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フォン・ヴィレブランド病参加者の出血と治療に関する前向きスクリーニング研究

2026年4月16日 更新者：Hemab ApS
このスクリーニング研究の目的は、フォン ヴィレブランド病 (VWD) の参加者における出血事象、生活の質、出血の社会的および臨床的影響に関する情報を蓄積することです。 この研究のデータは、VWD の参加者の集団におけるベースラインの出血率と治療率を確立するために使用され、将来の臨床研究結果の比較データとして機能します。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、診断ガイドラインに従ってタイプ 1 VWD と確認された少なくとも 100 人の参加者を対象とした前向きスクリーニング研究です。 1 型 VWD および残存フォン ヴィレブランド因子 (VWF) 抗原および/または活性が 30 IU/dL 未満である参加者は、募集の際に優先されます。 残留 VWF 抗原および/または活性が 1 dL あたり 30 IU 未満である約 50 人の参加者が含まれた後、1 型 VWD と診断され、残留 VWF 抗原および活性が 1 dL あたり 50 IU 未満である参加者をスクリーニングして含めることができます。 タイプ 1 VWD の参加者 100 人が登録された後、この研究はタイプ 2 およびタイプ 3 の VWD の参加者にも公開される場合があります。

この研究には、スクリーニング、ベースライン評価、および隔週の遠隔医療チェックイン（出血日記および出血事象の治療を監視するため）と、検査検査のための12週間ごとの来院が含まれる4〜6か月の観察期間が含まれます。 継続を希望する参加者には、オプションで合計最大 12 か月の観察期間の延長が可能です。

研究の種類

観察的

入学 (推定)

200

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究連絡先のバックアップ

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202-3591
        • 募集
        • Arkansas Children's Hospital
        • コンタクト：
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • 募集
        • Children's Hospital of Los Angeles
        • コンタクト：
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • 募集
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
        • コンタクト：
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • 募集
        • Emory Children's Center
        • コンタクト：
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • 募集
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
        • コンタクト：
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112-2699
        • 募集
        • Tulane University School of Medicine
        • コンタクト：
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • 募集
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
        • コンタクト：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • 募集
        • Mayo Clinic - Rochester
        • コンタクト：
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239-3098
        • 募集
        • Oregon Health & Science University
        • コンタクト：
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • 募集
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
        • コンタクト：
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • 募集
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
        • コンタクト：
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • 募集
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
        • コンタクト：
  • イギリス
      • London、イギリス、SE1 1YR
  • オーストラリア
    • Perth
      • Murdoch、Perth、オーストラリア、WA 6150
    • Sydney
      • Camperdown、Sydney、オーストラリア、NSW 2050
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、VIC 3004
        • 募集
        • The Alfred Hospital
        • コンタクト：

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

参加者は16歳以上のVWD患者。

説明

包含基準:

  1. 治験実施計画書による介入の前に、国際調和評議会（ICH）の適正臨床基準（GCP）ガイドラインE6（R2）（2016）および該当する国内および国際規制に従って、研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供する能力がある。が実施されます。
  2. 研究の手順と制限を理解し、遵守する能力と意欲を持っています。
  3. 上映時点で16歳以上であること。

  4. 最初の約50人の参加者：残存VWF抗原および/または活性が30 IU/dL未満の先天性1型VWD（30％）

    次に約 50 名の参加者: VWF 抗原が残存し、活性が 50 IU/dL 未満の 1 型 VWD (50%)

    最初の約 100 人の参加者以降: 先天性 1 型、2A 型、2M 型、2N 型、または 3 型 VWD

    注: 参加者は、VWF 抗原の検査結果と活動が診断を裏付ける医療記録に文書化されている場合に登録できます (国際血栓止血学会 [ISTH]/米国血液学会 [ASH] の診断ガイドラインまたは英国血液学会の診断ガイドラインに準拠)血液学 [BSH]/英国血友病センター医師機関 [UKHCDO] 診断ガイドライン)。 研究の前半のタイプ 1 VWD の場合、参加者は、VWF 抗原および/または活性レベルが 30 IU/dL 未満であることを示す過去 2 年以内の臨床検査結果を文書化する必要もあります。 文書化された結果に基づいて適格基準を満たす参加者は、抗原と活性レベルをさらに特徴付けるためにスクリーニングでサンプルを収集することに進みます。 結果が文書化された診断と一致せず、レベルが 30 IU/dL を超えている場合、これらの検査をさらに 2 回まで繰り返すことができます。

    参加者が上記のように医療記録に結果を確認していない場合、対象となるベースラインレベルを確立するために、スクリーニング評価をさらに 2 回まで繰り返すことができます。

  5. あざや出血の履歴によって定義される症候性疾患があり、通常は毎月出血症状を経験します。

除外基準:

  1. カテーテル関連の表在静脈血栓症イベントを除き、静脈または動脈の血栓症または血栓塞栓性疾患の既往歴がある。
  2. 一親等血縁者に原因不明の血栓塞栓症の重大な家族歴がある。
  3. VWD以外の先天性または後天性の出血疾患がある。
  4. 今後6か月以内に大手術を予定している。
  5. 妊娠している、または今後6か月以内に妊娠する予定がある。
  6. -参加者の出血症状に影響を与える可能性がある、または研究を完了する能力に影響を与える可能性のある、何らかの併発疾患、治療（進行中の抗凝固薬、抗血小板薬、または非ステロイド性抗炎症薬を含む）、状態、投薬、または臨床検査での異常がある。調査官の意見では。
  7. スクリーニング前の 30 日以内に治験薬を受領している。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
VWDタイプ1（DLあたり30 IU未満の残留VWF抗原および/または活動）
他の：VWD患者の臨床結果、1型
出血イベント、生活の質、およびVWDの参加者における出血イベントの社会的および臨床的影響に関する情報を蓄積する、タイプ1
VWDタイプ2A、タイプ2M、タイプ2N、またはタイプ3
他の：VWD、2A型、タイプ2M、タイプ2N、または3型患者の臨床結果
出血イベント、生活の質、およびVWD、2A型、タイプ2M、タイプ2N、タイプ3の参加者における出血イベントの社会的および臨床的影響に関する情報を蓄積します。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
年間出血イベント率
時間枠：4.5～12.5ヶ月
4.5～12.5ヶ月
年間治療出血率
時間枠：4.5～12.5ヶ月
4.5～12.5ヶ月
年間大量経血出血率
時間枠：4.5～12.5ヶ月
4.5～12.5ヶ月
宿泊入院数
時間枠：4.5～12.5ヶ月
入院中の出血事象のモニタリング。
4.5～12.5ヶ月

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
予防的および必要に応じた治療
時間枠：4.5～12.5ヶ月
出血事象に対する治療の詳細
4.5～12.5ヶ月
患者報告アウトカム測定情報システム (PROMIS)-29
時間枠：4.5～12.5ヶ月
7 つの PROMIS ドメインのそれぞれから 4 つの項目を評価する評価。 各質問は 1 ～ 5 のスケールで評価されます。さらに、PROMIS-29 には、1 ～ 10 のスケールで評価される痛みの強さの質問が 1 つ含まれています。PROMIS-29 のスコアが高いほど、症状が悪化していることを示します。
4.5～12.5ヶ月
月経出血アンケート (MBQ)
時間枠：4.5～12.5ヶ月
多量の月経出血が、月経時の失血、社会活動や余暇活動、身体活動、仕事活動の制限の自己評価に及ぼす影響を測定します。
4.5～12.5ヶ月
エピスタキシス重大度スコア（ESS）
時間枠：4.5〜12.5ヶ月
鼻出血の重症度の評価
4.5〜12.5ヶ月
経口出血体験
時間枠：4.5〜12.5ヶ月
出血症状を評価するためのアンケート
4.5〜12.5ヶ月
鉄状態
時間枠：4.5～12.5ヶ月
血液サンプルはフェリチンとヘモグロビンレベルの測定のために採取されます。
4.5～12.5ヶ月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Hemab ApS

協力者

PSI CRO

捜査官

  • スタディディレクター：VP of Clinical Research、Hemab ApS

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年8月30日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2026年12月1日

試験登録日

最初に提出

2024年9月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年9月23日

最初の投稿 (実際)

2024年9月24日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年4月21日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年4月16日

最終確認日

2026年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HMB-002-101_SCR

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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