Um ensaio clínico de CK0801 (uma nova droga) em pacientes com síndrome de falência da medula óssea (BMF)

Critério de inclusão:

1. Indivíduos que preenchem os critérios de diagnóstico da síndrome de insuficiência da medula óssea, incluindo: anemia aplástica, síndrome mielodisplásica ou mielofibrose.
2. Unidade de sangue do cordão compatível com HLA (≥ 3/6) disponível para a geração CK0801.
3. Indivíduos com idade ≥ 18 anos.
4. Bilirrubina ≤ 2 x LSN e SGPT (ALT) ≤ 2 x LSN (a menos que a síndrome de Gilbert esteja documentada).
5. Clearance de creatinina calculado de > 50mL/min usando a equação de Cockcroft-Gault.
6. Status de desempenho Zubrod ≤ 2.
7. Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar (FPCP) devem ter um teste de gravidez de urina ou soro negativo. NOTA: FPCP é definido como pré-menopausa e não esterilizado cirurgicamente. O FPCP deve concordar em usar o controle de natalidade mais eficaz ou abster-se de atividade heterossexual durante o estudo. Os métodos contraceptivos eficazes incluem dispositivo intra-uterino, hormonal oral e/ou injetável; contracepção ou 2 métodos de barreira adequados (por exemplo, capuz cervical com espermicida, diafragma com espermicida).
8. O sujeito concordou em cumprir todos os procedimentos exigidos pelo protocolo, incluindo avaliações relacionadas ao estudo, visitas e acompanhamento de longo prazo.
9. O sujeito está disposto e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

1. O sujeito recebeu um agente experimental dentro de 4 semanas antes da infusão de CK0801.
2. O sujeito recebeu radiação ou quimioterapia dentro de 21 dias antes da infusão de CK0801.
3. O sujeito recebeu terapia T-reguladora derivada do sangue do cordão anterior.
4. soropositividade para HIV.
5. O sujeito tem infecção descontrolada, não respondendo aos agentes antimicrobianos apropriados após sete dias de terapia. O Protocolo PI é o árbitro final de elegibilidade.
6. Sujeitos com doença intercorrente não controlada que, na opinião do investigador, colocaria o paciente em maior risco de toxicidade grave e/ou prejudicaria a atividade de CK0801
7. A cobaia está grávida ou amamentando.
8. Insuficiência da medula óssea causada por transplante de células-tronco.
9. Indivíduos incapazes de fornecer consentimento ou que, na opinião do Investigador, provavelmente não cumprirão totalmente os requisitos do protocolo.