異染性白質ジストロフィーの小児における髄腔内SHP611の研究 (EMBOLDEN)
2026年6月15日 更新者：Shire
後期乳児異染性白質ジストロフィーの被験者における髄腔内SHP611のグローバル、多施設、単一アーム、一致外部制御研究
この研究の主な目的は、脳と脊髄を取り囲む脊髄液 (髄腔内、IT) への注射によって投与された SHP611 が、異染性白質ジストロフィー (MLD) の子供が場所から場所へ移動する能力を保持する時間を延長するかどうかを判断することです。場所。 この研究の他の目的は、SHP611 の髄腔内投与が運動機能と発話機能に及ぼす影響を調べ、脳と脊髄を取り囲む脊髄液に注入された SHP611 がどれだけ許容されるかを調べることです。
研究参加者は、治療期間が延長される可能性がある約2年間、SHP611を受けます。
調査の概要
詳細な説明
後期乳児異染性白質ジストロフィーの参加者における髄腔内SHP611の研究
研究の種類
介入
入学 (実際)
36
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Torrance、California、アメリカ、90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Childrens Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30303
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic - PPDS
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- New York University Langone Medical Center
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- University of Utah
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires、Buenos Aires、アルゼンチン、B1629AHJ
- Hospital Universitario Austral - PIN
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Tel Aviv、イスラエル、64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Roma、イタリア、165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Amsterdam、オランダ、1081 HV
- VU Medisch Centrum
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ、M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H3H 1P3
- Montreal Children's Hospital
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Attica
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Chaïdári、Attica、ギリシャ、124 62
- Attikon University General Hospital
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Barcelona、スペイン、8035
- Hospital Vall d'hebrón
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Vizcaya
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Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
- Hospital Universitario Cruces
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Hamburg、ドイツ、20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Tübingen、ドイツ、72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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Le Kremlin-Bicêtre、フランス、94275
- Hôpital Bicêtre - Paris Sud
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Nice、フランス、06200
- CHU Lenval
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Porto Alegre、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Edegem、ベルギー、2650
- UZ Antwerpen
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Kanazawa、日本、920-8641
- Kanazawa University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6ヶ月～6年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
参加者は、MLD (グループ A ～ F) の診断を文書化する必要があります。
- 白血球の ASA 活性が低い（検査室の正常範囲と比較して）。
- 尿中のスルファチドの上昇。
- -参加者は、けいれん性運動失調またはMLDに起因する衰弱による歩行障害を持っている必要があります 研究者によるプライマリケア医または生後30か月までの専門医による記録（グループA〜C、およびF）、または最小限の症状であり、それ以上または等しい (> =) 6 以上未満 ( =12 から < 18 ヶ月齢 (グループ E)。 グループEの参加者は、プライマリケア医または専門医のいずれかによって文書化された神経学的症状を持っている必要があります.
- -インフォームドコンセント時の参加者の年齢は、次のとおりでなければなりません。グループA：生後18〜48か月。グループ B: 生後 18 ～ 72 か月。グループ C: 生後 18 ～ 72 か月。グループ D: >= 6 ～ < 18 か月齢。グループ E: > = 12 ～ < 18 か月齢。グループ F: 生後 18 ～ 72 か月。
- スクリーニング時の参加者の GMFC-MLD カテゴリは次のとおりです。グループ A: 1 または 2 の GMFC-MLD カテゴリ。グループ B: 3 の GMFC-MLD カテゴリ。グループ C: 4 の GMFC-MLD カテゴリ。グループ D: 症状が最小限で、生後 6 か月から 18 か月未満で、後期乳児または若年発症 MLD が確認された年長の兄弟と同じアリルスルファターゼ (ASA) 対立遺伝子構成。グループ E: 初期の症状があり、GMFC-MLD カテゴリ 1 または 2 で生後 12 か月から 18 か月未満で、安定した歩行を達成した履歴がある (少なくとも 1 か月の独立した歩行と定義される);グループ F: 5 または 6 の GMFC-MLD カテゴリ。
- 参加者とその親/代理人は、臨床プロトコルを遵守する能力を持っている必要があります。
- 参加者の親または法的に権限を与えられた代理人は、研究関連の活動を行う前に、書面によるインフォームド コンセントを提供する必要があります。 研究関連の活動は、参加者の通常の管理中に実行されなかったであろうあらゆる手順です。
除外基準:
- -別のリソソームスルファターゼの異常な活性（参照検査室の正常範囲に基づく）によって決定される複数のスルファターゼ障害、またはMLD以外の既知の遺伝性障害。
- -骨髄移植（BMT）、造血幹細胞移植（HSCT）、または遺伝子治療の病歴;またはBMT、HSCT、または遺伝子治療を受ける：研究中の任意の時点で。
- MLD の主な症状は、行動または認知症状でした (研究者の臨床的判断による)。運動障害に続発する行動症状（例 [eg]、運動能力の喪失に反応する癇癪）は除外されません。
- -参加者は、麻酔に使用される薬剤に対する既知または疑われる過敏症を持っているか、気道確保困難の病歴または気道侵害の可能性があります。
- -調査員の意見では、研究への参加を妨げる他の病状または深刻な併存疾患。
- 試験中の安全性を損なう可能性のある併発疾患を反映する実験室、ECG、またはバイタルサインの異常のある参加者は登録しないでください。 スクリーニング時の異常な臨床検査、バイタルサイン、および心電図の結果は、Takeda メディカルモニターで確認する必要があります。
- -参加者は、研究登録前の30日または5半減期（いずれか長い方）以内に、または研究中の任意の時点で、治験薬（薬物またはデバイス）の使用を含む別の臨床研究に登録されています。
- -参加者は以前にSHP611に曝露したことがあります。
- 参加者の体重は 11 ポンド (ポンド) (5 キログラム [kg]) を超えている必要があります。
参加者は、SOPH-A-PORT Mini S IDDD 取扱説明書 (IFU) に記載されている禁忌の状態にあります。
- 参加者は、構成材料に対してアレルギー反応を起こしたことがある、または起こしている可能性があります。
- 参加者は、埋め込みデバイスに対して不耐性を示しました。
- 参加者の体のサイズが小さすぎて、SOPH-A-PORT Mini S アクセス ポートのサイズをサポートできません。
- 参加者の薬物療法には、構成材料と適合しないことが知られている物質が必要です。
- -参加者は、既知または疑われる局所または一般的な感染症を持っています。
- -参加者は、病状または治療により異常出血のリスクがあります。
- -参加者には、安全な移植または固定を複雑にする可能性のある脊椎の異常が1つ以上あります。
- 参加者は、機能している脳脊髄液（CSF）シャントデバイスを持っています。
一致する外部対照群を選択するためのフィルタリング基準は、統計分析計画 (SAP) で提供されます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：SHP611
参加者は、6つのグループ（グループA、B、C、D、E、およびF）において、150ミリグラム（mg）のSHP611を髄腔内薬物送達デバイス（IDDD）または腰椎穿刺（LP）を介して髄腔内（IT）で週に1回、106週間投与されます。 ) 参加者の年齢と運動機能障害に基づいて決定されます。
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参加者は、IDDD または LP を介して 150 mg の SHP611 IT を週 1 回、106 週間受け取ります。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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SHP611 グループ A の GMFC-MLD および一致する外部対照の GLIA-MLD に基づく、最大 2 年間（第 106 週）の最後の時間間隔で運動能力を喪失しない確率の割合
時間枠：106週目までのベースライン
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運動能力の喪失は、間隔打ち切り生存分析を使用して推定されました。 GMFC-MLD に基づく運動能力喪失のない生存確率は、関連する両側 95 パーセント (%) 信頼区間 (CI) を使用して、106 週 (または 2 年) まで推定されました。 GMFC-MLD スケールは 7 つのカテゴリーで構成され、スコアは 0 (サポートなしで年齢相応の正常なパフォーマンスの質で歩行) から 6 (運動の喪失、および頭と体幹の制御の喪失) までの範囲になります。 スコアが高いほど悪い結果を意味します。 データは平均値で報告され、生存関数は対象事象に達しなかった参加者のパーセンテージの加重平均を使用して定量化され、重みは層別ログランクに使用される層内の治療単位と対照単位の相対的なサイズから導き出されました。一次分析でのテスト。 |
106週目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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グループ A: 106 週目に GMFC-MLD を使用して評価した総運動機能を維持した参加者の数を、一致する外部対照グループのデータと比較
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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106週目にGMFC-MLDを使用して評価した総運動機能がベースラインから変化した参加者の数
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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グループ A: 2 つ以上のカテゴリーの GMFC-LMD でベースラインから減少した参加者の数
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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グループ A: 2 つ以上のカテゴリーの GMFC-MLD がベースラインから低下するまでの時間
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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106週目の脳脊髄液（CSF）スルファチドレベルのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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106週目の脳脊髄液（CSF）スルファチドレベルのベースラインからの変化率
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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グループ A: 総運動機能測定 88 (GMFM-88) 合計スコアを使用して、106 週目に総運動機能が維持された参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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GMFM-88 でのベースラインからの低下が回復しないまでの時間 合計スコアが 20 ポイントを超えるか、または回復せずに 40 ポイント未満 (<) になるまでのどちらか早い方
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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106週目のGMFM-88合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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グループ A: GMFM-88 合計スコアがベースラインから 20 ポイント以下減少し、106 週目の合計スコアが 40 ポイント以上の参加者の数
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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106週目の異染性白質ジストロフィー（ELFC-MLD）スケールカテゴリーにおける表現言語機能分類を使用して評価した表現言語のベースラインからの変化のある参加者の数
時間枠：ベースライン、106 週目
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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ベースライン、106 週目
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：治験薬投与開始から106週目まで
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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治験薬投与開始から106週目まで
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106週目の臨床検査値がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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106週目に身体検査所見がベースラインから臨床的に重大な変化を示した参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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106週目に心電図（ECG）値がベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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106週目に脳脊髄液（CSF）検査パラメータがベースラインから臨床的に有意な変化を示した参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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SHP611に対する抗薬物抗体（ADA）反応を示す参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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IDDD インプラントを行った参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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IDDD 関連の不具合が発生した参加者の数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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IDDD 故障までの時間によって評価された IDDD 寿命
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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IDDD および外科的処置に関連する TEAE の参加者数
時間枠：106週目までのベースライン
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データ収集は進行中であり、詳細なレポートは研究完了日後に利用可能になります。
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106週目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月13日
一次修了 (実際)
2023年3月8日
研究の完了 (実際)
2026年5月6日
試験登録日
最初に提出
2018年12月10日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月10日
最初の投稿 (実際)
2018年12月11日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年6月15日
最終確認日
2026年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SHP611-201
- 2018-003291-12 (EudraCT番号)
- jRCT2041200086 (レジストリ識別子：jRCT)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この特定の研究の匿名化された個々の参加者データは、個々の患者が再特定される可能性が合理的にあるため、共有されません (研究参加者の数が限られているため)。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
承認されたリクエストの場合、研究者には、データ共有契約の条件に基づいて、匿名化されたデータ（適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため）と、研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。