확장 접근 프로그램 하에서 치료된 장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) 환자에서 트리헵타노인 치료의 임상 결과
2020년 8월 26일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
확장 액세스 프로그램에서 치료받은 장쇄 지방산 산화 장애(LC-FAOD) 환자에서 트리헵타노인 치료의 임상 결과를 평가하기 위한 후향적 차트 검토 연구
이 연구의 1차 목적은 응급 신약 조사(eIND) 프로그램에서 트리헵타노인을 투여받은 환자의 유발 사건에 대한 임상 결과를 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 2018년 9월 1일 이전에 대사 또는 치료 의사로부터 eIND 요청을 통해 트리헵타노인을 받은 미국의 LC-FAOD 환자에 대한 후향적 차트 검토입니다.
참여 연구 사이트는 자격 기준을 충족하는 피험자의 의료 기록을 제공하고 트리거 이벤트(환자가 트리헵타노인을 투여받은 이유)와 관련된 데이터 및 연구 기간 동안 입원에 대한 주요 세부 정보를 추출합니다.
연구 유형
관찰
등록 (실제)
20
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Children's Hospital of Los Angeles
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Los Angeles, California, 미국, 90027
- Kaiser Permanente
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Orange, California, 미국, 92868
- Children's Hospital of Orange County
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Palo Alto, California, 미국, 94304
- Stanford University
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, 미국, 06511
- Yale University
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33606
- University of South Florida
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55455
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University
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Oregon
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Portland, Oregon, 미국, 97239
- Oregon Health and Science University
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- Seattle Children's Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
해당 없음
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
2018년 9월 1일 이전에 대사 또는 치료 의사로부터 eIND 요청을 통해 트리헵타노인을 받은 LC-FAOD가 있는 미국 내 환자의 의료 기록.
설명
포함 기준:
- 미토콘드리아 3기능 단백질(TFP) 결핍, 카르니틴 팔미토일트랜스퍼라제 결핍(CPT I 및 CPT II), 초장쇄 아실-CoA 탈수소효소(VLCAD) 결핍을 포함한 LC-FAOD 장애 중 하나의 진단이 확인된 모든 연령의 남성 또는 여성 환자 , 장쇄 3-하이드록시-아실-CoA 탈수소효소(LCHAD) 결핍, 카르니틴 아실카르니틴 트랜스로카제(CATR) 결핍
- 트리헵타노인으로 치료 개시는 2018년 9월 1일 이전에 eIND를 통해 이루어졌습니다.
- 미국에서 트리헵타노인으로 치료
- 서면, 서명된 정보에 입각한 동의를 제공하거나, 적절한 경우 18세 미만의 피험자에게 제공하거나, 연구의 성격이 설명된 후 모든 연구에 앞서 법적 권한을 가진 대리인에 의한 서면 동의 및 서면 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있는 사람 관련 절차. 사망한 개인의 의료 기록을 입수하고 검토하려면 해당하는 경우 가장 가까운 친족 또는 적절한 법인으로부터 정보에 입각한 동의를 얻어야 합니다.
제외 기준:
- 정보에 입각한 동의서 또는 의료 기록 공개 동의서에 서명하지 않으려는 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 회고전
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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트리헵타노인으로 치료받은 환자
EIND에 따라 2018년 9월 1일 이전에 트리헵타노인으로 치료받은 LC-FAOD 환자
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이것은 비개입적인 후향적 의료 기록 검토 연구입니다.
이 프로토콜에서는 연구 조사 제품이 투여되지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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방아쇠 이벤트에 대한 입원 기간
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리거 이벤트 방전 시 처리
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리거 이벤트에 대한 중요한 개입 기간
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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방아쇠 사건에 대한 LC-FAOD와 관련된 중요한 의학적 평가의 수
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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기타 주요 임상 사건에 대한 입원 기간
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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기타 주요 임상 사건 퇴원 처분
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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기타 주요 임상 사건에 대한 중요한 의학적 개입의 수
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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기타 주요 임상 사건에 대한 LC-FAOD와 관련된 중요한 의학적 평가 수
기간: 트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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트리헵타노인 치료 시작 전 최대 48주 및 시작 후 48주
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 30일
기본 완료 (실제)
2020년 6월 8일
연구 완료 (실제)
2020년 6월 8일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 5일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 8월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 8월 26일
마지막으로 확인됨
2020년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
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간섭 없음에 대한 임상 시험
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Otsuka Pharmaceutical Factory, Inc.Celerion완전한
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
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Medical Center HaaglandenLeiden University Medical Center알려지지 않은
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VA Office of Research and Development모집하지 않고 적극적으로