Résultat clinique du traitement à la triheptanoïne chez les patients atteints de troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD) traités dans le cadre du programme d'accès élargi
26 août 2020 mis à jour par: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Une étude rétrospective d'examen des dossiers pour évaluer le résultat clinique du traitement à la triheptanoïne chez les patients atteints de troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne (LC-FAOD) traités dans le cadre du programme d'accès élargi
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer les résultats cliniques pour l'événement déclencheur des patients qui reçoivent de la triheptanoïne dans le cadre du programme d'urgence Investigational New Drug (eIND).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'étude est un examen rétrospectif des dossiers de patients aux États-Unis atteints de LC-FAOD qui ont reçu de la triheptanoïne via une demande eIND de leur médecin métabolique ou traitant avant le 1er septembre 2018.
Les sites d'étude participants fourniront les dossiers médicaux des sujets qui répondent aux critères d'éligibilité, et les données pertinentes concernant l'événement déclencheur (la raison pour laquelle le patient a été placé sous triheptanoïne) et les détails clés sur les hospitalisations pendant la période d'étude seront extraits.
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
20
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
- Kaiser Permanente
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Orange, California, États-Unis, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto, California, États-Unis, 94304
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, États-Unis, 06511
- Yale University
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, États-Unis, 33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55455
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
- Duke University
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Oregon
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Portland, Oregon, États-Unis, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, États-Unis, 98105
- Seattle Children's Hospital
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
N/A
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Dossiers médicaux des patients aux États-Unis avec LC-FAOD qui ont reçu de la triheptanoïne via une demande eIND de leur médecin métabolique ou traitant avant le 1er septembre 2018.
La description
Critère d'intégration:
- Patients masculins ou féminins de tout âge avec un diagnostic confirmé de l'un des troubles LC-FAOD, y compris : déficit en protéine trifonctionnelle mitochondriale (TFP), déficits en carnitine palmitoyltransférase (CPT I et CPT II), déficit en acyl-CoA déshydrogénase à très longue chaîne (VLCAD) , déficit en 3-hydroxy-acyl-CoA déshydrogénase à longue chaîne (LCHAD) et déficit en carnitine acylcarnitine translocase (CATR)
- L'initiation du traitement par la triheptanoïne s'est faite via eIND avant le 1er septembre 2018
- Traité à la triheptanoïne aux USA
- Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit et signé, ou le cas échéant pour les sujets de moins de 18 ans, ou de fournir un consentement écrit et un consentement éclairé écrit par un représentant légalement autorisé après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute recherche - procédures connexes. Pour obtenir et examiner les dossiers médicaux des personnes décédées, le consentement éclairé du plus proche parent ou de l'entité juridique appropriée sera obtenu, selon le cas.
Critère d'exclusion:
- Refus de signer le consentement éclairé ou l'assentiment à la divulgation des dossiers médicaux
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Rétrospective
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients traités par triheptanoïne
Patients atteints de LC-FAOD traités par triheptanoïne avant le 01 septembre 2018 sous eIND
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Il s'agit d'une étude rétrospective non interventionnelle d'examen des dossiers médicaux.
Aucun produit expérimental de l'étude ne sera administré dans ce protocole.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Durée d'hospitalisation pour événement déclencheur
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Disposition sur la libération de l'événement déclencheur
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Durée des interventions importantes pour l'événement déclencheur
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Nombre d'évaluations médicales critiques liées à la LC-FAOD pour l'événement déclencheur
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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Durée d'hospitalisation pour d'autres événements cliniques majeurs
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Décision sur la sortie d'autres événements cliniques majeurs
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Nombre d'interventions médicales importantes pour d'autres événements cliniques majeurs
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Nombre d'évaluations médicales critiques liées à la LC-FAOD pour d'autres événements cliniques majeurs
Délai: Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Jusqu'à 48 semaines avant et 48 semaines après le début du traitement à la triheptanoïne
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
30 janvier 2019
Achèvement primaire (Réel)
8 juin 2020
Achèvement de l'étude (Réel)
8 juin 2020
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 décembre 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 décembre 2018
Première publication (Réel)
7 décembre 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
28 août 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 août 2020
Dernière vérification
1 août 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- UX007-CL003
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .