Un essai clinique de CK0801 (un nouveau médicament) chez des patients atteints du syndrome d'insuffisance médullaire (BMF)

Critère d'intégration:

1. Sujets qui remplissent les critères diagnostiques du syndrome d'insuffisance médullaire, notamment : anémie aplasique, syndrome myélodysplasique ou myélofibrose.
2. Unité de sang de cordon compatible HLA (≥ 3/6) disponible pour la génération CK0801.
3. Sujets âgés de ≥ 18 ans.
4. Bilirubine ≤ 2 x LSN et SGPT (ALT) ≤ 2 x LSN (sauf si le syndrome de Gilbert est documenté).
5. Clairance de la créatinine calculée > 50 mL/min à l'aide de l'équation de Cockcroft-Gault.
6. Statut de performance de Zubrod ≤ 2.
7. Les sujets féminins en âge de procréer (FPCP) doivent avoir un test de grossesse urinaire ou sérique négatif. REMARQUE : FPCP est défini comme préménopausique et non stérilisé chirurgicalement. Le FPCP doit accepter d'utiliser un moyen de contraception efficace au maximum ou de s'abstenir de toute activité hétérosexuelle tout au long de l'étude. Les méthodes contraceptives efficaces comprennent les dispositifs intra-utérins, les hormones orales et/ou injectables ; contraception, ou 2 méthodes de barrière adéquates (par exemple, cape cervicale avec spermicide, diaphragme avec spermicide).
8. Le sujet a accepté de se conformer à toutes les procédures requises par le protocole, y compris les évaluations liées à l'étude, les visites et le suivi à long terme.
9. Le sujet est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit.

Critère d'exclusion:

1. Le sujet a reçu un agent expérimental dans les 4 semaines précédant la perfusion de CK0801.
2. Le sujet a reçu une radiothérapie ou une chimiothérapie dans les 21 jours précédant la perfusion de CK0801.
3. - Le sujet a déjà reçu une thérapie T-régulatrice dérivée du sang de cordon.
4. Séropositivité VIH.
5. Le sujet a une infection non contrôlée, ne répondant pas aux agents antimicrobiens appropriés après sept jours de traitement. L'IP du protocole est l'arbitre final de l'éligibilité.
6. Sujets atteints d'une maladie intercurrente non contrôlée qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait le patient à un risque accru de toxicité grave et/ou altérerait l'activité de CK0801
7. Les sujets sont enceintes ou allaitent.
8. Insuffisance de la moelle osseuse causée par la greffe de cellules souches.
9. Les sujets qui ne sont pas en mesure de donner leur consentement ou qui, de l'avis de l'investigateur, seront peu susceptibles de se conformer pleinement aux exigences du protocole.