Eine klinische Studie mit CK0801 (einem neuen Medikament) bei Patienten mit Knochenmarkversagen (BMF)

Einschlusskriterien:

1. Patienten, die die diagnostischen Kriterien des Knochenmarkversagenssyndroms erfüllen, einschließlich: aplastische Anämie, myelodysplastisches Syndrom oder Myelofibrose.
2. HLA-angepasste (≥ 3/6) Nabelschnurbluteinheit für die CK0801-Generation erhältlich.
3. Alter der Probanden ≥ 18 Jahre.
4. Bilirubin ≤ 2 x ULN und SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (sofern kein Gilbert-Syndrom dokumentiert ist).
5. Berechnete Kreatinin-Clearance von > 50 ml/min unter Verwendung der Cockcroft-Gault-Gleichung.
6. Zubrod-Leistungsstatus ≤ 2.
7. Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter (FPCP) müssen einen negativen Urin- oder Serum-Schwangerschaftstest haben. HINWEIS: FPCP wird als prämenopausal und nicht chirurgisch sterilisiert definiert. FPCP muss zustimmen, während der gesamten Studie eine maximal wirksame Empfängnisverhütung anzuwenden oder auf heterosexuelle Aktivitäten zu verzichten. Zu wirksamen Verhütungsmethoden gehören Intrauterinpessare, orale und/oder injizierbare Hormonpräparate; Empfängnisverhütung oder 2 adäquate Barrieremethoden (z. B. Portiokappe mit Spermizid, Diaphragma mit Spermizid).
8. Der Proband hat zugestimmt, alle im Protokoll erforderlichen Verfahren einzuhalten, einschließlich studienbezogener Bewertungen, Besuche und Langzeitnachsorge.
9. Das Subjekt ist bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

1. Das Subjekt hat innerhalb von 4 Wochen vor der CK0801-Infusion ein Prüfpräparat erhalten.
2. Das Subjekt hat innerhalb von 21 Tagen vor der CK0801-Infusion eine Bestrahlung oder Chemotherapie erhalten.
3. Das Subjekt hat zuvor eine aus Nabelschnurblut gewonnene T-regulatorische Therapie erhalten.
4. HIV-Seropositivität.
5. Das Subjekt hat eine unkontrollierte Infektion und spricht nach sieben Tagen Therapie nicht auf geeignete antimikrobielle Mittel an. Der Protokoll-PI ist der letzte Schiedsrichter der Berechtigung.
6. Patienten mit unkontrollierter interkurrenter Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes den Patienten einem größeren Risiko einer schweren Toxizität aussetzen und/oder die Aktivität von CK0801 beeinträchtigen würde
7. Die Probanden sind schwanger oder stillen.
8. Knochenmarkversagen durch Stammzelltransplantation.
9. Probanden, die nicht in der Lage sind, ihre Einwilligung zu erteilen, oder die nach Ansicht des Ermittlers die Protokollanforderungen wahrscheinlich nicht vollständig erfüllen werden.