Wyniki kliniczne leczenia triheptanoiną u pacjentów z zaburzeniami utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (LC-FAOD) leczonych w ramach programu rozszerzonego dostępu
26 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Retrospektywne badanie przeglądowe w celu oceny wyników klinicznych leczenia triheptanoiną u pacjentów z zaburzeniami utleniania długołańcuchowych kwasów tłuszczowych (LC-FAOD) leczonych w ramach programu rozszerzonego dostępu
Głównym celem badania jest ocena wyników klinicznych zdarzenia wyzwalającego u pacjentów otrzymujących triheptanoinę w ramach programu ratunkowego Investigational New Drug (eIND).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Badanie jest retrospektywnym przeglądem wykresów pacjentów w USA z LC-FAOD, którzy otrzymywali triheptanoinę na prośbę eIND od swojego lekarza metabolicznego lub lekarza prowadzącego przed 1 września 2018 r.
Uczestniczące ośrodki badawcze dostarczą dokumentację medyczną osób, które spełniają kryteria kwalifikacyjne, oraz odpowiednie dane dotyczące zdarzenia wyzwalającego (powodu, dla którego pacjent otrzymał triheptanoinę) oraz kluczowe szczegóły dotyczące hospitalizacji w okresie badania.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Rzeczywisty)
20
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Kaiser Permanente
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford University
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06511
- Yale University
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Children's National Hospital
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
- Emory University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55455
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health and Science University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
- Seattle Children's Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie dotyczy
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Dokumentacja medyczna pacjentów w USA z LC-FAOD, którzy otrzymali triheptanoinę na prośbę eIND od swojego lekarza metabolicznego lub lekarza prowadzącego przed 01 września 2018 r.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w każdym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem jednego z zaburzeń LC-FAOD, w tym: niedoboru trójfunkcyjnego białka mitochondrialnego (TFP), niedoboru palmitoilotransferazy karnitynowej (CPT I i CPT II), niedoboru dehydrogenazy acylo-CoA o bardzo długich łańcuchach (VLCAD) , niedobór długołańcuchowej dehydrogenazy 3-hydroksy-acylo-CoA (LCHAD) i niedobór translokazy acylokarnityny karnityny (CATR)
- Rozpoczęcie leczenia triheptanoiną przez eIND przed 01 września 2018 r
- Leczony triheptanoiną w USA
- Chętny i zdolny do wyrażenia pisemnej, podpisanej świadomej zgody lub, w stosownych przypadkach, w przypadku osób poniżej 18 roku życia lub wyrażenia pisemnej zgody i pisemnej świadomej zgody przez prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed jakimkolwiek badaniem- powiązane procedury. Aby uzyskać i przejrzeć dokumentację medyczną osób zmarłych, uzyskana zostanie świadoma zgoda najbliższych krewnych lub odpowiedniej osoby prawnej, w stosownych przypadkach.
Kryteria wyłączenia:
- Niechęć do podpisania świadomej zgody lub zgody na udostępnienie dokumentacji medycznej
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Z mocą wsteczną
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Pacjenci leczeni triheptanoiną
Pacjenci z LC-FAOD leczeni triheptanoiną przed 1 września 2018 r. w ramach eIND
|
Jest to nieinterwencyjne retrospektywne badanie dotyczące przeglądu dokumentacji medycznej.
Żaden badany produkt nie będzie podawany w tym protokole.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas trwania hospitalizacji z powodu zdarzenia wyzwalającego
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
|
Dyspozycja w przypadku zwolnienia zdarzenia wyzwalającego
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
|
Czas trwania ważnych interwencji dla zdarzenia wyzwalającego
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
|
Liczba krytycznych ocen medycznych związanych z LC-FAOD dla zdarzenia wyzwalającego
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Czas trwania hospitalizacji z powodu innych poważnych zdarzeń klinicznych
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
|
Dyspozycja w przypadku wypisu z innego poważnego zdarzenia klinicznego
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
|
Liczba ważnych interwencji medycznych dla innych poważnych zdarzeń klinicznych
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
|
Liczba krytycznych ocen medycznych związanych z LC-FAOD dla innych poważnych zdarzeń klinicznych
Ramy czasowe: Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Do 48 tygodni przed i 48 tygodni po rozpoczęciu leczenia triheptanoiną
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 stycznia 2019
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
8 czerwca 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
8 czerwca 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 grudnia 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
7 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
28 sierpnia 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 sierpnia 2020
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- UX007-CL003
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .