Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus intratekaalisesta SHP611:stä lapsilla, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (EMBOLDEN)

tiistai 6. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Shire

Globaali, monikeskus, yksihaarainen, sovitettu ulkoinen kontrollitutkimus intratekaalisesta SHP611:stä potilailla, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia

Tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, pidentääkö SHP611 injektiona aivoja ja selkäydintä ympäröivään selkäydinnesteeseen (intratekaalinen; IT) metakromaattista leukodystrofiaa (MLD) sairastavien lasten kykyä liikkua paikasta toiseen. paikka. Tutkimuksen muita tavoitteita on selvittää SHP611:n intratekaalisen annon vaikutukset liike- ja puhetoimintoihin ja selvittää, kuinka hyvin aivoja ja selkäydintä ympäröivään selkäydinnesteeseen ruiskutettu SHP611 siedetään.

Tutkimukseen osallistujat saavat SHP611:tä noin 2 vuoden ajan ja mahdollisuutta pidentää hoitojaksoa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Intratekaalisen SHP611:n tutkimus potilailla, joilla on myöhäinen infantiili metakromaattinen leukodystrofia

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

36

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Amsterdam, Alankomaat, 1081 HV
        • VU Medisch Centrum
  • Argentiina
    • Buenos Aires
      • Ciudad Autónoma Buenos Aires, Buenos Aires, Argentiina, B1629AHJ
        • Hospital Universitario Austral - PIN
  • Belgia
      • Edegem, Belgia, 2650
        • UZ Antwerpen
  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 8035
        • Hospital Vall d'Hebron
    • Vizcaya
      • Barakaldo, Vizcaya, Espanja, 48903
        • Hospital Universitario Cruces
  • Israel
      • Tel Aviv, Israel, 64239
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Roma, Italia, 165
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
  • Japani
      • Kanazawa, Japani, 920-8641
        • Kanazawa University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2R7
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • British Columbia Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Hospital For Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3H 1P3
        • Montreal Children's Hospital
  • Kreikka
    • Attiki
      • Chaidari, Attiki, Kreikka, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Ranska
      • Le Kremlin-bicetre, Ranska, 94275
        • Hôpital Bicêtre - Paris Sud
      • Nice, Ranska, 06200
        • CHU Lenval
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
      • Tubingen, Saksa, 72076
        • Universitatsklinikum Tubingen
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • California
      • Torrance, California, Yhdysvallat, 90502
        • Los Angeles Biomedical Research Institute at Harbor-UCLA
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Childrens Hospital Colorado
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30303
        • Rare Disease Research, LLC
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Stead Family Children's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Mayo Clinic - PPDS
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • New York University Langone Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

6 kuukautta - 6 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Osallistujalla tulee olla dokumentoitu MLD-diagnoosi (ryhmät A-F):

