Клинические результаты лечения тригептаноином у пациентов с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD), получавших лечение в рамках программы расширенного доступа
26 августа 2020 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Ретроспективное исследование с обзором диаграмм для оценки клинических результатов лечения тригептаноином у пациентов с нарушениями окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD), получавших лечение в рамках программы расширенного доступа
Основная цель исследования — оценить клинические исходы триггерного события у пациентов, получающих тригептаноин в рамках программы экстренного исследования нового лекарственного средства (eIND).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Исследование представляет собой ретроспективный обзор карт пациентов в США с LC-FAOD, которые получали тригептаноин по запросу eIND от своего метаболического или лечащего врача до 1 сентября 2018 года.
Участвующие в исследовании центры предоставят медицинские записи субъектов, которые соответствуют критериям приемлемости, а также будут извлечены соответствующие данные о триггерном событии (причина, по которой пациенту был назначен тригептаноин), а также будут извлечены ключевые сведения о госпитализациях в течение периода исследования.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
20
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
- Kaiser Permanente
-
Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06511
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55455
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
- Duke University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Н/Д
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Медицинские карты пациентов в США с LC-FAOD, которые получали тригептаноин по запросу eIND от своего метаболического или лечащего врача до 01 сентября 2018 г.
Описание
Критерии включения:
- Пациенты мужского или женского пола любого возраста с подтвержденным диагнозом одного из нарушений LC-FAOD, включая: дефицит митохондриального трифункционального белка (TFP), дефицит карнитинпальмитоилтрансферазы (CPT I и CPT II), дефицит ацил-КоА-дегидрогеназы с очень длинной цепью (VLCAD) , дефицит длинноцепочечной 3-гидрокси-ацил-КоА-дегидрогеназы (LCHAD) и дефицит карнитин-ацилкарнитин-транслоказы (CATR)
- Начало лечения тригептаноином через eIND до 01 сентября 2018 г.
- Лечение тригептаноином в США
- Желание и возможность предоставить письменное, подписанное информированное согласие или, в соответствующих случаях, для субъектов младше 18 лет, или предоставить письменное согласие и письменное информированное согласие законно уполномоченного представителя после того, как был объяснен характер исследования и до любого исследования - сопутствующие процедуры. Для получения и просмотра медицинских записей умерших лиц будет получено информированное согласие ближайших родственников или соответствующего юридического лица, если это применимо.
Критерий исключения:
- Нежелание подписывать информированное согласие или согласие на раскрытие медицинских записей
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Ретроспектива
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Пациенты, получавшие тригептаноин
Пациенты с LC-FAOD, получавшие тригептаноин до 01 сентября 2018 г. в рамках eIND
|
Это неинтервенционное ретроспективное обзорное исследование медицинских карт.
В данном протоколе не будет вводиться ни один исследуемый продукт.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продолжительность госпитализации по триггерному событию
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
|
Решение о ликвидации триггерного события
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
|
Продолжительность важных вмешательств для триггерного события
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
|
Количество критических медицинских оценок, связанных с LC-FAOD для триггерного события
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Продолжительность госпитализации в связи с другими серьезными клиническими проявлениями
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
|
Решение о выписке в связи с другими серьезными клиническими проявлениями
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
|
Количество важных медицинских вмешательств в связи с другими крупными клиническими событиями
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
|
Количество критических медицинских оценок, связанных с LC-FAOD для других серьезных клинических событий
Временное ограничение: До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
До 48 недель до и 48 недель после начала лечения тригептаноином
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 января 2019 г.
Первичное завершение (Действительный)
8 июня 2020 г.
Завершение исследования (Действительный)
8 июня 2020 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 декабря 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
7 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
28 августа 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
26 августа 2020 г.
Последняя проверка
1 августа 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- UX007-CL003
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .