Een klinisch onderzoek met CK0801 (een nieuw geneesmiddel) bij patiënten met beenmergfalensyndroom (BMF)

Inclusiecriteria:

1. Proefpersonen die voldoen aan de diagnostische criteria van het beenmergfalensyndroom, waaronder: aplastische anemie, myelodysplastisch syndroom of myelofibrose.
2. HLA-gematchte (≥ 3/6) navelstrengbloedeenheid beschikbaar voor generatie CK0801.
3. Proefpersonen leeftijd ≥ 18 jaar.
4. Bilirubine ≤ 2 x ULN en SGPT (ALAT) ≤ 2 x ULN (tenzij het syndroom van Gilbert is gedocumenteerd).
5. Berekende creatinineklaring van > 50 ml/min met behulp van de Cockcroft-Gault-vergelijking.
6. Zubrod prestatiestatus ≤ 2.
7. Vrouwelijke proefpersonen in de vruchtbare leeftijd (FPCP) moeten een negatieve urine- of serumzwangerschapstest hebben. OPMERKING: FPCP wordt gedefinieerd als premenopauzaal en niet chirurgisch gesteriliseerd. FPCP moet ermee instemmen om maximaal effectieve anticonceptie te gebruiken of zich te onthouden van heteroseksuele activiteit gedurende het onderzoek. Effectieve anticonceptiemethoden zijn onder meer intra-uterien apparaat, oraal en/of injecteerbaar hormonaal; anticonceptie, of 2 geschikte barrièremethoden (bijv. cervicaal kapje met zaaddodend middel, pessarium met zaaddodend middel).
8. De proefpersoon heeft ermee ingestemd zich te houden aan alle in het protocol vereiste procedures, inclusief studiegerelateerde beoordelingen, bezoeken en follow-up op lange termijn.
9. Proefpersoon is bereid en in staat schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.

Uitsluitingscriteria:

1. De proefpersoon heeft binnen 4 weken voorafgaand aan de infusie met CK0801 een onderzoeksmiddel gekregen.
2. Proefpersoon heeft binnen 21 dagen voorafgaand aan CK0801-infusie bestraling of chemotherapie ondergaan.
3. Proefpersoon heeft eerder van navelstrengbloed afgeleide T-regulerende therapie gekregen.
4. HIV-seropositiviteit.
5. Proefpersoon heeft een ongecontroleerde infectie en reageert niet op geschikte antimicrobiële middelen na zeven dagen therapie. Het Protocol PI is de uiteindelijke beoordelaar van geschiktheid.
6. Proefpersonen met ongecontroleerde bijkomende ziekte die naar de mening van de onderzoeker de patiënt een groter risico op ernstige toxiciteit zou geven en/of de activiteit van CK0801 zou belemmeren
7. Onderwerp is zwanger of geeft borstvoeding.
8. Beenmergfalen veroorzaakt door stamceltransplantatie.
9. Proefpersonen die geen toestemming kunnen geven of die naar het oordeel van de onderzoeker waarschijnlijk niet volledig zullen voldoen aan de protocolvereisten.