骨髄不全症候群（BMF）患者におけるCK0801（新薬）の臨床試験
2025年4月10日 更新者：Cellenkos, Inc.
骨髄不全症候群の治療におけるCK0801の安全性と実現可能性を評価する第I相試験
この臨床研究の目的は、骨髄不全症候群の患者に CK0801 (臍帯血由来 T 制御細胞製品) を投与することが安全で実用的かどうかを判断することです。 研究者は、安全に投与できる最高用量を決定したいと考えています。 研究者は、CK0801 が骨髄不全症候群の症状を改善する可能性があるかどうかも知りたいと考えています。
この研究に登録された患者は全員、治療抵抗性骨髄不全症候群 (再生不良性貧血、骨髄異形成症候群、または骨髄線維症を含む) と診断されています。 -この研究に参加する資格のある参加者は、標準治療で治療できない、または治療したくない、または標準治療に失敗した。
調査の概要
詳細な説明
第一目的：
CK00801注入時に開始するイベントのいずれかとして定義されるCK0801の用量制限毒性を決定する
- -24時間以内に重度（グレード3または4）の注入毒性（NCI-CTCAE V4.0）
- レジメンに関連した30日以内の死亡
- -30日以内の重度（グレード3または4）のサイトカイン放出症候群
副次的な目的:
- 疾患特異的反応の予備評価
- 疾患特異的反応の持続時間
研究の種類
介入
入学 (推定)
18
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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Santa Monica、California、アメリカ、90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -再生不良性貧血、骨髄異形成症候群、または骨髄線維症を含む骨髄不全症候群の診断基準を満たす被験者。
- CK0801 世代で利用可能な HLA 一致 (≥ 3/6) の臍帯血ユニット。
- -被験者の年齢は18歳以上です。
- -ビリルビン≤2 x ULNおよびSGPT（ALT）≤2 x ULN（ギルバート症候群が文書化されていない場合）。
- -Cockcroft-Gault式を使用して計算されたクレアチニンクリアランスが50mL/分を超える。
- Zubrod パフォーマンス ステータス ≤ 2。
- -出産の可能性がある女性の被験者（FPCP）は、尿または血清妊娠検査が陰性でなければなりません。 注: FPCP は閉経前と定義されており、外科的に滅菌されていません。 FPCPは、最大限に効果的な避妊を使用するか、研究を通して異性愛行為を控えることに同意する必要があります。 効果的な避妊方法には、子宮内避妊具、経口および/または注射可能なホルモン剤が含まれます。避妊、または 2 つの適切なバリア方法 (例: 殺精子剤を使用した子宮頸管キャップ、殺精子剤を使用した横隔膜)。
- -被験者は、研究関連の評価、訪問、および長期的なフォローアップを含む、プロトコルに必要なすべての手順に従うことに同意しました。
- -被験者は書面によるインフォームドコンセントを喜んで提供できます。
除外基準:
- -被験者は、CK0801注入前の4週間以内に治験薬を受け取りました。
- -被験者はCK0801注入前の21日以内に放射線または化学療法を受けました。
- -被験者は以前に臍帯血由来のT制御療法を受けています。
- HIV血清陽性。
- 被験者は制御不能な感染症を患っており、7日間の治療後に適切な抗菌剤に反応しません。 プロトコル PI は、適格性の最終的な判断者です。
- -治験責任医師の意見では、患者を重度の毒性のより大きなリスクにさらす、および/またはCK0801の活性を損なう、制御されていない併発疾患のある被験者
- -被験者は妊娠中または授乳中です。
- 幹細胞移植による骨髄不全。
- -同意を提供できない被験者、または治験責任医師の意見では、プロトコル要件を完全に順守する可能性は低いと思われる被験者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：CK0801
すべての被験者は、無関係な臍帯血由来の制御性T細胞の注入による養子療法を受けます：CK0801。
被験者は、研究の0日目にCK0801（Treg細胞）を1回静脈内投与されます。
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CK0801 (臍帯血由来制御性T細胞製品)
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CTCAE v4.0によって評価された重度の注入毒性のある参加者の数
時間枠：介入後24時間
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重度（グレード3または4）の毒性を持つ参加者の数
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介入後24時間
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レジメン関連死亡者数
時間枠：介入後30日
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レジメン関連死亡者数
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介入後30日
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重度のサイトカイン放出症候群（CRS）の参加者数
時間枠：介入後30日
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重度（グレード3または4）CRSの参加者数
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介入後30日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Tapan M Kadia, MD、The University of Texas MD Anderson Cancer Center
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2019年5月30日
一次修了 (推定)
2027年5月25日
研究の完了 (推定)
2027年5月30日
試験登録日
最初に提出
2018年10月23日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年12月10日
最初の投稿 (実際)
2018年12月12日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月13日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月10日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。