Клинические испытания CK0801 (нового препарата) у пациентов с синдромом недостаточности костного мозга (СКМ)
10 апреля 2025 г. обновлено: Cellenkos, Inc.
Испытание фазы I для оценки безопасности и применимости CK0801 при лечении синдрома недостаточности костного мозга
Цель этого клинического исследования — определить, безопасно и практично ли давать CK0801 (продукт Т-регуляторных клеток, полученный из пуповинной крови) пациентам с синдромом недостаточности костного мозга. Исследователи хотят определить максимально возможную дозу, которую можно безопасно вводить. Исследователи также хотят узнать, может ли CK0801 улучшить симптомы синдрома недостаточности костного мозга.
У всех пациентов, включенных в это исследование, был диагностирован рефрактерный к лечению синдром недостаточности костного мозга (который включает апластическую анемию, миелодиспластический синдром или миелофиброз). Участники, имеющие право на участие в этом исследовании, не могут или не хотят лечиться стандартной терапией, или стандартная терапия оказалась неэффективной.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Основная цель:
Для определения ограничивающей дозу токсичности CK0801, определяемой как любое из событий, каждое начало во время инфузии CK00801.
- Тяжелая (степень 3 или 4) инфузионная токсичность в течение 24 часов (NCI-CTCAE V4.0)
- Смерть, связанная с режимом, в течение 30 дней
- Тяжелый (3 или 4 степени) синдром высвобождения цитокинов в течение 30 дней
Второстепенная цель:
- Предварительная оценка специфического ответа на заболевание
- Продолжительность специфического для болезни ответа
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
18
Фаза
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
Santa Monica, California, Соединенные Штаты, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Субъекты, которые соответствуют диагностическим критериям синдрома недостаточности костного мозга, включая: апластическую анемию, миелодиспластический синдром или миелофиброз.
- Единица пуповинной крови, соответствующая HLA (≥ 3/6), доступна для поколения CK0801.
- Возраст субъектов ≥ 18 лет.
- Билирубин ≤ 2 x ULN и SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (если не документирован синдром Жильбера).
- Расчетный клиренс креатинина > 50 мл/мин по уравнению Кокрофта-Голта.
- Зубродский рабочий статус ≤ 2.
- Субъекты женского пола детородного возраста (FPCP) должны иметь отрицательный результат теста на беременность в моче или сыворотке. ПРИМЕЧАНИЕ. FPCP определяется как пременопаузальный и не стерилизованный хирургическим путем. FPCP должен согласиться использовать максимально эффективный контроль над рождаемостью или воздерживаться от гетеросексуальной активности на протяжении всего исследования. Эффективные методы контрацепции включают внутриматочную спираль, пероральные и/или инъекционные гормональные средства; контрацепция или 2 адекватных барьерных метода (например, цервикальный колпачок со спермицидом, диафрагма со спермицидом).
- Субъект согласился соблюдать все требуемые протоколом процедуры, включая связанные с исследованием оценки, посещения и долгосрочное наблюдение.
- Субъект желает и может дать письменное информированное согласие.
Критерий исключения:
- Субъект получил исследуемый агент в течение 4 недель до инфузии CK0801.
- Субъект получил лучевую или химиотерапию в течение 21 дня до инфузии CK0801.
- Субъект ранее получал Т-регуляторную терапию, полученную из пуповинной крови.
- ВИЧ-серопозитивность.
- У субъекта неконтролируемая инфекция, не реагирующая на соответствующие противомикробные препараты после семи дней терапии. Протокол PI является окончательным арбитром приемлемости.
- Субъекты с неконтролируемым интеркуррентным заболеванием, которое, по мнению исследователя, подвергнет пациента большему риску тяжелой токсичности и/или ухудшит активность CK0801.
- Субъект беременна или кормит грудью.
- Отказ костного мозга, вызванный трансплантацией стволовых клеток.
- Субъекты, которые не могут дать согласие или которые, по мнению исследователя, вряд ли будут полностью соблюдать требования протокола.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: CK0801
Все субъекты получат приемную терапию с введением неродственных регуляторных Т-клеток, полученных из пуповинной крови: CK0801.
Субъекты получат одну внутривенную дозу CK0801 (клетки Treg) в день исследования 0.
|
CK0801 (продукт Т-регуляторных клеток, полученный из пуповинной крови)
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Количество участников с тяжелой инфузионной токсичностью по оценке CTCAE v4.0
Временное ограничение: 24 часа после вмешательства
|
Количество участников с тяжелой (3 или 4 степени) токсичностью
|
24 часа после вмешательства
|
|
Количество участников со смертью, связанной с режимом
Временное ограничение: 30 дней после вмешательства
|
Количество участников со смертью, связанной с режимом
|
30 дней после вмешательства
|
|
Количество участников с тяжелым синдромом выброса цитокинов (СВЦ)
Временное ограничение: 30 дней после вмешательства
|
Количество участников с тяжелым (3 или 4 степени) ХРС
|
30 дней после вмешательства
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
30 мая 2019 г.
Первичное завершение (Оцененный)
25 мая 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
30 мая 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
23 октября 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
10 декабря 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
12 декабря 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
13 апреля 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 апреля 2025 г.
Последняя проверка
1 апреля 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- CK0801-101-1
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .