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Un estudio de SHP611 intratecal en niños con leucodistrofia metacromática (EMBOLDEN)

15 de junio de 2026 actualizado por: Shire

Un estudio global, multicéntrico, de un solo brazo, de control externo emparejado de SHP611 intratecal en sujetos con leucodistrofia metacromática infantil tardía

El objetivo principal del estudio es determinar si SHP611 administrado por inyección en el líquido cefalorraquídeo que rodea el cerebro y la médula espinal (intratecal; IT) prolonga el tiempo para que los niños con leucodistrofia metacromática (MLD) retengan la capacidad de moverse de un lugar a otro. lugar. Otros objetivos del estudio son determinar los efectos de la administración intratecal de SHP611 en el movimiento y las funciones del habla y saber qué tan bien se tolera el SHP611 inyectado en el líquido cefalorraquídeo que rodea el cerebro y la médula espinal.

Los participantes del estudio recibirán SHP611 durante aproximadamente 2 años con la posibilidad de un período de tratamiento prolongado.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Un estudio de SHP611 intratecal en participantes con leucodistrofia metacromática infantil tardía

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

36

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Tübingen, Alemania, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Argentina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral - PIN
  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Canadá
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 8035
        • Hospital Vall d'hebrón
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, España, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
  • Estados Unidos
    • California
      • Torrance, California, Estados Unidos, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30303
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • New York University Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • University of Utah
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
      • Nice, Francia, 06200
        • CHU Lenval
  • Grecia
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grecia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Roma, Italia, 165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
  • Japón
      • Kanazawa, Japón, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 meses a 6 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El participante debe tener un diagnóstico documentado de MLD (Grupos A-F):

    1. Baja actividad de ASA en leucocitos (en comparación con el rango normal de laboratorio).
    2. Sulfatidos elevados en orina.
  • El participante debe tener un trastorno de la marcha debido a ataxia espástica o debilidad atribuible a MLD por el investigador y documentado por un médico de atención primaria o un médico especialista a los 30 meses de edad (Grupos A-C y F), o ser mínimamente sintomático y mayor de o igual a (> =) 6 a menos de ( =12 a < 18 meses de edad (Grupo E). Los participantes del Grupo E deben tener síntomas neurológicos documentados por un médico de atención primaria o un médico especialista.
  • La edad del participante al momento del consentimiento informado, debe ser: Grupo A: 18 a 48 meses de edad; Grupo B: 18 a 72 meses de edad; Grupo C: 18 a 72 meses de edad; Grupo D: >= 6 a < 18 meses de edad; Grupo E: > = 12 a < 18 meses de edad; Grupo F: 18 a 72 meses de edad.
  • La categoría GMFC-MLD del participante en la selección debe ser: Grupo A: categoría GMFC-MLD de 1 o 2; Grupo B: GMFC-MLD categoría de 3; Grupo C: GMFC-MLD categoría de 4; Grupo D: mínimamente sintomático, >= 6 a < 18 meses de edad, con la misma constitución alélica de arilsulfatasa (ASA) que un hermano mayor con MLD infantil tardía o juvenil confirmada; Grupo E: sintomático temprano, >= 12 a < 18 meses de edad con una categoría GMFC-MLD de 1 o 2 con antecedentes de lograr una marcha estable (definida como al menos 1 mes de marcha independiente); Grupo F: categoría GMFC-MLD de 5 o 6.
  • El participante y su(s) padre(s)/representante(s) deben tener la capacidad de cumplir con el protocolo clínico.
  • Los padres o representantes legalmente autorizados del participante deben proporcionar su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier actividad relacionada con el estudio. Las actividades relacionadas con el estudio son todos los procedimientos que no se habrían realizado durante la gestión normal del participante.

Criterio de exclusión:

  • Trastorno de sulfatasa múltiple determinado por la actividad anormal de otra sulfatasa lisosomal (basado en el rango normal del laboratorio de referencia) o un trastorno genético conocido que no sea MLD.
  • Antecedentes de trasplante de médula ósea (BMT), trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT) o terapia génica; o se somete a BMT, HSCT o terapia génica: en cualquier momento durante el estudio.
  • La presentación primaria de MLD fue síntomas conductuales o cognitivos (según el juicio clínico del investigador); los síntomas conductuales que son secundarios a los déficits motores (por ejemplo, [p. ej.], berrinches en respuesta a la pérdida de habilidades motoras) no son excluyentes.
  • El participante tiene hipersensibilidad conocida o sospechada a los agentes utilizados para la anestesia o tiene antecedentes de vía aérea difícil o posible compromiso de la vía aérea.
  • Cualquier otra condición médica o enfermedad comórbida grave que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio.
  • No se deben inscribir participantes con anomalías de laboratorio, ECG o signos vitales que reflejen enfermedades intercurrentes que puedan comprometer su seguridad durante el ensayo. Los resultados anormales de laboratorio, signos vitales y ECG en la selección deben revisarse con el monitor médico Takeda.
  • El participante está inscrito en otro estudio clínico que implica el uso de cualquier producto en investigación (medicamento o dispositivo) dentro de los 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) antes de la inscripción en el estudio o en cualquier momento durante el estudio.
  • El participante ha tenido exposición previa a SHP611.
  • Los participantes deben pesar > 11 libras (lbs) (5 kilogramos [kg]).

  • El participante tiene una condición que está contraindicada como se describe en las Instrucciones de uso (IFU) de SOPH-A-PORT Mini S IDDD

    1. El participante ha tenido, o puede tener, una reacción alérgica a los materiales de construcción.
    2. El participante ha mostrado intolerancia a un dispositivo implantado.
    3. El tamaño del cuerpo del participante es demasiado pequeño para soportar el tamaño del puerto de acceso SOPH-A-PORT Mini S.
    4. La terapia con medicamentos del participante requiere sustancias que se sabe que son incompatibles con los materiales de construcción.
    5. El participante tiene una infección local o general conocida o sospechada.
    6. El participante está en riesgo de sangrado anormal debido a una condición médica o terapia.
    7. El participante tiene una o más anomalías en la columna que podrían complicar la implantación o fijación segura.
    8. El participante tiene un dispositivo de derivación de líquido cefalorraquídeo (LCR) en funcionamiento.

Los criterios de filtrado para la selección del grupo de control externo emparejado se proporcionarán en el Plan de Análisis Estadístico (SAP)

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: SHP611
Los participantes recibirán 150 miligramos (mg) de SHP611 por vía intratecal (IT) mediante un dispositivo de administración de fármacos intratecal (IDDD) o punción lumbar (LP) una vez a la semana durante 106 semanas en seis grupos (Grupo A, B, C, D, E y F ) según la edad del participante y la disfunción motora.
Droga: SHP611
Los participantes recibirán 150 mg de SHP611 IT a través de IDDD o LP una vez por semana durante 106 semanas.
Otros nombres:
  • arilsulfatasa A humana recombinante [rhASA]
  • HGT-1110, TAK-611

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Porcentaje de probabilidad de estar libre de pérdida de locomoción en el último intervalo de tiempo hasta 2 años (semana 106) Basado en GMFC-MLD para SHP611 Grupo A y control externo combinado GLIA-MLD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106

La pérdida de locomoción se estimó mediante un análisis de supervivencia con censura de intervalos. La probabilidad de supervivencia libre de pérdida de locomoción basada en GMFC-MLD se estimó hasta la semana 106 (o dos años), con un intervalo de confianza (IC) bilateral asociado del 95 por ciento (%).

La escala GMFC-MLD consta de 7 categorías, con puntuaciones que van desde 0 (caminar sin apoyo con una calidad de rendimiento normal para la edad) hasta 6 (pérdida de cualquier locomoción, así como pérdida de cualquier control de la cabeza y el tronco). Las puntuaciones más altas significan un peor resultado. Los datos se informaron en términos de media, ya que la función de supervivencia se cuantificó utilizando un promedio ponderado del porcentaje de participantes que no alcanzaron el evento de interés, con ponderaciones derivadas del tamaño relativo de las unidades tratadas y de control en los estratos utilizados para el rango logarítmico estratificado. prueba en el análisis primario.
Línea de base hasta la semana 106

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Grupo A: Número de participantes que mantuvieron su función motora gruesa evaluada mediante el GMFC-MLD en la semana 106 en comparación con los datos del grupo de control externo emparejado
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con cambios desde el inicio en la función motora gruesa evaluados mediante el GMFC-MLD en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Grupo A: Número de participantes con disminución desde el valor inicial en GMFC-LMD de más de 2 categorías
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Grupo A: Tiempo para disminuir desde el valor inicial en GMFC-MLD de más de 2 categorías
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Cambio con respecto al valor inicial en los niveles de sulfátidos del líquido cefalorraquídeo (LCR) en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Cambio porcentual con respecto al valor inicial en los niveles de sulfátidos del líquido cefalorraquídeo (LCR) en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Grupo A: Número de participantes con mantenimiento de la función motora gruesa en la semana 106 utilizando la medida 88 de la función motora gruesa (GMFM-88) Puntuación total
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Tiempo hasta la disminución no revertida desde el valor inicial en GMFM-88 Puntuación total superior a (>) 20 puntos o disminución no revertida a menos de (<) 40 puntos, lo que ocurra primero
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Cambio desde el inicio en la puntuación total de GMFM-88 en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Grupo A: Número de participantes con una disminución de la puntuación total de GMFM-88 de <= 20 puntos desde el inicio y una puntuación total >= 40 puntos en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Número de participantes con cambios desde el inicio en el lenguaje expresivo evaluados mediante el uso de las categorías de escala de clasificación de funciones del lenguaje expresivo en leucodistrofia metacromática (ELFC-MLD) en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base, semana 106
Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (TEAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Desde el inicio de la administración del fármaco del estudio hasta la semana 106
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los valores de laboratorio clínico en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con cambios clínicamente significativos desde el inicio en los resultados del examen físico en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto al valor inicial en los valores del electrocardiograma (ECG) en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con cambios clínicamente significativos con respecto al valor inicial en los parámetros de laboratorio del líquido cefalorraquídeo (LCR) en la semana 106
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con respuesta de anticuerpos antidrogas (ADA) a SHP611
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con implantes IDDD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con cualquier mal funcionamiento relacionado con IDDD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Longevidad de IDDD evaluada por el tiempo hasta la falla de IDDD
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106
Número de participantes con TEAE relacionados con IDDD y procedimiento quirúrgico
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 106
La recopilación de datos está en curso y los informes detallados estarán disponibles después de la fecha de finalización del estudio.
Línea de base hasta la semana 106

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Colaboradores

Takeda Development Center Americas, Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Study Director, Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de mayo de 2019

Finalización primaria (Actual)

8 de marzo de 2023

Finalización del estudio (Actual)

6 de mayo de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

10 de diciembre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de diciembre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

11 de diciembre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

10 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de junio de 2026

Última verificación

1 de junio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP611-201
  • 2018-003291-12 (Número EudraCT)
  • jRCT2041200086 (Identificador de registro: jRCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos de los participantes individuales no identificados de este estudio en particular no se compartirán, ya que existe una probabilidad razonable de que los pacientes individuales puedan ser identificados nuevamente (debido al número limitado de participantes del estudio).

Criterios de acceso compartido de IPD

Los DPI de los estudios elegibles se compartirán con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/. Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anonimizados (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y a la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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