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一项评估 M281 对患有全身性重症肌无力的成人的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学的研究

2023年6月6日更新者：Momenta Pharmaceuticals, Inc.

一项 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 M281 对患有全身性重症肌无力的成人的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学

这项研究的目的是评估 M281 对患有全身性重症肌无力 (gMG) 的参与者的安全性、耐受性和有效性，这些参与者对正在进行的标准护理治疗没有足够的临床反应。

研究概览

地位

完全的

条件

全身性重症肌无力

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

阶段

阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

加拿大
- Alberta
  - Edmonton、Alberta、加拿大、T6G 2G3
    - Momenta Investigational Site
- Ontario
  - London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
    - Momenta Investigational Site
  - Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
    - Momenta Investigational Site
- Quebec
  - Quebec City、Quebec、加拿大、G1J 1Z4
    - Momenta Investigational Site
德国
- - Düsseldorf、德国、40225
    - Momenta Investigational Site
  - Gummersbach、德国、51643
    - Momenta Investigational Site
  - Munster、德国、48149
    - Momenta Investigational Site
- Niedersachsen
  - Gottingen、Niedersachsen、德国、37075
    - Momenta Investigational Site
意大利
- - Cefalu、意大利、90015
    - Momenta Investigational Site
  - Messina、意大利、98125
    - Momenta Investigational Site
  - Milano、意大利、20133
    - Momenta Investigational Site
比利时
- - Antwerp、比利时、2650
    - Momenta Investigational Site
  - Bruxelles、比利时、1070
    - Momenta Investigational Site
- Vlaams Brabant
  - Leuven、Vlaams Brabant、比利时、3000
    - Momenta Investigational Site
波兰
- - Krakow、波兰、31-505
    - Momenta Investigational Site
  - Lodz、波兰、90-324
    - Momenta Investigational Site
  - Warsaw、波兰、01-684
    - Momenta Investigational Site
  - Warsaw、波兰、01-868
    - Momenta Investigational Site
美国
- Arizona
  - Phoenix、Arizona、美国、85013
    - Momenta Investigational Site
  - Tucson、Arizona、美国、85724
    - Momenta Investigational Site
- California
  - Los Angeles、California、美国、90048
    - Momenta Investigational Site
  - Orange、California、美国、92868
    - Momenta Investigational Site
  - Stanford、California、美国、94305
    - Momenta Investigational Site
- Colorado
  - Aurora、Colorado、美国、80045
    - Momenta Investigational Site
- Connecticut
  - New Haven、Connecticut、美国、06511
    - Momenta Investigational Site
- Florida
  - Boca Raton、Florida、美国、33487
    - Momenta Investigational Site
  - Maitland、Florida、美国、32751
    - Momenta Investigational Site
  - Port Charlotte、Florida、美国、33952
    - Momenta Investigational Site
  - Saint Petersburg、Florida、美国、33713
    - Momenta Investigational Site
- Georgia
  - Augusta、Georgia、美国、30912
    - Momenta Investigational Site
- Idaho
  - Meridian、Idaho、美国、83642
    - Momenta Investigational Site
- Illinois
  - Lake Barrington、Illinois、美国、60010
    - Momenta Investigational Site
- Kansas
  - Fairway、Kansas、美国、66205
    - Momenta Investigational Site
- Massachusetts
  - Boston、Massachusetts、美国、02114
    - Momenta Investigational Site
  - Boston、Massachusetts、美国、02115
    - Momenta Investigational Site
  - Boston、Massachusetts、美国、02215
    - Momenta Investigational Site
- Michigan
  - Detroit、Michigan、美国、48202
    - Momenta Investigational Site
  - East Lansing、Michigan、美国、48824
    - Momenta Investigational Site
- Missouri
  - Columbia、Missouri、美国、65212
    - Momenta Investigational Site
- New Jersey
  - New Brunswick、New Jersey、美国、08550
    - Momenta Investigational Site
- New York
  - New York、New York、美国、10021
    - Momenta Investigational Site
- North Carolina
  - Charlotte、North Carolina、美国、28207
    - Momenta Investigational Site
  - Durham、North Carolina、美国、27710
    - Momenta Investigational Site
  - Raleigh、North Carolina、美国、27607
    - Momenta Investigational Site
- Ohio
  - Cincinnati、Ohio、美国、45267
    - Momenta Investigational Site
  - Columbus、Ohio、美国、43210
    - Momenta Investigational Site
- Tennessee
  - Cordova、Tennessee、美国、38106
    - Momenta Investigational Site
- Texas
  - Austin、Texas、美国、78756
    - Momenta Investigational Site
  - Round Rock、Texas、美国、78681
    - Momenta Investigational Site
英国
- - Birmingham、英国、B15 2TH
    - Momenta Investigational Site
  - Sheffield、英国、S11 9NE
    - Momenta Investigational Site
  - Southampton、英国、SO16 6YD
    - Momenta Investigational Site
西班牙
- - Madrid、西班牙、28007
    - Momenta Investigational Site
  - Madrid、西班牙、28040
    - Momenta Investigational Site
  - Sevilla、西班牙、41013
    - Momenta Investigational Site
  - Valencia、西班牙、46026
    - Momenta Investigational Site
- Catalan
  - Barcelona、Catalan、西班牙、08035
    - Momenta Investigational Site
  - Barcelona、Catalan、西班牙、08041
    - Momenta Investigational Site
- Cataluna
  - Badalona、Cataluna、西班牙、08036
    - Momenta Investigational Site
  - L'hospitalet De Llobregat、Cataluna、西班牙、08907
    - Momenta Investigational Site
- Gipuzkoa
  - San Sebastian、Gipuzkoa、西班牙、20014
    - Momenta Investigational Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

参与者必须年满 18 岁，有广泛性重症肌无力 (gMG) 病史和 gMG 临床体征/症状，未怀孕或哺乳，除 MG 外没有任何可能影响研究准确性的神经系统疾病病史评估。

此外，协议中定义了更具体的标准。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

主要用途：治疗
分配：随机化
介入模型：并行分配
屏蔽：四人间

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂	干预/治疗
实验性的：第 2 组	药品：M281 M281 静脉输注
实验性的：第 3 组	药品：M281 M281 静脉输注
实验性的：第 4 组	药品：M281 M281 静脉输注
实验性的：第 5 组	药品：M281 M281 静脉输注
安慰剂比较：第 1 组	其他：安慰剂安慰剂作为静脉内 (IV) 输注给药

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
以治疗中出现的不良事件 (TEAE) 作为安全性和耐受性衡量标准的参与者人数大体时间：直到第 113 天	不良事件 (AE) 是发生在服用研究产品的参与者身上的任何不良医疗事件，它不一定仅表示与相关研究产品具有明确因果关系的事件。 TEAE 定义为在首次输注研究药物期间或之后发生的任何 AE。	直到第 113 天
出现治疗紧急严重不良事件 (SAE) 的参与者人数大体时间：直到第 113 天	AE 是发生在服用研究产品的参与者身上的任何不良医疗事件，它不一定仅表示与相关研究产品有明确因果关系的事件。 TEAE 定义为在首次输注研究药物期间或之后发生的任何 AE。 SAE 定义为在任何剂量下发生的任何 AE，导致以下任何结果：死亡、危及生命的 AE、住院或现有住院时间延长、持续或严重残疾/无能力，或先天性异常/出生缺陷。	直到第 113 天
有特殊兴趣的治疗紧急不良事件 (AESI) 的参与者人数大体时间：直到第 113 天	AE 是发生在服用研究产品的参与者身上的任何不良医疗事件，它不一定仅表示与相关研究产品有明确因果关系的事件。 TEAE 定义为在首次输注研究药物期间或之后发生的任何 AE。对于这项研究，任何不良事件的通用术语标准 (CTCAE) 3 级或更高级别的严重感染或低白蛋白血症事件都被视为 AESI。	直到第 113 天
重症肌无力 - 日常生活活动 (MG-ADL) 总分从基线到第 57 天的变化大体时间：第 57 天的基线	MG-ADL 用于评估参与者的 MG 症状严重程度。它评估了八种功能（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视和眼睑下垂），这些功能以 4 分制评分：0 （无减值）至 3（严重减值）。总分是八项功能得分的总和，范围为 0 到 24。分数越高表示症状越严重/执行日常生活活动越困难。	第 57 天的基线

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
第 57 天总 MG-ADL 评分相对于基线的变化与总血清免疫球蛋白 G (IgG) 的关系大体时间：基线和第 57 天	基于第 57 天 IgG 下降百分比的 MG-ADL 总分相对于基线的变化的线性回归，IgG 每减少 10% (%)，MG-ADL 总分相对于基线的额外变化的估计。 MG-ADL 用于评估参与者的 MG 症状严重程度。它评估了八种功能（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视和眼睑下垂），这些功能以 4 分制评分：0 （无减值）至 3（严重减值）。总分是八项功能得分的总和，范围为 0 到 24。分数越高表示症状越严重/执行日常生活活动越困难。	基线和第 57 天
第 57 天抗乙酰胆碱受体 (Anti-AChR) 抗体阳性参与者的总 MG-ADL 评分相对于基线的变化作为对总血清 IgG 百分比变化的反应大体时间：基线和第 57 天	基于 MG-ADL 总分相对于基线的变化对第 57 天抗 AChR 阳性参与者 IgG 减少百分比的线性回归，估计 IgG 每减少 10% 时 MG-ADL 总分相对于基线的额外变化。 MG-ADL 用于评估参与者的 MG 症状严重程度。它评估了八种功能（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视和眼睑下垂），这些功能以 4 分制评分：0 （无减值）至 3（严重减值）。总分是八个功能分数的总和，范围从 0 到 24。分数越高表示症状越严重/执行日常生活活动越困难。	基线和第 57 天
第 57 天总定量重症肌无力 (QMG) 评分相对于基线的变化与总血清 IgG 的关系大体时间：基线和第 57 天	根据第 57 天 QMG 总分相对于基线的变化对 IgG 减少百分比的线性回归，估计 IgG 每减少 10% 时 QMG 总分相对于基线的额外变化。 QMG 测试用于评估参与者的力量。 13 个强度成分中每一个的定量结果都映射到 4 分制，其中 0 等于 (=) 无，1= 轻度，2= 中度和 3= 重度。总分是13个量表分数的总和，范围从0到39。分数越高表示损伤越严重。	基线和第 57 天
对于第 57 天抗乙酰胆碱受体 (Anti-AChR) 抗体呈阳性的参与者，总 QMG 评分相对于基线的变化作为对总血清 IgG 百分比变化的反应大体时间：基线和第 57 天	基于 QMG 总分相对于基线的变化对第 57 天抗 AChR 阳性参与者 IgG 减少百分比的线性回归，估计 IgG 每减少 10% 时 QMG 总分相对于基线的额外变化。 QMG 测试用于评估参与者的力量。 13 个强度成分中每一个的定量结果都映射到 4 分制，其中 0 等于 (=) 无，1= 轻度，2= 中度和 3= 重度。总分是13个量表分数的总和，范围从0到39。分数越高表示损伤越严重。	基线和第 57 天
第 57 天 MG-ADL 总分提高 2、3、4、5、6、7 或大于或等于 (>=) 8 分的参与者人数大体时间：第57天	MG-ADL 用于评估参与者的 MG 症状严重程度。它评估了八种功能（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视和眼睑下垂），这些功能以 4 分制评分：0 （无减值）至 3（严重减值）。总分是八项功能得分的总和，范围为 0 到 24。分数越高表示症状越严重/执行日常生活活动越困难。	第57天
第 57 天 QMG 总分相对于基线的变化大体时间：基线和第 57 天	QMG 测试用于评估参与者的力量。 13 个强度成分中每一个的定量结果都映射到 4 分制，其中 0 等于 (=) 无，1= 轻度，2= 中度和 3= 重度。总分是13个量表分数的总和，范围从0到39。分数越高表示损伤越严重。	基线和第 57 天
第 57 天 QMG 总分提高 3、4、5、6、7 或 >= 8 分的参与者人数大体时间：第57天	QMG 测试用于评估参与者的力量。 13 个强度成分中每一个的定量结果都映射到 4 分制，其中 0 等于 (=) 无，1= 轻度，2= 中度和 3= 重度。总分是13个量表分数的总和，范围从0到39。分数越高表示损伤越严重。	第57天
第 57 天总修订版重症肌无力生活质量相对于基线的变化 - 15 (MG-QoL-15r) 量表评分大体时间：基线和第 57 天	MG-QoL15r 用于评估参与者与 MG 生活相关的限制。 15 个问题中的每一个都由参与者根据“过去几周”的回忆时间以 3 分制（0 = 完全没有，1 = 有点，2 = 非常）进行评分。总分是 15 道题分数的总和，取值范围为 0 到 30。分数越高表示限制越多。	基线和第 57 天
第 57 天总血清 IgG 相对于基线的变化大体时间：基线和第 57 天	报告了总血清 IgG 相对于基线的变化。收集血样用于分析总血清 IgG。	基线和第 57 天
第 85 天和第 113 天 MG-ADL 总分相对于基线的变化大体时间：基线、第 85 天和第 113 天	MG-ADL 用于评估参与者的 MG 症状严重程度。它评估了八种功能（说话、咀嚼、吞咽、呼吸、刷牙或梳头能力受损、从椅子上站起来的能力受损、复视和眼睑下垂），这些功能以 4 分制评分：0 （无减值）至 3（严重减值）。总分是八项功能得分的总和，范围为 0 到 24。分数越高表示症状越严重/执行日常生活活动越困难。	基线、第 85 天和第 113 天
第 85 天和第 113 天 QMG 总分相对于基线的变化大体时间：基线、第 85 天和第 113 天	QMG 测试用于评估参与者的力量。 13 个强度成分中每一个的定量结果都映射到 4 分制，其中 0 等于 (=) 无，1= 轻度，2= 中度和 3= 重度。总分是13个量表分数的总和，范围从0到39。分数越高表示损伤越严重。	基线、第 85 天和第 113 天
第 85 天和第 113 天 MG-QoL15r 总分相对于基线的变化大体时间：基线、第 85 天和第 113 天	MG-QoL15r 用于评估参与者与 MG 生活相关的限制。 15 个问题中的每一个都由参与者根据“过去几周”的回忆时间以 3 分制（0 = 完全没有，1 = 有点，2 = 非常）进行评分。总分是 15 道题分数的总和，取值范围为 0 到 30。分数越高表示限制越多。	基线、第 85 天和第 113 天
第 57 天美国重症肌无力基金会 (MGFA) 分类从基线转变的参与者人数大体时间：基线和第 57 天	MGFA 用于评估参与者的 MG 严重程度。 MGFA 分类确定具有不同临床特征或疾病严重程度的 MG 亚组参与者：I 类（眼部 MG）、II 类、III 类和 IV 类全身性 MG，分别具有轻度、中度和重度疾病； V 级 MG 危机。 II、III 和 IV 类下的单独子类被设计为：“a”如果主要无力影响四肢/轴向无力或两者；如果主要无力影响口咽或呼吸肌或两者，则子类“b”。在 MGFA 分类中，较低的罗马数字意味着较轻的严重程度。 MGFA 分类的变化（不考虑子类）分为“改善”（例如，III 到 II）、“相同”（例如，II 到 II）或“恶化”（例如，II 到 III）。	基线和第 57 天
MGFA 分类从基线转移到第 113 天的参与者人数大体时间：第 113 天的基线	MGFA 用于评估参与者的 MG 严重程度。 MGFA 分类确定具有不同临床特征或疾病严重程度的 MG 亚组参与者：I 类（眼部 MG）、II 类、III 类和 IV 类全身性 MG，分别具有轻度、中度和重度疾病； V 级 MG 危机。 II、III 和 IV 类下的单独子类被设计为：“a”如果主要无力影响四肢/轴向无力或两者；如果主要无力影响口咽或呼吸肌或两者，则子类“b”。在 MGFA 分类中，较低的罗马数字意味着较轻的严重程度。 MGFA 分类的变化（不考虑子类）分为“改善”（例如，III 到 II）、“相同”（例如，II 到 II）或“恶化”（例如，II 到 III）。	第 113 天的基线
第 85 天和第 113 天总血清 IgG 相对于基线的变化大体时间：基线、第 85 天和第 113 天	分析了第 85 天和第 113 天总血清 IgG 相对于基线的变化。收集血样用于分析总血清 IgG。	基线、第 85 天和第 113 天
Nipocalimab 的血清浓度大体时间：基线（输注前和输注后）、第 15 天（输注前）、第 29 天（输注前）、第 43 天（输注前）、第 57 天（输注前和输注后）和第 85 天	报道尼泊卡利单抗的血清浓度。在计算汇总统计数据时，低于最低可量化浓度 (< LLOQ) 即 <0.15 微克/毫升 (mcg/mL) 的浓度被视为零。	基线（输注前和输注后）、第 15 天（输注前）、第 29 天（输注前）、第 43 天（输注前）、第 57 天（输注前和输注后）和第 85 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Momenta Pharmaceuticals, Inc.

调查人员

研究主任：Momenta General Queries、Momenta Pharmaceuticals, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2019年4月10日

初级完成 (实际的)

2020年6月25日

研究完成 (实际的)

2020年6月25日

研究注册日期

首次提交

2018年12月10日

首先提交符合 QC 标准的

2018年12月10日

首次发布 (实际的)

2018年12月11日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年6月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年6月6日

最后验证

2023年5月1日

安慰剂的临床试验

Institut Pasteur de Lille

完全的

专为倦怠前准备的营养品 (WELBI)

烧完 | 心理障碍

法国
City of Hope Medical Center
National Cancer Institute (NCI)

主动，不招人

疫苗治疗可降低接受供体干细胞移植的恶性血液病患者的巨细胞病毒事件频率

造血和淋巴细胞肿瘤 | 骨髓纤维化 | 慢性淋巴细胞白血病 | 缓解期成人急性髓性白血病 | 骨髓增生异常综合症 | 缓解期成人急性淋巴细胞白血病 | 骨髓增殖性肿瘤 | 慢性期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | 成人淋巴母细胞淋巴瘤 | 加速期慢性粒细胞白血病，BCR-ABL1 阳性 | HLA-A*0201 阳性细胞存在 | 巨细胞病毒感染 | 成人霍奇金淋巴瘤 | 成人非霍奇金淋巴瘤

美国
Mila (bMotion Technologies)

完全的

对有影响阅读的特定学习障碍儿童的阅读技能进行严肃游戏的节奏训练

阅读障碍 | 学习障碍 | 学习障碍，具体 | 特定的学习障碍，伴有阅读障碍

法国
University of Zurich

完全的

Provent® 对持续气道正压通气治疗停药期间阻塞性睡眠呼吸暂停的影响

阻塞性睡眠呼吸暂停

瑞士, 英国
Institute for the Study of Urological Diseases,...

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用于 ED 治疗的 LiST 加 PRP 注射疗法与 LiST 单一疗法

勃起功能障碍
Asahi Kasei Pharma America Corporation

撤销

ART-123 在脓毒症和凝血病患者中的安全性和有效性 (Scarlet2)

败血症和凝血病
Kinderkrankenhaus auf der Bult

未知

无线微电流刺激小儿深部皮肤烧烫伤的治疗效果 (ELSTHER)

烧伤

德国
Alyatec

完全的

空气净化器在 ALYATEC 环境暴露室中对猫过敏的哮喘患者的疗效

哮喘 | 过敏

法国
Universidad Autonoma de Madrid
Centro Universitario La Salle

完全的

健康个体初级运动皮层的经颅直流电刺激 (tDCS)

大脑刺激 | 基础生理学

西班牙
The University of Hong Kong
Hong Kong Jockey Club Charities Trust

尚未招聘

提高身体活动意愿的非常简短的干预措施

体力活动

一项评估 M281 对患有全身性重症肌无力的成人的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学的研究

一项 2 期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 M281 对患有全身性重症肌无力的成人的安全性、耐受性、有效性、药代动力学和药效学

研究概览

地位

条件

干预/治疗

研究类型

注册 (实际的)

阶段

联系人和位置

学习地点

参与标准

资格标准

适合学习的年龄

接受健康志愿者

描述

学习计划

研究是如何设计的？

设计细节

手臂数量

武器和干预

参与者组/臂

干预/治疗

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量

措施说明

大体时间

次要结果测量

结果测量

措施说明

大体时间

合作者和调查者

赞助

调查人员

研究记录日期

研究主要日期

学习开始 (实际的)

初级完成 (实际的)

研究完成 (实际的)

研究注册日期

首次提交

首先提交符合 QC 标准的

首次发布 (实际的)

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

上次提交的符合 QC 标准的更新

最后验证

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

研究美国 FDA 监管的设备产品

安慰剂的临床试验

搜索类似试验

赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

CROs by country

CROs in Uganda

条件

罕见疾病

药物干预

膳食补充剂

赞助者/合作者

地点