test per la mutazione H3K27M. I pazienti con malattia disseminata non sono ammissibili e la risonanza magnetica della colonna vertebrale deve essere eseguita se il medico curante sospetta una malattia disseminata. I tumori primari del midollo spinale sono ammissibili.
- Iscrizione entro 3 settimane dall'inizio della radioterapia.
- Inizio della radioterapia entro 6 settimane dalla diagnosi tissutale iniziale.
- Età ≤ 21 anni
- Punteggio di Karnofsky ≥ 50 per i pazienti di età ≥ 16 anni e punteggio di Lansky ≥ 50 per i pazienti di età ≤15 anni. I pazienti che non sono in grado di camminare a causa della paralisi ma che sono su una sedia a rotelle, saranno considerati deambulanti ai fini della valutazione del punteggio di prestazione
- Tessuto adeguato per la profilazione molecolare (vedere la sezione 8 del protocollo per tutti i dettagli)
- Gli effetti dell'attuale paradigma terapeutico sul feto umano in via di sviluppo sono sconosciuti. Per questo motivo, le donne in età fertile ei maschi devono accettare di utilizzare una contraccezione adeguata: metodo contraccettivo ormonale o di barriera; astinenza prima dell'ingresso nello studio e per la durata della partecipazione allo studio e 30 giorni dopo il completamento della somministrazione del farmaco oggetto dello studio. Se una donna rimane incinta o sospetta di esserlo mentre lei o il suo partner stanno partecipando a questo studio, deve informare immediatamente il suo medico curante. I maschi trattati o iscritti a questo protocollo devono anche accettare di utilizzare una contraccezione adeguata prima dello studio, per la durata della partecipazione allo studio e 30 giorni dopo il completamento della somministrazione del farmaco in studio.
- Adeguata funzione neurologica definita come: I pazienti con disturbo convulsivo possono essere arruolati se le convulsioni sono ben controllate.
- Capacità da parte del paziente o del genitore/tutore legale di comprendere un documento di consenso informato scritto e la disponibilità a firmarlo.
Criteri di esclusione:
- Pazienti che sono attualmente arruolati in un altro studio clinico terapeutico. I singoli casi dovrebbero essere discussi con il presidente dello studio.
- Pazienti che stanno attualmente assumendo una terapia diretta contro il cancro. Gli steroidi non sono considerati terapia antitumorale. L'uso della temozolomide durante la radioterapia è consentito al dosaggio standard (massimo da 75 a 90 mg/m^2 al giorno per un totale di 42 giorni). Eventuali altri orari devono essere discussi con il presidente dello studio.
- Malattia intercorrente incontrollata inclusa, ma non limitata a, infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica/situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.
- Le pazienti di sesso femminile in età fertile non devono essere in gravidanza o in allattamento. Le pazienti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo prima dell'inizio della terapia (come clinicamente indicato).
- Pazienti con impossibilità di tornare per visite di follow-up o ottenere studi di follow-up necessari per valutare la tossicità della terapia. Le visite di telemedicina sono accettabili.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: HGG di nuova diagnosi (strato A)
Bambini e giovani adulti con HGG di nuova diagnosi ricevono un piano di trattamento individualizzato.
Ogni trattamento è diverso e dipende da ciò che raccomanda lo Specialized Tumor Board a seconda del profilo molecolare del tumore del paziente.
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Sulla base del profilo molecolare, il comitato specializzato per i tumori determinerà una raccomandazione terapeutica personalizzata per ciascun paziente utilizzando fino a quattro farmaci approvati dalla FDA.
In circostanze speciali, possono essere utilizzati agenti sperimentali per nuovi farmaci (IND).
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Sperimentale: Linea mediana diffusa HGG (strato B)
Bambini e giovani adulti con gliomi diffusi di alto grado della linea mediana ricevono un piano di trattamento individualizzato.
Ogni trattamento è diverso e dipende da ciò che raccomanda lo Specialized Tumor Board a seconda del profilo molecolare del tumore del paziente.
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Sulla base del profilo molecolare, il comitato specializzato per i tumori determinerà una raccomandazione terapeutica personalizzata per ciascun paziente utilizzando fino a quattro farmaci approvati dalla FDA.
In circostanze speciali, possono essere utilizzati agenti sperimentali per nuovi farmaci (IND).
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS) a 12 mesi per Stratum A
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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La sopravvivenza libera da progressione sarà determinata dalla data di conferma della risposta alla prima evidenza di progressione o morte al punto temporale di 12 mesi.
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Fino a 12 mesi
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Sopravvivenza globale (OS) a 12 mesi per Stratum B
Lasso di tempo: Fino a 12 mesi
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La sopravvivenza globale sarà determinata dalla data della diagnosi istologica al momento della morte al punto temporale di 12 mesi.
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Fino a 12 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Frequenza degli eventi avversi
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.
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La tossicità sarà descritta riportando gli eventi avversi (AE).
Gli eventi saranno valutati in base ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0 dell'NCI.
Tutti gli eventi avversi correlati e non correlati allo studio saranno raccolti e riportati, insieme alla loro massima intensità tra tutti i rispettivi eventi avversi registrati.
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Dall'inizio dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.
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Frequenza di eventi avversi gravi
Lasso di tempo: Dall'inizio dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.
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La tossicità sarà descritta riportando eventi avversi gravi (SAE).
Gli eventi saranno valutati secondo l'NCI CTCAE v5.0.
Tutti gli eventi avversi gravi (SAE) correlati allo studio e non correlati saranno raccolti e segnalati, insieme alla loro massima intensità tra tutti i rispettivi SAE registrati.
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Dall'inizio dell'arruolamento fino a 30 giorni dopo la fine del trattamento.
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Investigatori
- Investigatore principale: Sabine Mueller, MD, PhD, MAS, University of California, San Francisco
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 novembre 2018
Completamento primario (Effettivo)
31 dicembre 2023
Completamento dello studio (Effettivo)
1 maggio 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
2 novembre 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
9 novembre 2018
Primo Inserito (Effettivo)
13 novembre 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 agosto 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
6 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 170827
- PNOC008 (Altro identificatore: Pacific Pediatric Neuro-Oncology Consortium (PNOC))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Dati dei singoli partecipanti dopo l'anonimizzazione.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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