アクセス拡大プログラムの下で治療を受けた長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）患者におけるトリヘプタノイン治療の臨床結果
2020年8月26日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
拡張アクセスプログラムの下で治療を受けた長鎖脂肪酸酸化障害（LC-FAOD）患者におけるトリヘプタノイン治療の臨床転帰を評価するための遡及的チャートレビュー研究
この研究の主な目的は、緊急治験新薬 (eIND) プログラムでトリヘプタノインの投与を受けた患者の誘発事象に対する臨床転帰を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、2018年9月1日以前に代謝医師または治療医師からのeINDリクエストによりトリヘプタノインの投与を受けた米国のLC-FAOD患者を対象とした遡及的チャートレビューである。
参加する研究施設は、適格基準を満たす被験者の医療記録を提供し、トリガーイベント（患者がトリヘプタノインを投与された理由）に関する関連データと研究期間中の入院に関する重要な詳細が抽出されます。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
20
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Los Angeles、California、アメリカ、90027
- Kaiser Permanente
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Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
- Yale University
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55455
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
なし
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
2018年9月1日以前に代謝医師または治療医師からのeINDリクエストを介してトリヘプタノインを受けた米国のLC-FAOD患者の医療記録。
説明
包含基準:
- ミトコンドリア三機能性タンパク質（TFP）欠損症、カルニチンパルミトイルトランスフェラーゼ欠損症（CPT IおよびCPT II）、超長鎖アシルCoAデヒドロゲナーゼ（VLCAD）欠損症を含むLC-FAOD障害のいずれかの診断が確定している、年齢を問わず男性または女性の患者、長鎖 3-ヒドロキシ-アシル-CoA デヒドロゲナーゼ (LCHAD) 欠損症、およびカルニチン アシルカルニチン トランスロカーゼ (CATR) 欠損症
- トリヘプタノインによる治療の開始は、2018 年 9 月 1 日より前に eIND 経由で行われました。
- 米国ではトリヘプタノインで治療されている
- 書面による署名済みのインフォームド・コンセントを提供する意思と能力、または18歳未満の被験者に対して適切な場合、研究の性質の説明後および研究前に、法的に権限を与えられた代理人による書面による同意および書面によるインフォームド・コンセントを提供する意思および能力がある。関連する手続き。 死亡した個人の医療記録を取得して検討するには、該当する場合、近親者または適切な法人からインフォームドコンセントが得られます。
除外基準:
- インフォームドコンセントに署名したり、医療記録の公開に同意したくない
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：回顧
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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トリヘプタノインで治療を受けた患者
EINDに基づいて2018年9月1日以前にトリヘプタノインで治療されたLC-FAOD患者
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これは非介入的な遡及的医療記録レビュー研究です。
このプロトコールでは治験薬は投与されません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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トリガーイベントによる入院期間
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリガーイベントの解除時の処理
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリガーイベントに対する重要な介入の期間
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリガーイベントに対する LC-FAOD に関連する重要な医学的評価の数
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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その他の主要な臨床事象による入院期間
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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その他の重大な臨床事象による退院の処分
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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その他の主要な臨床事象に対する重要な医療介入の数
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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他の主要な臨床事象に対する LC-FAOD に関連する重要な医学的評価の数
時間枠：トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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トリヘプタノイン治療開始前 48 週間および開始後 48 週間まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年1月30日
一次修了 (実際)
2020年6月8日
研究の完了 (実際)
2020年6月8日
試験登録日
最初に提出
2018年12月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月5日
最初の投稿 (実際)
2018年12月7日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月28日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月26日
最終確認日
2020年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。