Una sperimentazione clinica di CK0801 (un nuovo farmaco) in pazienti con sindrome da insufficienza del midollo osseo (BMF)

Criterio di inclusione:

1. Soggetti che soddisfano i criteri diagnostici della sindrome da insufficienza del midollo osseo, tra cui: anemia aplastica, sindrome mielodisplastica o mielofibrosi.
2. Unità di sangue cordonale HLA compatibile (≥ 3/6) disponibile per la generazione CK0801.
3. Soggetti di età ≥ 18 anni.
4. Bilirubina ≤ 2 x ULN e SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (a meno che non sia documentata la sindrome di Gilbert).
5. Clearance della creatinina calcolata > 50 ml/min utilizzando l'equazione di Cockcroft-Gault.
6. Performance status Zubrod ≤ 2.
7. Le donne in età fertile (FPCP) devono avere un test di gravidanza su siero o urina negativo. NOTA: FPCP è definito come premenopausa e non sterilizzato chirurgicamente. FPCP deve accettare di utilizzare il controllo delle nascite massimamente efficace o di astenersi dall'attività eterosessuale durante lo studio. Metodi contraccettivi efficaci includono dispositivi intrauterini, ormonali orali e/o iniettabili; contraccezione o 2 metodi di barriera adeguati (ad es. cappuccio cervicale con spermicida, diaframma con spermicida).
8. Il soggetto ha accettato di rispettare tutte le procedure richieste dal protocollo, comprese le valutazioni relative allo studio, le visite e il follow-up a lungo termine.
9. - Il soggetto è disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

1. Il soggetto ha ricevuto un agente sperimentale entro 4 settimane prima dell'infusione di CK0801.
2. Il soggetto ha ricevuto radiazioni o chemioterapia entro 21 giorni prima dell'infusione di CK0801.
3. - Il soggetto ha ricevuto una precedente terapia di regolazione della T derivata dal sangue del cordone ombelicale.
4. sieropositività HIV.
5. Il soggetto ha un'infezione incontrollata, che non risponde agli agenti antimicrobici appropriati dopo sette giorni di terapia. Il protocollo PI è l'arbitro finale dell'ammissibilità.
6. Soggetti con malattia intercorrente incontrollata che, a parere dello sperimentatore, esporrebbe il paziente a un rischio maggiore di grave tossicità e/o comprometterebbe l'attività di CK0801
7. I soggetti sono in gravidanza o in allattamento.
8. Insufficienza del midollo osseo causata dal trapianto di cellule staminali.
9. Soggetti che non sono in grado di fornire il consenso o che, secondo l'opinione dello sperimentatore, difficilmente rispetteranno pienamente i requisiti del protocollo.