골수부전증후군(BMF) 환자 대상 CK0801(신약) 임상시험
2025년 4월 10일 업데이트: Cellenkos, Inc.
골수부전증후군 치료에서 CK0801의 안전성 및 타당성을 평가하기 위한 1상 시험
이 임상 연구의 목표는 골수부전 증후군 환자에게 CK0801(제대혈 유래 T 조절 세포 제품)을 투여하는 것이 안전하고 실용적인지 여부를 결정하는 것입니다. 연구자들은 투여하기에 안전한 가능한 최대 용량을 결정하기를 원합니다. 연구자들은 또한 CK0801이 골수부전 증후군의 증상을 개선할 수 있는지 알아보고자 합니다.
이 연구에 등록된 환자는 모두 치료 불응성 골수 부전 증후군(재생불량성 빈혈, 골수이형성 증후군 또는 골수 섬유증 포함) 진단을 받았습니다. 이 연구에 참여할 자격이 있는 참가자는 표준 요법으로 치료할 수 없거나 치료를 원하지 않거나 표준 요법에 실패했습니다.
연구 개요
상세 설명
주요 목표:
CK00801 주입 시점에 각각 시작되는 임의의 사건으로 정의된 CK0801의 용량 제한 독성을 결정하기 위해
- 24시간 이내에 심각한(등급 3 또는 4) 주입 독성(NCI-CTCAE V4.0)
- 30일 이내 요법 관련 사망
- 30일 이내 중증(등급 3 또는 4) 사이토카인 방출 증후군
보조 목표:
- 질병 특이적 반응의 예비 평가
- 질병 특이적 반응 기간
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
18
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Santa Monica, California, 미국, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
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Texas
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Houston, Texas, 미국, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 재생 불량성 빈혈, 골수이형성 증후군 또는 골수 섬유증을 포함하는 골수 부전 증후군의 진단 기준을 충족하는 피험자.
- CK0801 생성에 사용할 수 있는 HLA 일치(≥ 3/6) 제대혈 단위.
- 대상 연령 ≥ 18세.
- 빌리루빈 ≤ 2 x ULN 및 SGPT(ALT) ≤ 2 x ULN(Gilbert 증후군이 문서화되지 않은 경우).
- Cockcroft-Gault 방정식을 사용하여 > 50mL/min의 계산된 크레아티닌 청소율.
- Zubrod 성능 상태 ≤ 2.
- 가임기 여성 피험자(FPCP)는 소변 또는 혈청 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다. 참고: FPCP는 폐경 전으로 정의되며 외과적으로 멸균되지 않습니다. FPCP는 최대로 효과적인 산아제한을 사용하거나 연구 전반에 걸쳐 이성애 활동을 삼가는 데 동의해야 합니다. 효과적인 피임 방법에는 자궁 내 장치, 경구 및/또는 주사 가능한 호르몬; 피임, 또는 2가지 적절한 차단 방법(예: 살정제가 포함된 자궁경부 캡, 살정제가 포함된 격막).
- 피험자는 연구 관련 평가, 방문 및 장기 후속 조치를 포함한 모든 프로토콜 필수 절차를 준수하기로 동의했습니다.
- 피험자는 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 피험자는 CK0801 주입 전 4주 이내에 연구용 제제를 받았습니다.
- 피험자는 CK0801 주입 전 21일 이내에 방사선 또는 화학 요법을 받았습니다.
- 피험자는 이전에 제대혈 유래 T 조절 요법을 받았습니다.
- HIV 혈청 양성.
- 피험자는 치료 7일 후에도 적절한 항균제에 반응하지 않는 제어되지 않는 감염이 있습니다. 프로토콜 PI는 자격의 최종 중재자입니다.
- 연구자의 의견에 따라 환자를 심각한 독성 위험이 더 크거나 CK0801의 활성을 손상시킬 수 있는 제어되지 않는 병발 질환이 있는 피험자
- 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
- 줄기 세포 이식으로 인한 골수 부전.
- 동의를 제공할 수 없거나 연구자의 의견으로 프로토콜 요구 사항을 완전히 준수할 가능성이 없는 피험자.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: CK0801
모든 피험자는 관련 없는 제대혈 유래 조절 T 세포(CK0801)를 주입하여 입양 치료를 받게 됩니다.
피험자는 연구 0일에 CK0801(Treg 세포)의 1회 정맥 투여를 받게 됩니다.
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CK0801(제대혈유래 T조절세포제제)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CTCAE v4.0에서 평가한 심각한 주입 독성을 가진 참가자 수
기간: 개입 후 24시간
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심각한(등급 3 또는 4) 독성이 있는 참가자 수
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개입 후 24시간
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요법 관련 사망이 있는 참가자 수
기간: 개입 후 30일
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요법 관련 사망이 있는 참가자 수
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개입 후 30일
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중증 사이토카인 방출 증후군(CRS)이 있는 참가자 수
기간: 개입 후 30일
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심각한(등급 3 또는 4) CRS가 있는 참가자 수
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개입 후 30일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 5월 30일
기본 완료 (추정된)
2027년 5월 25일
연구 완료 (추정된)
2027년 5월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 10월 23일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 12월 10일
처음 게시됨 (실제)
2018년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 4월 13일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 4월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 4월 1일
추가 정보
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