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全身性重症筋無力症の成人に投与されたM281の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学を評価するための研究

2023年6月6日 更新者：Momenta Pharmaceuticals, Inc.

全身性重症筋無力症の成人に投与されたM281の安全性、忍容性、有効性、薬物動態および薬力学を評価するためのフェーズ2、多施設、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験

この研究の目的は、進行中の標準治療に対する臨床反応が不十分な全身性重症筋無力症 (gMG) の参加者に投与された M281 の安全性、忍容性、および有効性を評価することです。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

68

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85013
        • Momenta Investigational Site
      • Tucson、Arizona、アメリカ、85724
        • Momenta Investigational Site
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90048
        • Momenta Investigational Site
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • Momenta Investigational Site
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Momenta Investigational Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Momenta Investigational Site
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、アメリカ、06511
        • Momenta Investigational Site
    • Florida
      • Boca Raton、Florida、アメリカ、33487
        • Momenta Investigational Site
      • Maitland、Florida、アメリカ、32751
        • Momenta Investigational Site
      • Port Charlotte、Florida、アメリカ、33952
        • Momenta Investigational Site
      • Saint Petersburg、Florida、アメリカ、33713
        • Momenta Investigational Site
    • Georgia
      • Augusta、Georgia、アメリカ、30912
        • Momenta Investigational Site
    • Idaho
      • Meridian、Idaho、アメリカ、83642
        • Momenta Investigational Site
    • Illinois
      • Lake Barrington、Illinois、アメリカ、60010
        • Momenta Investigational Site
    • Kansas
      • Fairway、Kansas、アメリカ、66205
        • Momenta Investigational Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
        • Momenta Investigational Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Momenta Investigational Site
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Momenta Investigational Site
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、アメリカ、48202
        • Momenta Investigational Site
      • East Lansing、Michigan、アメリカ、48824
        • Momenta Investigational Site
    • Missouri
      • Columbia、Missouri、アメリカ、65212
        • Momenta Investigational Site
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08550
        • Momenta Investigational Site
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10021
        • Momenta Investigational Site
    • North Carolina
      • Charlotte、North Carolina、アメリカ、28207
        • Momenta Investigational Site
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Momenta Investigational Site
      • Raleigh、North Carolina、アメリカ、27607
        • Momenta Investigational Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45267
        • Momenta Investigational Site
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • Momenta Investigational Site
    • Tennessee
      • Cordova、Tennessee、アメリカ、38106
        • Momenta Investigational Site
    • Texas
      • Austin、Texas、アメリカ、78756
        • Momenta Investigational Site
      • Round Rock、Texas、アメリカ、78681
        • Momenta Investigational Site
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • Momenta Investigational Site
      • Sheffield、イギリス、S11 9NE
        • Momenta Investigational Site
      • Southampton、イギリス、SO16 6YD
        • Momenta Investigational Site
  • イタリア
      • Cefalu、イタリア、90015
        • Momenta Investigational Site
      • Messina、イタリア、98125
        • Momenta Investigational Site
      • Milano、イタリア、20133
        • Momenta Investigational Site
  • カナダ
    • Alberta
      • Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
        • Momenta Investigational Site
    • Ontario
      • London、Ontario、カナダ、N6A 5A5
        • Momenta Investigational Site
      • Toronto、Ontario、カナダ、M5G 2C4
        • Momenta Investigational Site
    • Quebec
      • Quebec City、Quebec、カナダ、G1J 1Z4
        • Momenta Investigational Site
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28007
        • Momenta Investigational Site
      • Madrid、スペイン、28040
        • Momenta Investigational Site
      • Sevilla、スペイン、41013
        • Momenta Investigational Site
      • Valencia、スペイン、46026
        • Momenta Investigational Site
    • Catalan
      • Barcelona、Catalan、スペイン、08035
        • Momenta Investigational Site
      • Barcelona、Catalan、スペイン、08041
        • Momenta Investigational Site
    • Cataluna
      • Badalona、Cataluna、スペイン、08036
        • Momenta Investigational Site
      • L'hospitalet De Llobregat、Cataluna、スペイン、08907
        • Momenta Investigational Site
    • Gipuzkoa
      • San Sebastian、Gipuzkoa、スペイン、20014
        • Momenta Investigational Site
  • ドイツ
      • Düsseldorf、ドイツ、40225
        • Momenta Investigational Site
      • Gummersbach、ドイツ、51643
        • Momenta Investigational Site
      • Munster、ドイツ、48149
        • Momenta Investigational Site
    • Niedersachsen
      • Gottingen、Niedersachsen、ドイツ、37075
        • Momenta Investigational Site
  • ベルギー
      • Antwerp、ベルギー、2650
        • Momenta Investigational Site
      • Bruxelles、ベルギー、1070
        • Momenta Investigational Site
    • Vlaams Brabant
      • Leuven、Vlaams Brabant、ベルギー、3000
        • Momenta Investigational Site
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、31-505
        • Momenta Investigational Site
      • Lodz、ポーランド、90-324
        • Momenta Investigational Site
      • Warsaw、ポーランド、01-684
        • Momenta Investigational Site
      • Warsaw、ポーランド、01-868
        • Momenta Investigational Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

-参加者は18歳以上で、全身性重症筋無力症（gMG）の病歴が記録されており、gMGの臨床徴候/症状があり、妊娠中または授乳中ではなく、研究の精度を妨げる可能性のあるMG以外の神経障害の病歴がない評価。

追加のより具体的な基準がプロトコルで定義されています。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：4倍

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：グループ 2
薬：M281
IV注入として投与されるM281
実験的：グループ 3
薬：M281
IV注入として投与されるM281
実験的：グループ 4
薬：M281
IV注入として投与されるM281
実験的：グループ5
薬：M281
IV注入として投与されるM281
プラセボコンパレーター：グループ1
他の：プラセボ
静脈内（IV）注入として投与されるプラセボ

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
安全性と忍容性の尺度としての治療に伴う有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：113日目まで
有害事象（AE）とは、治験薬を投与された参加者に発生する不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との因果関係が明らかな事象のみを指すものではありません。 TEAE は、治験薬の最初の注入の開始中または開始後に発生する任意の AE として定義されます。
113日目まで
治療中に重大な有害事象（SAE）が発生した参加者の数
時間枠：113日目まで
AE とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との明確な因果関係がある事象のみを指すわけではありません。 TEAE は、治験薬の最初の注入の開始中または開始後に発生する任意の AE として定義されます。 SAE は、死亡、生命を脅かす AE、入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害/不能、または先天異常/先天性欠損症のいずれかをもたらす任意の用量で発生する任意の AE として定義されます。
113日目まで
治療に伴う特別な関心のある有害事象（AESI）のある参加者の数
時間枠：113日目まで
AE とは、治験薬を投与された参加者に発生するあらゆる不都合な医学的事象であり、必ずしも当該治験薬との明確な因果関係がある事象のみを指すわけではありません。 TEAE は、治験薬の最初の注入の開始中または開始後に発生する任意の AE として定義されます。 この研究では、重度の感染症または低アルブミン血症の有害事象（CTCAE）グレード3以上の事象の一般的な用語基準はすべてAESIと見なされました。
113日目まで
重症筋無力症のベースラインから 57 日目への変化 - 日常生活動作 (MG-ADL) 合計スコア
時間枠：57日目までのベースライン
MG-ADL は、参加者の MG 症状の重症度を評価するために使用されました。 8 つの機能 (話す、噛む、飲み込む、呼吸する、歯磨きや髪をとかす能力の障害、椅子から立ち上がる能力の障害、複視、まぶたの垂れ下がり) を 4 段階で評価します。 (障害なし) から 3 (重度の障害)。 合計スコアは 8 つの機能スコアの合計で、範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど、症状の重症度が高く、日常生活動作が困難であることを示しています。
57日目までのベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
57日目の総血清免疫グロブリンG（IgG）の関数としての総MG-ADLスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと57日目
57 日目の IgG の減少率に対する MG-ADL 合計スコアのベースラインからの変化の線形回帰に基づく、IgG の 10 パーセント (%) の追加減少ごとの MG-ADL 合計スコアのベースラインからの追加変化の推定値。 MG-ADL は、参加者の MG 症状の重症度を評価するために使用されました。 8 つの機能 (話す、噛む、飲み込む、呼吸する、歯磨きや髪をとかす能力の障害、椅子から立ち上がる能力の障害、複視、まぶたの垂れ下がり) を 4 段階で評価します。 (障害なし) から 3 (重度の障害)。 合計スコアは 8 つの機能スコアの合計で、範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど、症状の重症度が高く、日常生活動作が困難であることを示しています。
ベースラインと57日目
57日目の抗アセチルコリン受容体（抗AChR）抗体陽性の参加者について、総血清IgGの変化率に対する応答としての総MG-ADLスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと57日目
抗 AChR 陽性参加者における 57 日目の IgG の減少率に対する MG-ADL 合計スコアのベースラインからの変化の線形回帰に基づく、IgG の 10% の追加減少ごとの MG-ADL 合計スコアのベースラインからの追加変化の推定値。 MG-ADL は、参加者の MG 症状の重症度を評価するために使用されました。 8 つの機能 (話す、噛む、飲み込む、呼吸する、歯磨きや髪をとかす能力の障害、椅子から立ち上がる能力の障害、複視、まぶたの垂れ下がり) を 4 段階で評価します。 (障害なし) から 3 (重度の障害)。 合計スコアは 8 つの機能スコアの合計で、範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど、症状の重症度が高く、日常生活動作が困難であることを示しています。
