변색성 백질이영양증 소아의 척수강내 SHP611에 대한 연구 (EMBOLDEN)
2026년 6월 15일 업데이트: Shire
후기 영아 이색성 백질이영양증이 있는 피험자에서 척수강내 SHP611의 글로벌, 다기관, 단일 암, 일치된 외부 제어 연구
이 연구의 주요 목적은 뇌와 척수를 둘러싸고 있는 척수액(척수강내; IT)에 주사하여 투여한 SHP611이 변색성 백질이영양증(MLD) 어린이가 한 장소에서 다른 장소로 이동할 수 있는 능력을 유지하는 시간을 연장하는지 확인하는 것입니다. 장소. 이 연구의 다른 목적은 운동 및 언어 기능에 대한 SHP611의 경막내 투여 효과를 확인하고 뇌 및 척수를 둘러싸고 있는 척수액에 주입된 SHP611이 얼마나 잘 견디는지를 알아보는 것입니다.
연구 참가자는 연장된 치료 기간의 가능성과 함께 약 2년 동안 SHP611을 받게 됩니다.
연구 개요
상세 설명
후기 영아 이색성 백질이영양증 환자의 척수강내 SHP611에 대한 연구
연구 유형
중재적
등록 (실제)
36
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Attica
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Chaïdári, Attica, 그리스, 124 62
- Attikon University General Hospital
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Amsterdam, 네덜란드, 1081 HV
- VU Medisch Centrum
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Hamburg, 독일, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Tübingen, 독일, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
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California
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Torrance, California, 미국, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Childrens Hospital Colorado
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30303
- Rare Disease Research, LLC
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa
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Iowa City, Iowa, 미국, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, 미국, 55905
- Mayo Clinic - PPDS
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- New York University Langone Medical Center
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, 미국, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- University of Utah
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Edegem, 벨기에, 2650
- UZ Antwerpen
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Porto Alegre, 브라질, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Barcelona, 스페인, 8035
- Hospital Vall d'hebrón
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Vizcaya
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Barakaldo, Vizcaya, 스페인, 48903
- Hospital Universitario Cruces
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Buenos Aires
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Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629AHJ
- Hospital Universitario Austral - PIN
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Birmingham, 영국, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
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Tel Aviv, 이스라엘, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Roma, 이탈리아, 165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Kanazawa, 일본, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3H 1P3
- Montreal Children's Hospital
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Le Kremlin-Bicêtre, 프랑스, 94275
- Hôpital Bicêtre - Paris Sud
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Nice, 프랑스, 06200
- CHU Lenval
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
참가자는 문서화된 MLD(그룹 A-F) 진단을 받아야 합니다.
- 백혈구에서 낮은 ASA 활성(실험실 정상 범위와 비교).
- 소변의 상승된 황산염.
- 참가자는 조사자가 MLD로 인한 경련성 운동실조 또는 쇠약으로 인해 보행 장애가 있고 30개월령까지 주치의 또는 전문의가 문서화한 상태여야 합니다(그룹 A-C 및 F). 또는 같음(> =) 6 ~ 미만( =12 ~ < 18개월(그룹 E). 그룹 E의 참가자는 주치의 또는 전문의가 문서화한 신경학적 증상이 있어야 합니다.
- 정보에 입각한 동의 시점의 참가자 연령은 다음과 같아야 합니다. 그룹 A: 18~48개월; 그룹 B: 18~72개월 그룹 C: 18~72개월 그룹 D: >= 6 내지 < 18개월; 그룹 E: 12개월 이상 18개월 미만; 그룹 F: 18~72개월.
- 심사 시 참가자의 GMFC-MLD 범주는 다음과 같아야 합니다. 그룹 A: GMFC-MLD 범주 1 또는 2; 그룹 B: GMFC-MLD 카테고리 3; 그룹 C: GMFC-MLD 카테고리 4; 그룹 D: 최소 증상, >= 6~< 18개월, 확인된 후기 유아기 또는 청소년기 발병 MLD가 있는 형제 자매와 동일한 아릴설파타제(ASA) 대립형질 체질; 그룹 E: 초기 증상, >= 12 내지 < 18개월, GMFC-MLD 범주 1 또는 2, 안정적인 보행 달성(적어도 1개월의 독립적인 보행으로 정의됨) 이력; 그룹 F: GMFC-MLD 범주 5 또는 6.
- 참가자와 그/그녀의 부모/대리인은 임상 프로토콜을 준수할 능력이 있어야 합니다.
- 참가자의 부모 또는 법적 대리인은 연구 관련 활동을 수행하기 전에 서면 동의서를 제공해야 합니다. 연구 관련 활동은 참가자의 정상적인 관리 중에 수행되지 않았을 모든 절차입니다.
제외 기준:
- 다른 리소좀 설파타아제의 비정상적인 활성(참조 실험실의 정상 범위에 기초함) 또는 MLD 이외의 알려진 유전적 장애에 의해 결정되는 다중 설파타아제 장애.
- 골수 이식(BMT), 조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 또는 유전자 요법의 병력; 또는 BMT, HSCT 또는 유전자 치료를 받음: 연구 중 임의의 시점.
- MLD의 1차 제시는 행동 또는 인지 증상(조사자의 임상적 판단에 따름)이었고; 운동 장애에 이차적인 행동 증상(예: [예], 운동 기능 상실에 대한 반응으로 나타나는 짜증)은 배타적이지 않습니다.
- 참가자는 마취에 사용되는 약제에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증이 있거나 기도가 어려운 병력이 있거나 기도 손상 가능성이 있습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구 참여를 배제할 수 있는 기타 모든 의학적 상태 또는 심각한 동반 질환.
- 실험 기간 동안 안전을 위협할 수 있는 병발 질환을 반영하는 검사실, ECG 또는 바이탈 사인 이상이 있는 참가자는 등록해서는 안 됩니다. 스크리닝 시 비정상적인 검사실, 활력 징후 및 ECG 결과는 Takeda 의료 모니터로 검토해야 합니다.
- 참가자는 연구 등록 전 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 또는 연구 기간 동안 임의의 조사 제품(약물 또는 장치)의 사용을 포함하는 또 다른 임상 연구에 등록됩니다.
- 참가자는 이전에 SHP611에 노출된 적이 있습니다.
- 참가자의 체중은 11파운드(lbs)(5kg[kg]) 이상이어야 합니다.
참가자에게 SOPH-A-PORT Mini S IDDD 사용 지침(IFU)에 설명된 금기 조건이 있습니다.
- 참가자는 구성 재료에 대한 알레르기 반응을 보였거나 가질 수 있습니다.
- 참가자는 이식된 장치에 대해 편협함을 보였습니다.
- 참가자의 신체 크기가 SOPH-A-PORT Mini S 액세스 포트의 크기를 지원하기에는 너무 작습니다.
- 참가자의 약물 치료에는 구성 재료와 호환되지 않는 것으로 알려진 물질이 필요합니다.
- 참가자는 알려진 또는 의심되는 지역 또는 일반 감염이 있습니다.
- 참가자는 의학적 상태 또는 치료로 인해 비정상적인 출혈의 위험이 있습니다.
- 참가자는 안전한 이식 또는 고정을 복잡하게 만들 수 있는 하나 이상의 척추 이상이 있습니다.
- 참가자는 작동하는 뇌척수액(CSF) 션트 장치를 가지고 있습니다.
일치하는 외부 대조군 선택을 위한 필터링 기준은 통계 분석 계획(SAP)에서 제공됩니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: SHP611
참가자는 6개 그룹(그룹 A, B, C, D, E, F)에서 106주 동안 매주 1회 척수강내 약물 전달 장치(IDDD) 또는 요추 천자(LP)를 통해 척수강 내(IT) 150mg의 SHP611을 투여받게 됩니다. ) 참가자의 연령과 운동 장애를 기준으로 합니다.
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참가자는 106주 동안 매주 1회 IDDD 또는 LP를 통해 150mg의 SHP611 IT를 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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SHP611 그룹 A 및 GLIA-MLD 일치 외부 제어에 대한 GMFC-MLD를 기준으로 최대 2년(106주)의 마지막 시간 간격에서 운동 손실이 없을 확률(%)
기간: 106주차까지의 기준선
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운동 손실은 간격 검열 생존 분석을 사용하여 추정되었습니다. GMFC-MLD를 기반으로 운동 손실이 없는 생존 확률은 106주차(또는 2년)까지 추정되었으며 관련 양면 95% 신뢰 구간(CI)이 있습니다. GMFC-MLD 척도는 0점(지지 없이 걷기, 연령에 따른 정상 수행 능력)부터 6점(운동 상실, 머리 및 몸통 조절 상실)까지의 7가지 범주로 구성됩니다. 점수가 높을수록 더 나쁜 결과를 의미합니다. 데이터는 생존 함수가 관심 사건에 도달하지 못한 참가자 백분율의 가중 평균을 사용하여 정량화되었으며, 가중치는 계층화된 로그 순위에 사용된 계층의 처리 단위 및 제어 단위의 상대적인 크기에서 파생된 평균으로 보고되었습니다. 1차 분석에서 테스트합니다. |
106주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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그룹 A: 일치하는 외부 대조군 데이터와 비교하여 106주차에 GMFC-MLD를 사용하여 평가한 대운동 기능을 유지한 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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106주차에 GMFC-MLD를 사용하여 평가한 총 운동 기능이 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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그룹 A: 2개 이상의 범주에 대한 GMFC-LMD의 기준선에서 감소한 참가자 수
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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그룹 A: 2개 이상의 범주에 대한 GMFC-MLD의 기준선에서 감소하는 시간
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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106주차 뇌척수액(CSF) 황화물 수준의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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106주차 뇌척수액(CSF) 황화물 수준의 기준선 대비 변화율(%)
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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그룹 A: 대운동 기능 측정 88(GMFM-88) 총점을 사용하여 106주차에 대운동 기능을 유지한 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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GMFM-88 총 점수가 20점보다 크거나(<) 40점보다 먼저 나타나는 경우 기준선에서 반전되지 않은 감소까지의 시간
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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106주차 GMFM-88 총점 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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그룹 A: GMFM-88 총 점수가 기준선 대비 <= 20점 감소하고 106주차에 총 점수 >=40점인 참가자 수
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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106주차에 이염색성 백질이영양증(ELFC-MLD) 척도 범주의 표현 언어 기능 분류를 사용하여 평가된 표현 언어의 기준선에서 변경된 참가자 수
기간: 기준선, 106주차
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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기준선, 106주차
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치료 후 이상반응(TEAE)이 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물 투여 시작부터 106주차까지
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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연구 약물 투여 시작부터 106주차까지
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106주차에 임상 실험실 값이 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 보인 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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106주차 신체 검사 결과 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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106주차에 심전도(ECG) 값의 기준선과 임상적으로 유의미한 변화가 있는 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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106주차에 뇌척수액(CSF) 실험실 매개변수가 기준선에서 임상적으로 유의미한 변화를 보인 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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SHP611에 대한 항약물 항체(ADA) 반응을 보인 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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IDDD 이식을 받은 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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IDDD 관련 오작동이 발생한 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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IDDD 실패까지의 시간을 기준으로 평가된 IDDD 수명
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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IDDD 및 수술 절차와 관련된 TEAE가 있는 참가자 수
기간: 106주차까지의 기준선
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데이터 수집은 계속 진행 중이며 자세한 보고는 연구 완료일 이후에 제공될 예정입니다.
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106주차까지의 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 13일
기본 완료 (실제)
2023년 3월 8일
연구 완료 (실제)
2026년 5월 6일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 12월 10일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 10일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 10일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 6월 15일
마지막으로 확인됨
2026년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SHP611-201
- 2018-003291-12 (EudraCT 번호)
- jRCT2041200086 (레지스트리 식별자: jRCT)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
이 특정 연구에서 식별되지 않은 개별 참가자 데이터는 개별 환자가 재식별될 수 있는 합당한 가능성이 있기 때문에 공유되지 않습니다(연구 참가자 수가 제한되어 있기 때문).
IPD 공유 액세스 기준
적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 적격 연구자들과 공유됩니다.
승인된 요청의 경우, 연구자에게는 익명화된 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자의 개인 정보 보호를 존중하기 위해) 및 데이터 공유 계약 조건에 따라 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 대한 액세스가 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
- ICF
- CSR
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .