CK0801:n (uusi lääke) kliininen tutkimus potilailla, joilla on luuytimen vajaatoimintaoireyhtymä (BMF)
torstai 10. huhtikuuta 2025 päivittänyt: Cellenkos, Inc.
Vaiheen I koe CK0801:n turvallisuuden ja toteutettavuuden arvioimiseksi luuytimen vajaatoimintaoireyhtymän hoidossa
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, onko turvallista ja käytännöllistä antaa CK0801:tä (napanuoraverestä peräisin oleva T-säätelysolutuote) potilaille, joilla on luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä. Tutkijat haluavat määrittää suurimman mahdollisen annoksen, joka on turvallista antaa. Tutkijat haluavat myös tietää, voiko CK0801 parantaa luuytimen vajaatoimintaoireyhtymän oireita.
Kaikilla tähän tutkimukseen osallistuvilla potilailla on diagnosoitu hoitoon refraktaarinen luuytimen vajaatoiminnan oireyhtymä (johon sisältyy aplastinen anemia, myelodysplastinen oireyhtymä tai myelofibroosi). Osallistujat, jotka ovat oikeutettuja osallistumaan tähän tutkimukseen, eivät pysty tai eivät halua saada hoitoa tavanomaisella hoidolla tai he ovat epäonnistuneet normaalihoidossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Ensisijainen tavoite:
CK0801:n annosta rajoittavan toksisuuden määrittämiseksi, joka on määritelty jonakin tapahtumana, joka alkaa CK00801-infuusion aikaan
- Vakava (asteen 3 tai 4) infuusiotoksisuus 24 tunnin sisällä (NCI-CTCAE V4.0)
- Hoitohoitoon liittyvä kuolema 30 päivän sisällä
- Vaikea (asteen 3 tai 4) sytokiinien vapautumisoireyhtymä 30 päivän kuluessa
Toissijainen tavoite:
- Tautikohtaisen vasteen alustava arviointi
- Tautikohtaisen vasteen kesto
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
18
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaat, jotka täyttävät luuytimen vajaatoimintaoireyhtymän diagnostiset kriteerit mukaan lukien: aplastinen anemia, myelodysplastinen oireyhtymä tai myelofibroosi.
- HLA-yhteensopiva (≥ 3/6) napanuoraveriyksikkö saatavilla CK0801-sukupolvelle.
- Tutkittavien ikä on ≥ 18 vuotta.
- Bilirubiini ≤ 2 x ULN ja SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (ellei Gilbertin oireyhtymää ole dokumentoitu).
- Laskettu kreatiniinipuhdistuma > 50 ml/min käyttäen Cockcroft-Gault-yhtälöä.
- Zubrodin suorituskykytila ≤ 2.
- Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla (FPCP) on oltava negatiivinen virtsan tai seerumin raskaustesti. HUOMAA: FPCP määritellään premenopausaaliseksi eikä kirurgisesti steriloiduksi. FPCP:n on suostuttava käyttämään mahdollisimman tehokasta ehkäisyä tai pidättymään heteroseksuaalisesta aktiivisuudesta koko tutkimuksen ajan. Tehokkaat ehkäisymenetelmät sisältävät kohdunsisäisen laitteen, oraalisen ja/tai injektoitavan hormonaalisen; ehkäisy tai 2 sopivaa estemenetelmää (esim. kohdunkaulan korkki spermisidillä, pallea spermisidillä).
- Tutkittava on suostunut noudattamaan kaikkia protokollan edellyttämiä menettelyjä, mukaan lukien tutkimukseen liittyvät arvioinnit, vierailut ja pitkän aikavälin seuranta.
- