Tutkimus intratekaalisesta SHP611:stä lapsilla, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (EMBOLDEN)
maanantai 15. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Shire
Globaali, monikeskus, yksihaarainen, sovitettu ulkoinen kontrollitutkimus intratekaalisesta SHP611:stä potilailla, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia
Tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, pidentääkö SHP611 injektiona aivoja ja selkäydintä ympäröivään selkäydinnesteeseen (intratekaalinen; IT) metakromaattista leukodystrofiaa (MLD) sairastavien lasten kykyä liikkua paikasta toiseen. paikka. Tutkimuksen muita tavoitteita on selvittää SHP611:n intratekaalisen annon vaikutukset liike- ja puhetoimintoihin ja selvittää, kuinka hyvin aivoja ja selkäydintä ympäröivään selkäydinnesteeseen ruiskutettu SHP611 siedetään.
Tutkimukseen osallistujat saavat SHP611:tä noin 2 vuoden ajan ja mahdollisuutta pidentää hoitojaksoa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Intratekaalisen SHP611:n tutkimus potilailla, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
36
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
- VU Medisch Centrum
-
-
-
-
Buenos Aires
-
Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, B1629AHJ
- Hospital Universitario Austral - PIN
-
-
-
-
-
Edegem, Belgia, 2650
- UZ Antwerpen
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
-
-
-
Barcelona, Espanja, 8035
- Hospital Vall d'hebrón
-
-
Vizcaya
-
Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
- Hospital Universitario Cruces
-
-
-
-
-
Tel Aviv, Israel, 64239
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
-
-
-
-
Roma, Italia, 165
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
-
Kanazawa, Japani, 920-8641
- Kanazawa University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- British Columbia Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
- Montreal Children's Hospital
-
-
-
-
Attica
-
Chaïdári, Attica, Kreikka, 124 62
- Attikon University General Hospital
-
-
-
-
-
Le Kremlin-Bicêtre, Ranska, 94275
- Hôpital Bicêtre - Paris Sud
-
Nice, Ranska, 06200
- CHU Lenval
-
-
-
-
-
Hamburg, Saksa, 20246
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Tübingen, Saksa, 72076
- Universitatsklinikum Tubingen
-
-
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
-
-
-
-
California
-
Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
- Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Childrens Hospital Colorado
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
- Rare Disease Research, LLC
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
- University of Iowa Stead Family Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic - PPDS
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10016
- New York University Langone Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
- University of Utah
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 kuukautta - 6 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Osallistujalla tulee olla dokumentoitu MLD-diagnoosi (ryhmät A-F):
- Alhainen ASA-aktiivisuus leukosyyteissä (verrattuna laboratorionormaaliin).
- Kohonneet sulfatidipitoisuudet virtsassa.
- Osallistujalla tulee olla 30 kuukauden ikään mennessä (ryhmät A-C ja F) MLD:stä johtuvasta spastisesta ataksiasta tai heikkoudesta johtuva kävelyhäiriö, jonka tutkija on dokumentoinut perusterveydenhuollon lääkäri tai erikoislääkäri. tai yhtä suuri (> =) 6 - alle ( =12 - < 18 kuukauden ikäinen (ryhmä E). Ryhmän E osallistujilla on oltava joko perusterveydenhuollon lääkärin tai erikoislääkärin dokumentoimia neurologisia oireita.
- Osallistujan iän tietoisen suostumuksen ajankohtana on oltava: Ryhmä A: 18-48 kuukauden ikäinen; Ryhmä B: 18-72 kuukauden ikäinen; Ryhmä C: 18-72 kuukauden ikäinen; Ryhmä D: >= 6 - < 18 kuukauden ikäinen; Ryhmä E: > = 12 - < 18 kuukauden ikäinen; Ryhmä F: 18-72 kuukauden ikäinen.
- Osallistujan GMFC-MLD-luokan on oltava seulonnassa: Ryhmä A: GMFC-MLD-luokka 1 tai 2; Ryhmä B: GMFC-MLD-luokka 3; Ryhmä C: GMFC-MLD-luokka 4; Ryhmä D: minimaalisesti oireeton, >= 6 - < 18 kuukauden ikäinen, sama aryylisulfataasi (ASA) -alleelinen rakenne kuin vanhemmalla sisaruksella, jolla on vahvistettu myöhään infantiili tai juveniili MLD; Ryhmä E: varhain oireeton, >= 12–< 18 kuukauden ikäinen, GMFC-MLD-luokka 1 tai 2 ja on saavuttanut vakaan kävelyn (määritelty vähintään 1 kuukauden itsenäiseksi kävelyksi); Ryhmä F: GMFC-MLD-luokka 5 tai 6.
- Osallistujan ja hänen vanhempansa/edustajiensa on kyettävä noudattamaan kliinistä protokollaa.
- Osallistujan vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista. Opintoihin liittyvät toimet ovat toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu osallistujan normaalin johtamisen aikana.
Poissulkemiskriteerit:
- Useita sulfataasihäiriöitä, jotka on määritetty toisen lysosomaalisen sulfataasin epänormaalista aktiivisuudesta (perustuu vertailulaboratorion normaalialueelle) tai muusta tunnetusta geneettisestä häiriöstä kuin MLD:stä.
- Luuytimensiirto (BMT), hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tai geeniterapia; tai joutuu BMT-, HSCT- tai geeniterapiaan: missä tahansa vaiheessa tutkimuksen aikana.
- MLD:n ensisijainen esitys oli käyttäytymis- tai kognitiivisia oireita (tutkijan kliinisen arvion mukaan); käyttäytymisoireet, jotka ovat toissijaisia motoristen puutteiden vuoksi (esimerkiksi [esim.] kiukunkohtaukset vastauksena motoristen taitojen menettämiseen) eivät ole poissulkevia.
- Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys nukutusaineille tai hänellä on aiemmin ollut hengitysteiden vaikeutta tai hengitysteiden vaarantumisen mahdollisuus.
- Mikä tahansa muu sairaus tai vakava rinnakkaissairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
- Osallistujia, joilla on laboratorio-, EKG- tai elintoimintojen poikkeavuuksia, jotka kuvastavat toistuvaa sairautta, jotka voivat vaarantaa heidän turvallisuutensa tutkimuksen aikana, ei saa ottaa mukaan. Poikkeavat laboratorio-, elintoiminto- ja EKG-tulokset seulonnassa tulee tarkistaa Takeda-lääketieteellisen monitorin avulla.
- Osallistuja kirjataan toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) käytön 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
- Osallistuja on aiemmin altistunut SHP611:lle.
- Osallistujien tulee painaa > 11 paunaa (5 kilogrammaa [kg]).
Osallistujalla on tila, joka on vasta-aiheinen SOPH-A-PORT Mini S IDDD -käyttöohjeissa (IFU) kuvatulla tavalla.
- Osallistujalla on ollut tai voi olla allerginen reaktio rakennusmateriaaleihin.
- Osallistuja on osoittanut intoleranssia implantoidulle laitteelle.
- Osallistujan kehon koko on liian pieni tukemaan SOPH-A-PORT Mini S -käyttöportin kokoa.
- Osallistujan lääkehoito vaatii aineita, joiden tiedetään olevan yhteensopimattomia rakennusmateriaalien kanssa.
- Osallistujalla on tunnettu tai epäilty paikallinen tai yleinen infektio.
- Osallistujalla on epänormaalin verenvuodon riski sairauden tai hoidon vuoksi.
- Osallistujalla on yksi tai useampia selkärangan poikkeavuuksia, jotka voivat vaikeuttaa turvallista implantaatiota tai kiinnitystä.
- Osallistujalla on toimiva Cerebro spinal fluid (CSF) -shunttilaite.
Suodatuskriteerit sovitun ulkoisen kontrolliryhmän valinnalle tarjotaan tilastoanalyysisuunnitelmassa (SAP)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: SHP611
Osallistujat saavat 150 milligrammaa (mg) SHP611:tä intratekaalisesti (IT) intratekaalisella lääkkeenantolaitteella (IDDD) tai lannepunktiolla (LP) kerran viikossa 106 viikon ajan kuudessa ryhmässä (ryhmät A, B, C, D, E ja F ) osallistujan iän ja motorisen toimintahäiriön perusteella.
|
Osallistujat saavat 150 mg SHP611 IT:tä IDDD:n tai LP:n kautta kerran viikossa 106 viikon ajan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Prosentuaalinen todennäköisyys liikkumattomuudesta viimeisellä aikavälillä 2 vuoteen asti (viikko 106) Perustuu GMFC-MLD:hen SHP611 Group A:lle ja GLIA-MLD:lle, joka vastaa ulkoista ohjausta
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Liikkumisen menetys arvioitiin käyttämällä intervallisensuroivaa eloonjäämisanalyysiä. GMFC-MLD:n perusteella eloonjäämistodennäköisyys ilman liikkumisen menetystä arvioitiin viikkoon 106 (tai kahteen vuoteen asti), johon liittyy kaksipuolinen 95 prosentin (%) luottamusväli (CI). GMFC-MLD-asteikko koostuu 7 kategoriasta, pisteet vaihtelevat 0:sta (kävely ilman tukea ja suorituskyvyn laatu ikään nähden normaali) 6:een (liikuntakyvyn menetys sekä pään ja vartalon hallinnan menetys). Korkeammat pisteet tarkoittavat huonompaa lopputulosta. Tiedot ilmoitettiin keskiarvona, koska eloonjäämisfunktio kvantifioitiin käyttämällä painotettua keskiarvoa niiden osallistujien prosenttiosuuksista, jotka eivät saavuttaneet kiinnostavaa tapahtumaa, ja painot johdettiin käsiteltyjen ja kontrolliyksiköiden suhteellisesta koosta ositteissa, joita käytettiin ositettuun log-rankiin. testi primaarisessa analyysissä. |
Perustaso viikkoon 106 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Ryhmä A: Niiden osallistujien määrä, jotka säilyttivät bruttomotorisen toimintansa GMFC-MLD:n avulla arvioituna viikolla 106 verrattuna vastaaviin ulkoisen kontrolliryhmän tietoihin
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden bruttomoottoritoiminto on muuttunut perustasosta, arvioituna GMFC-MLD:llä viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Ryhmä A: Osallistujien määrä, jotka laskivat lähtötasosta GMFC-LMD:ssä yli 2 kategoriassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Ryhmä A: Aika laskea lähtötasosta GMFC-MLD:ssä yli 2 kategoriassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) sulfatiditasojen muutos lähtötasosta viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta aivo-selkäydinnesteen (CSF) sulfatiditasoissa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Ryhmä A: Niiden osallistujien määrä, jotka huollettiin kokonaismoottoritoiminnolla viikolla 106 käyttäen kokonaismoottoritoimintoa, mittaa 88 (GMFM-88) kokonaispisteet
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
Aika peruuttamattomaan laskuun lähtötasosta GMFM-88:ssa kokonaispistemäärä suurempi kuin (>) 20 pistettä tai peruuttamaton pudotus alle (<) 40 pistettä sen mukaan kumpi tapahtuu ensin
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Muutos lähtötasosta GMFM-88:n kokonaispistemäärässä viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Ryhmä A: Osallistujien määrä GMFM-88:n kokonaispistemäärän lasku <= 20 pistettä lähtötasosta ja kokonaispistemäärä >=40 pistettä viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Niiden osallistujien määrä, joiden ekspressiivisen kielen perustaso on muuttunut, arvioituna käyttämällä ekspressiivisen kielen funktioluokitusta metakromaattisen leukodystrofian (ELFC-MLD) asteikkokategorioissa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso, viikko 106
|
|
Hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) osanottajien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Tutkimuslääkkeen antamisen alusta viikkoon 106 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta kliinisissä laboratorioarvoissa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötilanteeseen verrattuna fyysisen tutkimuksen löydöksissä viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos EKG:n (EKG) arvojen lähtötasosta viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävä muutos lähtötasosta aivo-selkäydinnesteen (CSF) laboratorioparametreissa viikolla 106
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on ADA-vaste SHP611:een
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
IDDD-istutusten saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
IDDD:hen liittyvien toimintahäiriöiden osanottajien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
IDDD:n pitkäikäisyys IDDD:n epäonnistumiseen kuluvan ajan perusteella
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
|
IDDD:hen ja kirurgiseen toimenpiteeseen liittyvän TEAE:n saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 106 asti
|
Tiedonkeruu on käynnissä ja yksityiskohtainen raportointi on saatavilla tutkimuksen valmistumispäivän jälkeen.
|
Perustaso viikkoon 106 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Study Director, Shire
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 13. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 6. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 10. joulukuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 10. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. kesäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. kesäkuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Perinnölliset keskushermoston demyelinisoivat sairaudet
- Leukoenkefalopatiat
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Sulfatidoosi
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Leukodystrofia, metakromaattinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- SHP611-201
- 2018-003291-12 (EudraCT-numero)
- jRCT2041200086 (Rekisterin tunniste: jRCT)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien rajallisen määrän vuoksi).
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.
Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .