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Resultado clínico do tratamento com triheptanoína em pacientes com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa (LC-FAOD) tratados no programa de acesso expandido

26 de agosto de 2020 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Um estudo retrospectivo de revisão de gráficos para avaliar o resultado clínico do tratamento com triheptanoína em pacientes com distúrbios de oxidação de ácidos graxos de cadeia longa (LC-FAOD) tratados sob o programa de acesso expandido

O objetivo primário do estudo é avaliar os resultados clínicos para o evento desencadeador de pacientes que recebem triheptanoína no programa emergencial de investigação de novas drogas (eIND).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O estudo é uma revisão retrospectiva de prontuários de pacientes nos EUA com LC-FAOD que receberam triheptanoína por meio de solicitação de eIND de seu médico metabólico ou assistente antes de 01 de setembro de 2018. Os locais participantes do estudo fornecerão os registros médicos dos indivíduos que atendem aos critérios de elegibilidade e serão extraídos dados relevantes sobre o evento desencadeador (o motivo pelo qual o paciente foi colocado em triheptanoína) e detalhes importantes sobre hospitalizações durante o período do estudo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

20

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Children's Hospital of Los Angeles
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Kaiser Permanente
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford University
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
        • Yale University
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33606
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

N/D

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Registros médicos de pacientes nos EUA com LC-FAOD que receberam triheptanoína via solicitação eIND de seu médico metabólico ou responsável antes de 01 de setembro de 2018.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do sexo masculino ou feminino de qualquer idade com diagnóstico confirmado de um dos distúrbios LC-FAOD, incluindo: deficiência de proteína trifuncional mitocondrial (TFP), deficiências de carnitina palmitoiltransferase (CPT I e CPT II), deficiência de acil-CoA desidrogenase de cadeia muito longa (VLCAD) , deficiência de 3-hidroxi-acil-CoA desidrogenase de cadeia longa (LCHAD) e deficiência de carnitina acilcarnitina translocase (CATR)
  • O início do tratamento com triheptanoína foi via eIND antes de 01 de setembro de 2018
  • Tratado com triheptanoína nos EUA
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado ou, quando apropriado, para indivíduos com menos de 18 anos, ou fornecer consentimento por escrito e consentimento informado por escrito por um representante legalmente autorizado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de qualquer pesquisa- procedimentos relacionados. Para obter e revisar os registros médicos de pessoas falecidas, será obtido o consentimento informado dos parentes mais próximos ou da pessoa jurídica apropriada, conforme aplicável.

Critério de exclusão:

  • Não está disposto a assinar consentimento informado ou consentimento para liberação de registros médicos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Retrospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Pacientes tratados com triheptanoína
Pacientes com LC-FAOD tratados com triheptanoína antes de 01 de setembro de 2018 sob eIND
Outro: Sem intervenção
Este é um estudo retrospectivo não intervencionista de revisão de prontuários. Nenhum produto experimental do estudo será administrado neste protocolo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Duração da hospitalização para evento desencadeador
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Disposição na descarga do evento desencadeador
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Duração das intervenções importantes para o evento desencadeador
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Número de avaliações médicas críticas relacionadas a LC-FAOD para evento desencadeador
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Duração da Hospitalização por Outros Eventos Clínicos Importantes
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Disposição na Alta de Outros Grandes Eventos Clínicos
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Número de intervenções médicas importantes para outros eventos clínicos importantes
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Número de avaliações médicas críticas relacionadas a LC-FAOD para outros eventos clínicos importantes
Prazo: Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína
Até 48 semanas antes e 48 semanas após o início do tratamento com triheptanoína

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

8 de junho de 2020

Conclusão do estudo (Real)

8 de junho de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

5 de dezembro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de dezembro de 2018

Primeira postagem (Real)

7 de dezembro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

28 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de agosto de 2020

Última verificação

1 de agosto de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • UX007-CL003

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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