Un ensayo clínico de CK0801 (un nuevo fármaco) en pacientes con síndrome de insuficiencia de la médula ósea (BMF)

Criterios de inclusión:

1. Sujetos que cumplen los criterios de diagnóstico del síndrome de insuficiencia de la médula ósea, incluidos: anemia aplásica, síndrome mielodisplásico o mielofibrosis.
2. Unidad de sangre de cordón compatible con HLA (≥ 3/6) disponible para la generación CK0801.
3. Sujetos de edad ≥ 18 años.
4. Bilirrubina ≤ 2 x ULN y SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (a menos que se documente el síndrome de Gilbert).
5. Depuración de creatinina calculada > 50 ml/min utilizando la ecuación de Cockcroft-Gault.
6. Estado funcional de Zubrod ≤ 2.
7. Las mujeres en edad fértil (FPCP) deben tener una prueba de embarazo en orina o suero negativa. NOTA: FPCP se define como premenopáusica y no esterilizada quirúrgicamente. La FPCP debe aceptar usar un método anticonceptivo de máxima eficacia o abstenerse de actividad heterosexual durante todo el estudio. Los métodos anticonceptivos efectivos incluyen dispositivos intrauterinos, orales y/o hormonales inyectables; anticoncepción, o 2 métodos de barrera adecuados (p. ej., capuchón cervical con espermicida, diafragma con espermicida).
8. El sujeto acordó cumplir con todos los procedimientos requeridos por el protocolo, incluidas las evaluaciones relacionadas con el estudio, las visitas y el seguimiento a largo plazo.
9. El sujeto está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

1. El sujeto ha recibido un agente en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la infusión de CK0801.
2. El sujeto ha recibido radiación o quimioterapia dentro de los 21 días anteriores a la infusión de CK0801.
3. El sujeto ha recibido terapia reguladora de T derivada de la sangre del cordón umbilical anteriormente.
4. seropositividad al VIH.
5. El sujeto tiene una infección no controlada, que no responde a los agentes antimicrobianos apropiados después de siete días de terapia. El IP del Protocolo es el árbitro final de la elegibilidad.
6. Sujetos con enfermedades intercurrentes no controladas que, en opinión del investigador, pondrían al paciente en mayor riesgo de toxicidad grave y/o afectarían la actividad de CK0801
7. Los sujetos están embarazadas o amamantando.
8. Insuficiencia de la médula ósea causada por el trasplante de células madre.
9. Sujetos que no pueden dar su consentimiento o que, en opinión del investigador, es poco probable que cumplan plenamente con los requisitos del protocolo.