En klinisk utprøving av CK0801 (et nytt medikament) hos pasienter med benmargssviktsyndrom (BMF)
10. april 2025 oppdatert av: Cellenkos, Inc.
Fase I-studie for å evaluere sikkerheten og gjennomførbarheten av CK0801 i behandling av benmargssviktsyndrom
Målet med denne kliniske forskningsstudien er å finne ut om det er trygt og praktisk å gi CK0801 (et navlestrengsblod-avledet T-regulerende celleprodukt) til pasienter med benmargssviktsyndrom. Forskere ønsker å bestemme høyest mulig dose som er trygg å gi. Forskere ønsker også å finne ut om CK0801 kan forbedre symptomene på benmargssviktsyndrom.
Pasienter som er registrert i denne studien vil alle ha blitt diagnostisert med behandlingsrefraktært benmargssviktsyndrom (som inkluderer aplastisk anemi, myelodysplastisk syndrom eller myelofibrose). Deltakere som er kvalifisert til å delta i denne studien er ikke i stand til eller vil ikke bli behandlet med standardterapi eller har mislyktes med standardterapi.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Hovedmål:
For å bestemme dosebegrensende toksisitet av CK0801 som definert som enhver av hendelsene som hver starter på tidspunktet for CK00801 infusjon
- Alvorlig (grad 3 eller 4) infusjonstoksisitet innen 24 timer (NCI-CTCAE V4.0)
- Regimrelatert død innen 30 dager
- Alvorlig (grad 3 eller 4) cytokinfrigjøringssyndrom innen 30 dager
Sekundært mål:
- Foreløpig vurdering av sykdomsspesifikk respons
- Varighet av sykdomsspesifikk respons
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
18
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Santa Monica, California, Forente stater, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Personer som oppfyller de diagnostiske kriteriene for benmargssviktsyndrom, inkludert: aplastisk anemi, myelodysplastisk syndrom eller myelofibrose.
- HLA-matchet (≥ 3/6) navlestrengsblodenhet tilgjengelig for CK0801-generasjon.
- Forsøkspersoner alder ≥ 18 år.
- Bilirubin ≤ 2 x ULN og SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (med mindre Gilberts syndrom er dokumentert).
- Beregnet kreatininclearance på > 50 ml/min ved bruk av Cockcroft-Gault-ligningen.
- Zubrod ytelsesstatus ≤ 2.
- Kvinnelige forsøkspersoner i fertil alder (FPCP) må ha en negativ urin- eller serumgraviditetstest. MERK: FPCP er definert som premenopausal og ikke kirurgisk sterilisert. FPCP må godta å bruke maksimalt effektiv prevensjon eller å avstå fra heteroseksuell aktivitet gjennom hele studien. Effektive prevensjonsmetoder inkluderer intrauterin enhet, oral og/eller injiserbar hormonell; prevensjon, eller 2 adekvate barrieremetoder (f.eks. livmorhalshette med spermicid, diafragma med spermicid).
- Forsøkspersonen har samtykket i å følge alle prosedyrer som kreves av protokollen, inkludert studierelaterte vurderinger, besøk og langsiktig oppfølging.
- Forsøkspersonen er villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har mottatt et undersøkelsesmiddel innen 4 uker før CK0801-infusjon.
- Pasienten har mottatt stråling eller kjemoterapi innen 21 dager før CK0801-infusjon.
- Pasienten har tidligere mottatt T-regulatorisk behandling med navlestrengsblod.
- HIV seropositivitet.
- Pasienten har ukontrollert infeksjon og responderer ikke på passende antimikrobielle midler etter syv dagers behandling. Protokoll-PI er den endelige dommeren for valgbarhet.
- Personer med ukontrollert interkurrent sykdom som etter etterforskerens oppfatning vil gi pasienten større risiko for alvorlig toksisitet og/eller svekke aktiviteten til CK0801
- Forsøkspersonene er gravide eller ammer.
- Benmargssvikt forårsaket av stamcelletransplantasjon.
- Forsøkspersoner som ikke er i stand til å gi samtykke eller som, etter etterforskerens oppfatning, neppe vil overholde protokollkravene fullt ut.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CK0801
Alle forsøkspersonene vil motta adoptivterapi med en infusjon av ikke-relaterte regulatoriske T-celler fra navlestrengsblod: CK0801.
Forsøkspersonene vil motta én intravenøs dose av CK0801 (Treg-celler) på studiedag 0.
|
CK0801 (et navlestrengsblod-avledet T-regulerende celleprodukt)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med alvorlig infusjonstoksisitet vurdert av CTCAE v4.0
Tidsramme: 24 timer etter intervensjon
|
Antall deltakere med alvorlig (grad 3 eller 4) toksisitet
|
24 timer etter intervensjon
|
|
Antall deltakere med regimerelatert død
Tidsramme: 30 dager etter intervensjon
|
Antall deltakere med regimerelatert død
|
30 dager etter intervensjon
|
|
Antall deltakere med alvorlig cytokinfrigjøringssyndrom (CRS)
Tidsramme: 30 dager etter intervensjon
|
Antall deltakere med alvorlig (grad 3 eller 4) CRS
|
30 dager etter intervensjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
30. mai 2019
Primær fullføring (Antatt)
25. mai 2027
Studiet fullført (Antatt)
30. mai 2027
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
23. oktober 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2018
Først lagt ut (Faktiske)
12. desember 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
13. april 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. april 2025
Sist bekreftet
1. april 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CK0801-101-1
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .