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Esito clinico del trattamento con trieptanoina in pazienti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) trattati nell'ambito del programma di accesso allargato

26 agosto 2020 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Uno studio retrospettivo di revisione dei grafici per valutare l'esito clinico del trattamento con trieptanoina in pazienti con disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga (LC-FAOD) trattati nell'ambito del programma di accesso ampliato

L'obiettivo principale dello studio è valutare i risultati clinici per l'evento scatenante dei pazienti che ricevono trieptanoina nel programma di emergenza Investigational New Drug (eIND).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo studio è una revisione retrospettiva della tabella dei pazienti negli Stati Uniti con LC-FAOD che hanno ricevuto trieptanoina tramite richiesta eIND dal proprio medico metabolico o curante prima del 1° settembre 2018. I siti di studio partecipanti forniranno le cartelle cliniche dei soggetti che soddisfano i criteri di ammissibilità e verranno estratti i dati rilevanti riguardanti l'evento scatenante (il motivo per cui il paziente è stato sottoposto a trieptanoina) e i dettagli chiave sui ricoveri durante il periodo di studio.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

20

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

N/A

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Cartelle cliniche di pazienti negli Stati Uniti con LC-FAOD che hanno ricevuto trieptanoina tramite richiesta eIND dal proprio medico metabolico o curante prima del 1° settembre 2018.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di sesso maschile o femminile di qualsiasi età con diagnosi confermata di uno dei disturbi LC-FAOD tra cui: deficit di proteina trifunzionale mitocondriale (TFP), deficit di carnitina palmitoiltransferasi (CPT I e CPT II), deficit di acil-CoA deidrogenasi a catena molto lunga (VLCAD) , carenza di 3-idrossi-acil-CoA deidrogenasi (LCHAD) a catena lunga e carenza di carnitina acilcarnitina translocasi (CATR)
  • L'inizio del trattamento con trieptanoina è avvenuto tramite eIND prima del 1° settembre 2018
  • Trattata con triheptanoin negli Stati Uniti
  • Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto e firmato o, se del caso, per soggetti di età inferiore ai 18 anni, o fornire un consenso scritto e un consenso informato scritto da parte di un rappresentante legalmente autorizzato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi ricerca- relative procedure. Per ottenere e rivedere le cartelle cliniche di persone decedute, sarà ottenuto il consenso informato da un parente prossimo o da un'entità legale appropriata, a seconda dei casi.

Criteri di esclusione:

  • Riluttante a firmare il consenso informato o il consenso al rilascio di cartelle cliniche

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Retrospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti trattati con trieptanoina
Pazienti con LC-FAOD trattati con trieptanoina prima del 1° settembre 2018 sotto eIND
Altro: Nessun intervento
Questo è uno studio di revisione retrospettiva delle cartelle cliniche non interventistico. In questo protocollo non verrà somministrato alcun prodotto sperimentale dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata del ricovero per evento scatenante
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Disposizione alla scarica dell'evento scatenante
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Durata degli Interventi Importanti per Evento Trigger
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Numero di valutazioni mediche critiche relative a LC-FAOD per evento scatenante
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Durata del ricovero per altri eventi clinici maggiori
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Disposizione sulla dimissione di altri eventi clinici maggiori
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Numero di interventi medici importanti per altri eventi clinici importanti
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Numero di valutazioni mediche critiche relative a LC-FAOD per altri eventi clinici importanti
Lasso di tempo: Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina
Fino a 48 settimane prima e 48 settimane dopo l'inizio del trattamento con trieptanoina

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

8 giugno 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

8 giugno 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

5 dicembre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 dicembre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

7 dicembre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

28 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 agosto 2020

Ultimo verificato

1 agosto 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • UX007-CL003

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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