ベースラインと57日目
57日目の総血清IgGの関数としての総量的重症筋無力症（QMG）スコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと57日目
57 日目の IgG の減少率に対する QMG 合計スコアのベースラインからの変化の線形回帰に基づく、IgG の 10% の追加減少ごとの QMG 合計スコアのベースラインからの追加変化の推定値。 QMG テストは、参加者の強さを評価するために使用されました。 13 の強度コンポーネントのそれぞれの定量的な結果は、0 が (=) なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度の 4 段階スケールにマッピングされました。 合計スコアは、13 のスケール スコアの合計であり、範囲は 0 ～ 39 です。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
ベースラインと57日目
57日目の抗アセチルコリン受容体（抗AChR）抗体陽性の参加者の、総血清IgGの変化率に対する応答としての総QMGスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと57日目
抗 AChR 陽性参加者における 57 日目の IgG の減少率に対する QMG 合計スコアのベースラインからの変化の線形回帰に基づく、IgG の 10% の追加減少ごとの QMG 合計スコアのベースラインからの追加変化の推定値。 QMG テストは、参加者の強さを評価するために使用されました。 13 の強度コンポーネントのそれぞれの定量的な結果は、0 が (=) なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度の 4 段階スケールにマッピングされました。 合計スコアは、13 のスケール スコアの合計であり、範囲は 0 ～ 39 です。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
ベースラインと57日目
57日目の合計MG-ADLスコアが2、3、4、5、6、7、または8ポイント以上（>=）改善した参加者の数
時間枠：57日目
MG-ADL は、参加者の MG 症状の重症度を評価するために使用されました。 8 つの機能 (話す、噛む、飲み込む、呼吸する、歯磨きや髪をとかす能力の障害、椅子から立ち上がる能力の障害、複視、まぶたの垂れ下がり) を 4 段階で評価します。 (障害なし) から 3 (重度の障害)。 合計スコアは 8 つの機能スコアの合計で、範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど、症状の重症度が高く、日常生活動作が困難であることを示しています。
57日目
57日目の合計QMGスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと57日目
QMG テストは、参加者の強さを評価するために使用されました。 13 の強度コンポーネントのそれぞれの定量的な結果は、0 が (=) なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度の 4 段階スケールにマッピングされました。 合計スコアは、13 のスケール スコアの合計であり、範囲は 0 ～ 39 です。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
ベースラインと57日目
57日目に合計QMGスコアが3、4、5、6、7、または>= 8ポイント改善した参加者の数
時間枠：57日目
QMG テストは、参加者の強さを評価するために使用されました。 13 の強度コンポーネントのそれぞれの定量的な結果は、0 が (=) なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度の 4 段階スケールにマッピングされました。 合計スコアは、13 のスケール スコアの合計であり、範囲は 0 ～ 39 です。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
57日目
改訂された重症筋無力症の合計生活の質のベースラインからの変化 - 57日目の15（MG-QoL-15r）スケールスコア
時間枠：ベースラインと57日目
MG-QoL15r は、MG との生活に関連する参加者の制限を評価するために使用されました。 15 の質問のそれぞれは、「過去数週間」の想起期間に基づいて、参加者によって 3 段階 (0 = まったくない、1 = 多少、2 = 非常に高い) で評価されました。 合計スコアは 15 問のスコアの合計で、範囲は 0 ～ 30 です。 より高いスコアは、より多くの制限を示しました。
ベースラインと57日目
57日目の総血清IgGのベースラインからの変化
時間枠：ベースラインと57日目
総血清IgGのベースラインからの変化が報告されました。 総血清IgGの分析のために血液サンプルを採取した。
ベースラインと57日目
85日目と113日目の総MG-ADLスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、85日目および113日目
MG-ADL は、参加者の MG 症状の重症度を評価するために使用されました。 8 つの機能 (話す、噛む、飲み込む、呼吸する、歯磨きや髪をとかす能力の障害、椅子から立ち上がる能力の障害、複視、まぶたの垂れ下がり) を 4 段階で評価します。 (障害なし) から 3 (重度の障害)。 合計スコアは 8 つの機能スコアの合計で、範囲は 0 ～ 24 です。 スコアが高いほど、症状の重症度が高く、日常生活動作が困難であることを示しています。
ベースライン、85日目および113日目
85日目および113日目における合計QMGスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、85日目および113日目
QMG テストは、参加者の強さを評価するために使用されました。 13 の強度コンポーネントのそれぞれの定量的な結果は、0 が (=) なし、1 = 軽度、2 = 中程度、3 = 重度の 4 段階スケールにマッピングされました。 合計スコアは、13 のスケール スコアの合計であり、範囲は 0 ～ 39 です。スコアが高いほど、より重度の障害を示します。
ベースライン、85日目および113日目
85日目および113日目における合計MG-QoL15rスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、85日目および113日目
MG-QoL15r は、MG との生活に関連する参加者の制限を評価するために使用されました。 15 の質問のそれぞれは、「過去数週間」の想起期間に基づいて、参加者によって 3 段階 (0 = まったくない、1 = 多少、2 = 非常に高い) で評価されました。 合計スコアは 15 問のスコアの合計で、範囲は 0 ～ 30 です。 より高いスコアは、より多くの制限を示しました。
ベースライン、85日目および113日目
57日目の重症筋無力症財団（MGFA）分類でベースラインからシフトした参加者の数
時間枠：ベースラインと57日目
MGFA は、参加者の MG の重症度を評価するために使用されました。 MGFA 分類は、明確な臨床的特徴または疾患の重症度を共有する MG のサブグループ参加者を識別します。クラスV MGクライシス。 クラス II、III、および IV の下の個別のサブクラスが設計されています。主な筋力低下が口腔咽頭または呼吸筋、またはその両方に影響する場合は、サブクラス「b」。 MGFA分類では、ローマ数字が小さいほど重症度が低いことを意味します。 MGFA 分類の変化（サブクラスに関係なく）は、「改善」（例、III から II）、「同じ」（例、II から II）、または「悪化」（例、II から III）に分類されます。
ベースラインと57日目
MGFA分類のベースラインから113日目にシフトした参加者の数
時間枠：113日目までのベースライン
MGFA は、参加者の MG の重症度を評価するために使用されました。 MGFA 分類は、明確な臨床的特徴または疾患の重症度を共有する MG のサブグループ参加者を識別します。クラスV MGクライシス。 クラス II、III、および IV の下の個別のサブクラスが設計されています。主な筋力低下が口腔咽頭または呼吸筋、またはその両方に影響する場合は、サブクラス「b」。 MGFA分類では、ローマ数字が小さいほど重症度が低いことを意味します。 MGFA 分類の変化（サブクラスに関係なく）は、「改善」（例、III から II）、「同じ」（例、II から II）、または「悪化」（例、II から III）に分類されます。
113日目までのベースライン
85 日目と 113 日目の総血清 IgG のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、85日目および113日目
85 日目と 113 日目の総血清 IgG のベースラインからの変化を分析しました。 総血清IgGの分析のために血液サンプルを採取した。
ベースライン、85日目および113日目
ニポカリマブの血清濃度
時間枠：ベースライン（注入前および注入後）、15日目（注入前）、29日目（注入前）、43日目（注入前）、57日目（注入前および注入後）および85日目
ニポカリマブの血清濃度が報告されました。 0.15 マイクログラム/ミリリットル (mcg/mL) 未満の定量可能な最低濃度 (< LLOQ) 未満の濃度は、要約統計量の計算でゼロとして扱われました。
ベースライン（注入前および注入後）、15日目（注入前）、29日目（注入前）、43日目（注入前）、57日目（注入前および注入後）および85日目

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

捜査官

  • スタディディレクター：Momenta General Queries、Momenta Pharmaceuticals, Inc.

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2019年4月10日

一次修了 (実際)

2020年6月25日

研究の完了 (実際)

2020年6月25日

試験登録日

最初に提出

2018年12月10日

QC基準を満たした最初の提出物

2018年12月10日

最初の投稿 (実際)

2018年12月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年6月27日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年6月6日

最終確認日

2023年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • MOM-M281-004
  • 2018-002247-28 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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