Badanie kliniczne CK0801 (nowego leku) u pacjentów z zespołem niewydolności szpiku kostnego (BMF)
5 lutego 2024 zaktualizowane przez: Cellenkos, Inc.
Faza I Próba oceny bezpieczeństwa i wykonalności CK0801 w leczeniu zespołu niewydolności szpiku kostnego
Celem tego badania klinicznego jest ustalenie, czy podawanie CK0801 (produkt komórek T regulatorowych pochodzących z krwi pępowinowej) jest bezpieczne i praktyczne pacjentom z zespołem niewydolności szpiku kostnego. Naukowcy chcą określić najwyższą możliwą dawkę, która jest bezpieczna do podania. Naukowcy chcą również dowiedzieć się, czy CK0801 może złagodzić objawy zespołu niewydolności szpiku kostnego.
U wszystkich pacjentów włączonych do tego badania zdiagnozowano oporny na leczenie zespół niewydolności szpiku kostnego (który obejmuje niedokrwistość aplastyczną, zespół mielodysplastyczny lub zwłóknienie szpiku). Uczestnicy kwalifikujący się do udziału w tym badaniu nie mogą lub nie chcą być leczeni standardową terapią lub standardowa terapia zakończyła się niepowodzeniem.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Podstawowy cel:
Aby określić toksyczność CK0801 ograniczającą dawkę, zdefiniowaną jako każde ze zdarzeń rozpoczynających się w czasie infuzji CK00801
- Ciężka (stopień 3. lub 4.) toksyczność infuzyjna w ciągu 24 godzin (NCI-CTCAE V4.0)
- Zgon związany z reżimem w ciągu 30 dni
- Ciężki (stopień 3 lub 4) zespół uwalniania cytokin w ciągu 30 dni
Cel drugorzędny:
- Wstępna ocena odpowiedzi swoistej dla choroby
- Czas trwania odpowiedzi specyficznej dla choroby
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
18
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci, którzy spełniają kryteria diagnostyczne zespołu niewydolności szpiku kostnego, w tym: niedokrwistość aplastyczna, zespół mielodysplastyczny lub zwłóknienie szpiku.
- Dopasowana (≥ 3/6) jednostka krwi pępowinowej HLA dostępna dla pokolenia CK0801.
- Pacjenci w wieku ≥ 18 lat.
- Bilirubina ≤ 2 x GGN i SGPT (ALT) ≤ 2 x GGN (chyba że udokumentowano zespół Gilberta).
- Klirens kreatyniny > 50 ml/min obliczono za pomocą równania Cockcrofta-Gaulta.
- Stan sprawności Zubroda ≤ 2.
- Kobiety w wieku rozrodczym (FPCP) muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu lub surowicy. UWAGA: FPCP jest zdefiniowane jako przedmenopauzalne i nie wysterylizowane chirurgicznie. FPCP musi wyrazić zgodę na stosowanie maksymalnie skutecznej antykoncepcji lub na powstrzymanie się od aktywności heteroseksualnej podczas całego badania. Skuteczne metody antykoncepcji obejmują wkładki wewnątrzmaciczne, hormonalne doustne i/lub iniekcyjne; antykoncepcja lub 2 odpowiednie metody barierowe (np. kapturek dopochwowy ze środkiem plemnikobójczym, diafragma ze środkiem plemnikobójczym).
- Podmiot zgodził się przestrzegać wszystkich procedur wymaganych w protokole, w tym ocen związanych z badaniem, wizyt i długoterminowej obserwacji.
- Podmiot chce i jest w stanie udzielić pisemnej świadomej zgody.
Kryteria wyłączenia:
- Osobnik otrzymał badany środek w ciągu 4 tygodni przed infuzją CK0801.
- Pacjent otrzymał radioterapię lub chemioterapię w ciągu 21 dni przed wlewem CK0801.
- Pacjent otrzymał wcześniej terapię T-regulacyjną pochodzącą z krwi pępowinowej.
- seropozytywność HIV.
- Podmiot ma niekontrolowaną infekcję, która nie reaguje na odpowiednie środki przeciwdrobnoustrojowe po siedmiu dniach terapii. Protokół PI jest ostatecznym arbitrem kwalifikowalności.
- Pacjenci z niekontrolowaną współistniejącą chorobą, która zdaniem badacza naraziłaby pacjenta na większe ryzyko ciężkiej toksyczności i/lub zaburzyła aktywność CK0801
- Badana jest w ciąży lub karmi piersią.
- Niewydolność szpiku kostnego spowodowana przeszczepem komórek macierzystych.
- Osoby, które nie są w stanie wyrazić zgody lub które w opinii Badacza nie będą w stanie w pełni zastosować się do wymagań protokołu.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: CK0801
Wszyscy pacjenci otrzymają terapię adopcyjną z infuzją niespokrewnionych limfocytów T regulatorowych pochodzących z krwi pępowinowej: CK0801.
Pacjenci otrzymają jedną dożylną dawkę CK0801 (komórki Treg) w dniu 0 badania.
|
CK0801 (produkt komórek T regulatorowych pochodzących z krwi pępowinowej)
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników z ciężką toksycznością infuzyjną według oceny CTCAE v4.0
Ramy czasowe: 24 godziny po interwencji
|
Liczba uczestników z poważną (stopień 3 lub 4) toksycznością
|
24 godziny po interwencji
|
|
Liczba uczestników ze zgonem związanym z reżimem
Ramy czasowe: 30 dni po interwencji
|
Liczba uczestników ze zgonem związanym z reżimem
|
30 dni po interwencji
|
|
Liczba uczestników z ciężkim zespołem uwalniania cytokin (CRS)
Ramy czasowe: 30 dni po interwencji
|
Liczba uczestników z ciężkim (stopień 3 lub 4) CRS
|
30 dni po interwencji
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
30 maja 2019
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
25 maja 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 maja 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 października 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
10 grudnia 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
12 grudnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
7 lutego 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
5 lutego 2024
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CK0801-101-1
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba szpiku kostnego
-
Xinhua Hospital, Shanghai Jiao Tong University...NieznanyGenu Valgum lub Varum | Wzrost; Aresztowany, Bone | Zatrzymanie nasadowe, podudzie
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na CK0801
-
Cellenkos, Inc.Wycofane