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フォンヴィレブランド病の参加者におけるHMB-002を評価する研究

2026年6月26日 更新者：Hemab ApS

フォン・ヴィレブランド病の参加者における HMB-002 の安全性、忍容性、薬物動態、薬力学、および有効性を評価する第 1/2 相試験 (Velora Pioneer)

これは、VWD の参加者を対象とした HMB-002 のファーストインヒューマン (FIH)、第 1/2 相、非盲検、用量漸増、安全性、忍容性、薬物動態 (PK)、薬力学 (PD)、有効性に関する研究です。 研究のパート A には、安全性、忍容性、PK、PD 効果を確立するための単回用量漸増 (SAD) 設計が含まれます。 研究のパート B では、有効性を調査するためにコホートを拡大する前に、反復投与の安全性と忍容性が確立されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (推定)

108

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
        • まだ募集していません
        • Phoenix Children's Hospital
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
        • まだ募集していません
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • まだ募集していません
        • Children's Hospital of Los Angeles
    • Florida
      • Miami、Florida、アメリカ、33136
        • まだ募集していません
        • University of Miami Hospital and Clinics, Sylvester Comprehensive Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、アメリカ、30329
        • まだ募集していません
        • Emory Children's Center
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、アメリカ、46260
        • 募集
        • Innovative Hematology, Inc./Indiana Hemophilia and Thrombosis Center
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • まだ募集していません
        • Tulane University School of Medicine
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
        • まだ募集していません
        • University of Michigan Hospitals, Department of Hemophilia and Coagulation Disorders
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • まだ募集していません
        • Mayo Clinic - Rochester
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • まだ募集していません
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
        • まだ募集していません
        • Hemophilia Center of Western Pennsylvania
    • Texas
      • Dallas、Texas、アメリカ、75390
        • まだ募集していません
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98101
        • まだ募集していません
        • Washington Institute For Coagulation (WIC)
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス、B15 2TH
        • まだ募集していません
        • University Hospitals Birmingham NHS Foundation Trust
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • 募集
        • University Hospital of Wales
      • Leeds、イギリス、LS9 7TF
        • まだ募集していません
        • St James's University Hospital, Leeds Haemophilia Centre
      • Liverpool、イギリス、L7 8XP
        • まだ募集していません
        • Royal Liverpool and Broadgreen University Hospitals NHS TRUST, The Roald Dahl Haemostasis and Thrombosis Centre
      • London、イギリス、SE1 1YR
        • 募集
        • Richmond Pharmacology
      • London、イギリス、SE1 7EH
        • まだ募集していません
        • St Thomas' Hospital
    • Hampshire
      • Basingstoke、Hampshire、イギリス、RG24 9NA
        • 募集
        • Basingstoke and North Hampshire Hospital
    • London
      • Tooting、London、イギリス、SW17 0QT
        • まだ募集していません
        • St George's Hospital
      • Whitechapel、London、イギリス、E1 1FR
        • まだ募集していません
        • Royal London Hospital
  • オーストラリア
    • Perth
      • Murdoch、Perth、オーストラリア、WA 6150
        • まだ募集していません
        • Fiona Stanley Hospital
    • Sydney
      • Camperdown、Sydney、オーストラリア、NSW 2050
        • 募集
        • Royal Prince Alfred Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、VIC 3004
        • 募集
        • The Alfred Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 子
  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 適用される規制に従って、研究に参加するためのインフォームドコンセントを提供する能力がある。
  2. 学習手順と制限を理解し、遵守する能力と意欲を持っている。
  3. 18歳以上65歳未満。
  4. 体重は60kgから110kgまで。
  5. VWF 抗原と活性に関する検査結果によって証明された先天性 1 型 VWD の診断。

  6. スクリーニング時のバイタルサインは以下の範囲内にあります。

    1. 安静時脈拍数 ≤105 bpm

    2. 血圧 (BP):

      • 最高血圧: 90 - 140 mmHg
      • 拡張期血圧：40～90mmHg
  7. 出生時に女性であり、妊娠の可能性があると割り当てられた参加者は、HMB-002の初回投与前の72時間以内に血清妊娠検査が陰性でなければなりません。
  8. 妊娠の可能性のある女性（CBP）およびCBPの性的パートナーを持つ男性は、研究全体を通じて医学的に許容される避妊方法を使用することに同意する必要があります。

  9. 参加者は、検査基準によってスクリーニングとして示される、以下のベースライン臓器機能を満たしている必要があります。

    1. 腎臓: 推定糸球体濾過速度 (eGFR) ≥45 ml/min/1.73m^2。
    2. 肝臓: スクリーニング時のアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST)、アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT)、および総ビリルビンが正常範囲 (ULN) の上限 1.5 以下。 ギルバート症候群の病歴のある参加者の場合、総ビリルビン ≤2 × ULN。
    3. 血液学: ヘモグロビン > 85 g/L、血小板数 > 120 x 10^9/L。
  10. パート B のみ - 参加者は、出血事象の履歴によって定義される症状がある必要があります。 彼らは観察研究 HMB-002-101_SCR に参加しており、この観察研究内で出血事象を記録している必要があります。

除外基準:

  1. -モノクローナル抗体療法に関連する臨床的に重大な過敏症の病歴。
  2. -カテーテル関連の表在静脈血栓症を除く、静脈または動脈の血栓症または血栓塞栓性疾患の個人歴。
  3. 高リスク血小板増加症: ホモ接合性第 V 因子ライデン (FVL)、複合ヘテロ接合性 FVL/プロトロンビン遺伝子変異、アンチトロンビン <50%。 レベルが 50% 未満の先天性プロテイン C およびプロテイン S 欠乏症。
  4. IV 因子濃縮物による継続的な出血予防が必要です。
  5. スクリーニングで、検出下限を超える RNA レベルによる B 型肝炎表面抗原 (HbsAg)、C 型肝炎抗体 (HCV Ab)、またはヒト免疫不全ウイルス抗体 (HIV Ab) の検査結果が陽性である。
  6. -インフォームドコンセントに署名する前28日以内に生ワクチンを受けたことがある、および/または研究期間中に生ワクチンを受ける予定がある。
  7. 研究期間中に大手術を計画。
  8. 体格指数 (BMI) >35 kg/m^2 (肥満、民族に合わせて調整)。
  9. 治験責任医師の裁量により、血栓症のリスクを大幅に高めるその他の状態。
  10. 妊娠中または授乳中の参加者。
  11. 臨床的に重大な心血管疾患。
  12. 治験責任医師の裁量により、心血管イベントのリスクを大幅に高めるその他の状態。
  13. 1型VWD以外の先天性または後天性出血疾患。
  14. 研究者の意見では、併発する疾患、治療、投薬、または臨床検査の異常により、さらなるリスクが生じる可能性があります。
  15. 研究薬または賦形剤に対する過敏症。
  16. HMB-002投与前の5半減期以内に別の臨床研究で治験薬の投与を受けた。
  17. パート A のみ: タイプ 1C VWD。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：順次割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：パート A 単回用量漸増設計
1型VWDの参加者を対象に、HMB-002の単回投与による安全性、忍容性、PK、PD効果を評価する多施設共同研究。
薬：HMB-002 (Aパート)
HMB-002は皮下投与となります。 パート A ではセンチネル投与を利用します。 パート A の研究参加者の予定期間は約 12 週間です。
実験的：Part B Multiple Dose Assessment
A multicenter study to evaluate the safety, tolerability, PK, and PD effect of repeat doses of HMB-002, as well as the preliminary prophylactic effects on bleeding events.
薬：HMB-002（パートB）
HMB-002は皮下投与となります。 パート B の投与間隔は、パート A の結果の評価後に決定されます。 パート B の研究参加者の予定期間は約 21 週間です。
実験的：Part C HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate
A multicenter study to evaluate the safety and tolerability of a single dose of HMB-002, administered to patients concurrently receiving regular factor concentrate as standard of care.
薬：HMB-002 with Concomitant Factor Concentrate (Part C) (Not Applicable in US)
HMB-002 will be administered as a single dose with a concomitant single dose of factor concentrate. The planned duration of study participants in Part C will be approximately 17 weeks.

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
治療緊急有害事象（TEAE）の発生率
時間枠：113日目まで
113日目まで

二次結果の測定

結果測定
時間枠
薬物動態パラメータ: 観察された最大血漿濃度 (Cmax)
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
薬物動態パラメータ: 時間ゼロから最後の定量可能な濃度までの曲線下面積 (AUClast)
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
薬物動態パラメータ: 時間ゼロから外挿された無限時間までの曲線下の面積 (AUCinf)
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
薬物動態パラメータ: 観察された最大血漿濃度に到達する時間 (Tmax)
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
薬力学パラメーター: VWF 抗原 (VWF:Ag) の評価
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
薬力学パラメーター: VWF 活性の評価
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
薬力学パラメーター: FVIII 活性の評価
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
年間出血率の評価
時間枠：1日目から113日目まで
1日目から113日目まで
Pharmacokinetic Parameter: Terminal elimination half-life (t1/2)
時間枠：Day 1 to Day 113
Day 1 to Day 113

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Hemab ApS

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2025年2月6日

一次修了 (推定)

2027年7月1日

研究の完了 (推定)

2027年7月1日

試験登録日

最初に提出

2024年12月19日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年12月23日

最初の投稿 (実際)

2025年1月1日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月30日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年6月26日

最終確認日

2026年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HMB-002-102

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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