    1. Alhainen ASA-aktiivisuus leukosyyteissä (verrattuna laboratorionormaaliin).
    2. Kohonneet sulfatidipitoisuudet virtsassa.
  • Osallistujalla tulee olla 30 kuukauden ikään mennessä (ryhmät A-C ja F) MLD:stä johtuvasta spastisesta ataksiasta tai heikkoudesta johtuva kävelyhäiriö, jonka tutkija on dokumentoinut perusterveydenhuollon lääkäri tai erikoislääkäri. tai yhtä suuri (> =) 6 - alle ( =12 - < 18 kuukauden ikäinen (ryhmä E). Ryhmän E osallistujilla on oltava joko perusterveydenhuollon lääkärin tai erikoislääkärin dokumentoimia neurologisia oireita.
  • Osallistujan iän tietoisen suostumuksen ajankohtana on oltava: Ryhmä A: 18-48 kuukauden ikäinen; Ryhmä B: 18-72 kuukauden ikäinen; Ryhmä C: 18-72 kuukauden ikäinen; Ryhmä D: >= 6 - < 18 kuukauden ikäinen; Ryhmä E: > = 12 - < 18 kuukauden ikäinen; Ryhmä F: 18-72 kuukauden ikäinen.
  • Osallistujan GMFC-MLD-luokan on oltava seulonnassa: Ryhmä A: GMFC-MLD-luokka 1 tai 2; Ryhmä B: GMFC-MLD-luokka 3; Ryhmä C: GMFC-MLD-luokka 4; Ryhmä D: minimaalisesti oireeton, >= 6 - < 18 kuukauden ikäinen, sama aryylisulfataasi (ASA) -alleelinen rakenne kuin vanhemmalla sisaruksella, jolla on vahvistettu myöhään infantiili tai juveniili MLD; Ryhmä E: varhain oireeton, >= 12–< 18 kuukauden ikäinen, GMFC-MLD-luokka 1 tai 2 ja on saavuttanut vakaan kävelyn (määritelty vähintään 1 kuukauden itsenäiseksi kävelyksi); Ryhmä F: GMFC-MLD-luokka 5 tai 6.
  • Osallistujan ja hänen vanhempansa/edustajiensa on kyettävä noudattamaan kliinistä protokollaa.
  • Osallistujan vanhemman tai laillisesti valtuutetun edustajan on annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen minkään tutkimukseen liittyvän toiminnan suorittamista. Opintoihin liittyvät toimet ovat toimenpiteitä, joita ei olisi suoritettu osallistujan normaalin johtamisen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  • Useita sulfataasihäiriöitä, jotka on määritetty toisen lysosomaalisen sulfataasin epänormaalista aktiivisuudesta (perustuu vertailulaboratorion normaalialueelle) tai muusta tunnetusta geneettisestä häiriöstä kuin MLD:stä.
  • Luuytimensiirto (BMT), hematopoieettinen kantasolusiirto (HSCT) tai geeniterapia; tai joutuu BMT-, HSCT- tai geeniterapiaan: missä tahansa vaiheessa tutkimuksen aikana.
  • MLD:n ensisijainen esitys oli käyttäytymis- tai kognitiivisia oireita (tutkijan kliinisen arvion mukaan); käyttäytymisoireet, jotka ovat toissijaisia ​​motoristen puutteiden vuoksi (esimerkiksi [esim.] kiukunkohtaukset vastauksena motoristen taitojen menettämiseen) eivät ole poissulkevia.
  • Osallistujalla on tiedossa tai epäilty yliherkkyys nukutusaineille tai hänellä on aiemmin ollut hengitysteiden vaikeutta tai hengitysteiden vaarantumisen mahdollisuus.
  • Mikä tahansa muu sairaus tai vakava rinnakkaissairaus, joka tutkijan mielestä estäisi osallistumisen tutkimukseen.
  • Osallistujia, joilla on laboratorio-, EKG- tai elintoimintojen poikkeavuuksia, jotka kuvastavat toistuvaa sairautta, jotka voivat vaarantaa heidän turvallisuutensa tutkimuksen aikana, ei saa ottaa mukaan. Poikkeavat laboratorio-, elintoiminto- ja EKG-tulokset seulonnassa tulee tarkistaa Takeda-lääketieteellisen monitorin avulla.
  • Osallistuja kirjataan toiseen kliiniseen tutkimukseen, joka sisältää minkä tahansa tutkimustuotteen (lääkkeen tai laitteen) käytön 30 päivän tai 5 puoliintumisajan (sen mukaan kumpi on pidempi) sisällä ennen tutkimukseen ilmoittautumista tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Osallistuja on aiemmin altistunut SHP611:lle.
  • Osallistujien tulee painaa > 11 paunaa (5 kilogrammaa [kg]).

  • Osallistujalla on tila, joka on vasta-aiheinen SOPH-A-PORT Mini S IDDD -käyttöohjeissa (IFU) kuvatulla tavalla.

    1. Osallistujalla on ollut tai voi olla allerginen reaktio rakennusmateriaaleihin.
    2. Osallistuja on osoittanut intoleranssia implantoidulle laitteelle.
    3. Osallistujan kehon koko on liian pieni tukemaan SOPH-A-PORT Mini S -käyttöportin kokoa.
    4. Osallistujan lääkehoito vaatii aineita, joiden tiedetään olevan yhteensopimattomia rakennusmateriaalien kanssa.
    5. Osallistujalla on tunnettu tai epäilty paikallinen tai yleinen infektio.
    6. Osallistujalla on epänormaalin verenvuodon riski sairauden tai hoidon vuoksi.
    7. Osallistujalla on yksi tai useampia selkärangan poikkeavuuksia, jotka voivat vaikeuttaa turvallista implantaatiota tai kiinnitystä.
    8. Osallistujalla on toimiva Cerebro spinal fluid (CSF) -shunttilaite.

Suodatuskriteerit sovitun ulkoisen kontrolliryhmän valinnalle tarjotaan tilastoanalyysisuunnitelmassa (SAP)

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: SHP611
Osallistujat saavat 150 milligrammaa (mg) SHP611:tä intratekaalisesti (IT) intratekaalisella lääkkeenantolaitteella (IDDD) tai lannepunktiolla (LP) kerran viikossa 106 viikon ajan.
Lääke: SHP611
Osallistujat saavat 150 mg SHP611 IT:tä IDDD:n tai LP:n kautta kerran viikossa 106 viikon ajan.
Muut nimet:
  • rekombinantti ihmisen aryylisulfataasi A [rhASA]
  • HGT-1110, TAK-611

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastaus ryhmässä A: Aika liikkumisen menettämiseen mitattuna etenemisestä bruttomotoriseen toimintoon luokittelu metakromaattisessa leukodystrofiassa (GMFC-MLD) viikolla 106
Aikaikkuna: Viikko 106
Aika liikkumisen menettämiseen mitattuna etenemisellä GMFC-MLD-luokkaan 5 tai korkeampaan tai kuolemaan, sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin, viikkoon 106 asti, arvioituna ryhmän A osallistujilta. GMFC-MLD on instrumentti, joka on kehitetty erityisesti MLD-osallistujille . Sitä sovelletaan 18 kuukauden iästä alkaen ja sitä voidaan arvioida takautuvasti potilaskertomusten perusteella sekä prospektiivisesti kohdistetuilla tutkimuksilla. GMFC-MLD kattaa kliinisesti merkitykselliset bruttomotoriset vaiheet osallistujilla, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (MLD), ja se koostuu seitsemästä kävely-, istuma-, liikkumis-, vartalon ja pään hallinnan kategoriasta. Pistemäärä vaihtelee 0:sta (kävely ilman tukea ja suoritustaso normaali ikään) 6:een (liikkumisen menetys sekä pään ja vartalon hallinnan menetys).
Viikko 106

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Bruttomoottoritoiminnan muutos lähtötilanteesta mitattuna bruttomoottoritoimintojen (GMFM)-88 kokonaispistemäärän avulla viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
GMFM-88 on kliinikon arvioima motorisen toiminnan arvio, kuten yllä olevassa tulosmittauksessa on kuvattu. GMFM-88:n kokonaispistemäärää käyttäen arvioitu kokonaismotorisen toiminnan muutos lähtötasosta raportoidaan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Muutos ekspressiivisen kielen lähtötasosta arvioituna käyttämällä ekspressiivisen kielen funktioluokitusta metakromaattisessa leukodystrofiassa (ELFC-MLD) viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
ELFC-MLD on 5-luokan luokitusjärjestelmä, joka kuvaa osallistujan kielitaitojen regressiota, jolla on myöhäinen infantiili ja nuorten MLD. Pisteytysalue on E0 (kommunikoi kokonaisilla lauseilla ikään nähden normaalilla laadulla ja suorituskyvyllä) E4:ään (ilmaisukielen täydellinen menetys). Muutos lähtötasosta ELFC-MLD:llä arvioidussa ilmeikkäässä kielessä raportoidaan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) sulfatiditasojen muutos lähtötasosta viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Muutos CSF:n sulfatidipitoisuuksissa lähtötasosta arvioidaan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Hoidon aiheuttaman haittatapahtuman (TEAE) osanottajien määrä
Aikaikkuna: Tutkimuslääkkeen antamisesta seurantaan (viikko 213)
Hoidon aiheuttama haittatapahtuma (TEAE) määritellään tapahtumaksi, joka ilmenee tai ilmenee tutkimustuotteella tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetiltään tai esiintymistiheydeltään tutkimustuotteelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen. tuote. TEAE-osallistujien lukumäärä ilmoitetaan.
Tutkimuslääkkeen antamisesta seurantaan (viikko 213)
Muutos fyysisen tutkimuksen lähtötilanteesta viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Fyysinen tutkimus sisältää metakromaattisen leukodystrofian (MLD) merkkien ja oireiden dokumentoinnin (sävy, refleksit ja näkö).
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Elektrokardiogrammin (EKG) muutos lähtötilanteesta viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
2-kytkentäinen EKG tallennetaan ja mitataan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Aivo-selkäydinnesteen (CSF) laboratorioparametrien muutos lähtötasosta viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
CSF-laboratorioparametrit sisältävät kemiat ja solumäärät.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Niiden osallistujien määrä, joilla on SOPH-A-PORT Mini S -laitteeseen liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Jopa EOS (viikko 211)
SOPH-A-PORT Mini S -arvioinnit arvioidaan käyttämällä arviointeja laitteen istutuksesta, laitteen toiminnasta, laitteen kestosta ja implanttileikkaukseen tai laitteeseen liittyvistä haittatapahtumista (AE).
Jopa EOS (viikko 211)
Vastaus ryhmässä A: Bruttomotorisen toiminnan ylläpito viikolla 106 osallistujille, jotka eivät koe mitään tapahtumaa viikolla 106
Aikaikkuna: Viikko 106
Ryhmän A kokonaismotorisen toiminnan vaste määritellään bruttomotorisen toiminnan ylläpitämiseksi viikolla 106, arvioituna osallistujina, jotka eivät koe mitään tapahtumaa viikolla 106, jolloin tapahtuma määritellään GMFC-MLD:n laskuksi luokkaan 5 tai korkeammalle. tai kuolema. GMFC-MLD on erityisesti MLD:n osallistujille kehitetty instrumentti. Sitä sovelletaan 18 kuukauden iästä alkaen ja sitä voidaan arvioida takautuvasti potilaskertomusten perusteella sekä prospektiivisesti kohdistetuilla tutkimuksilla. GMFC-MLD kattaa kliinisesti merkitykselliset bruttomotoriset vaiheet osallistujilla, joilla on metakromaattinen leukodystrofia (MLD), ja se koostuu seitsemästä kävely-, istuma-, liikkumis-, vartalon ja pään hallinnan kategoriasta. Pistemäärä vaihtelee 0:sta (kävely ilman tukea ja suoritustaso normaali ikään) 6:een (liikkumisen menetys sekä pään ja vartalon hallinnan menetys).
Viikko 106
Bruttomotorisen toiminnan lähtötilanteen muutos arvioituna käyttämällä metakromaattisen leukodystrofian bruttomotoristen toimintojen luokittelua (GMFC-MLD) viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
GMFC-MLD on instrumentti, joka on kehitetty erityisesti MLD:n osallistujille, kuten yllä olevassa tulosmittauksessa on kuvattu. GMFC-MLD:n avulla arvioitu kokonaismotorisen toiminnan muutos lähtötasosta raportoidaan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Niiden osallistujien määrä, joiden perustaso on laskenut peruuttamattomasti metakromaattisessa leukodystrofiassa (GMFC-LMD) yli 2 kategoriassa
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
GMFC-MLD on instrumentti, joka on kehitetty erityisesti MLD:n osallistujille, kuten yllä olevassa tulosmittauksessa on kuvattu. Sellaisten osallistujien lukumäärä, joiden metakromaattisessa leukodystrofiassa (GMFC-LMD) on ennallaan lähtötasosta yli 2 kategoriassa, jotka on arvioitu ryhmän A osallistujilla, raportoidaan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Aika peruuttamattomaan laskuun lähtötasosta bruttomoottoritoimintojen luokituksessa GMFC-MLD:ssä yli 2 kategoriassa
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään asti (viikko 211)
GMFC-MLD on instrumentti, joka on kehitetty erityisesti MLD:n osallistujille, kuten yllä olevassa tulosmittauksessa on kuvattu. Aika peruuttamattomaan laskuun perustasosta GMFC-MLD:ssä yli 2 kategoriassa määritellään yli 2 kategorian laskuksi, joka ei ole palannut 2 luokan laskuun (tai parempaan) viimeisimmän tallennetun havainnon jälkeen.
Perustaso EOS:ään asti (viikko 211)
Vastaus ryhmässä A: Kokonaismotorisen toiminnan ylläpito osallistujilla viikolla 106 bruttomoottoritoiminnon avulla Toimenpide 88 (GMFM-88) Kokonaispistemäärä suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 40
Aikaikkuna: Viikko 106
Ryhmän A motorisen toiminnan vaste määritellään bruttomotorisen toiminnan ylläpitämiseksi viikolla 106, joka määritellään GMFM-88:n kokonaispistemääräksi >= 40. GMFM-88 on kliinikon arvioima motorisen toiminnan arvio viidellä ulottuvuudella: 1) makuulla ja rullalle 2) istumalla 3) polvillaan ja ryömimällä 4) seisomalla ja 5) kävelemällä, juoksemalla ja hyppäämällä. Pisteytys perustuu suoritettujen tehtävien prosenttiosuuteen kussakin ulottuvuudessa, ja kokonaispistemäärä lasketaan laskemalla kunkin ulottuvuuden pisteiden keskiarvo. Jokainen 88 kohdasta on arvioitu 4 pisteen asteikolla: 0=ei aloita; 1 = aloittaa; 2=osittain valmis; ja 3 = valmistuu. GMFM-88:n kokonaispistemäärä vaihtelee 100 prosentin ja 0 prosentin välillä, ja 0 prosenttia vastaa liikkumattomuutta.
Viikko 106
Aika peruuttamattomaan laskuun lähtötasosta bruttomoottoritoimintojen mittauksessa (GMFM)-88 Kokonaispistemäärä suurempi kuin (>) 20 pistettä tai peruuttamaton lasku alle (
Aikaikkuna: Perustaso EOS:ään asti (viikko 211)
GMFM-88 on kliinikon arvioima motorisen toiminnan arvio, kuten yllä olevassa tulosmittauksessa on kuvattu. Aika peruuttamattomaan laskuun lähtötasosta viikolla 106 ja EOS:ssä GMFM-88:n kokonaispistemäärän lasku >20 pistettä tai peruuttamaton lasku pistemäärään
Perustaso EOS:ään asti (viikko 211)
Osallistujien lukumäärä, joilla on kokonaismoottoritoimintojen mitta (GMFM) -88, kokonaispistemäärän lasku 40 viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Viikko 106, EOS (viikko 211)
GMFM-88 on kliinikon arvioima motorisen toiminnan arvio, kuten yllä olevassa tulosmittauksessa on kuvattu. Raportoidaan osallistujien lukumäärä, joiden GMFM-88 kokonaispistemäärä laski = 40.
Viikko 106, EOS (viikko 211)
SHP611:n pitoisuus CSF:ssä
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikoilla 0, 5, 9, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106
Ctrough on annosta edeltävä pienin pitoisuus, joka määritellään viimeisellä suunnitellulla aikapisteellä ennen annosta havaittua lääkepitoisuutta. SHP611-CSF-parametrien Ctrough viikoilla 0, 5, 9, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106 on raportoitu.
Ennakkoannos viikoilla 0, 5, 9, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106
SHP611:n pitoisuudet CSF:ssä SHP611:n kerta- ja toistuvan IT-annostelun jälkeen
Aikaikkuna: Jälkiannos viikolla 0 ja 106
SHP611:n pitoisuudet aivo-selkäydinnesteessä arvioidaan SHP611:n kerta- ja toistuvan IT-annostuksen jälkeen.
Jälkiannos viikolla 0 ja 106
SHP611:n suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax) seerumissa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
SHP611:n Cmax seerumissa arvioidaan.
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
Seerumin SHP611:n äärettömyyteen (AUC0-inf) ekstrapoloitu plasmakonsentraatio-aikakäyrän alla oleva alue
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
SHP611:n AUC0-inf seerumissa arvioidaan.
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
Käyrän alla oleva pinta-ala annostelusta SHP611:n viimeiseen mitattavissa olevaan pitoisuuteen (AUC0-t) seerumissa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
SHP611:n AUC0-t seerumissa arvioidaan.
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
SHP611:n kokonaispuhdistuma (CL/F) seerumissa
Aikaikkuna: Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
SHP611:n CL/F seerumissa arvioidaan.
Ennen annosta, 0,5, 1, 2, 4, 8, 12, 24 ja 48 tuntia annoksen jälkeen viikoilla 0 ja 106
SHP611:n pitoisuus seerumissa viikoilla 0, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106
Aikaikkuna: Ennakkoannos viikoilla 0, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106
Ctrough on annosta edeltävä pienin pitoisuus, joka määritellään viimeisellä suunnitellulla aikapisteellä ennen annosta havaittua lääkepitoisuutta. SHP611:n Ctrough seerumissa viikoilla 0, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106 raportoidaan.
Ennakkoannos viikoilla 0, 13, 26, 40, 53, 79 ja 106
Muutos lähtötasosta kliinisen laboratorion tuloksessa viikolla 106 ja tutkimuksen lopussa (EOS)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Kliininen laboratorioanalyysi sisältää seerumikemian, hematologian ja virtsaanalyysin.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Anti-SHP611-vasta-aineita saaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)
Niiden osallistujien lukumäärä, joilla on anti-SHP611-vasta-aineita CSF:ssä ja seerumissa, raportoidaan.
Perustaso, viikko 106 ja EOS (viikko 211)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Yhteistyökumppanit

Takeda Development Center Americas, Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Director, Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Tiistai 30. huhtikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 8. maaliskuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 6. maaliskuuta 2025

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. joulukuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. joulukuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 11. joulukuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 7. kesäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP611-201
  • 2018-003291-12 (EudraCT-numero)
  • jRCT2041200086 (Rekisterin tunniste: jRCT)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien rajallisen määrän vuoksi).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Metakromaattinen leukodystrofia (MLD)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Türkiye

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa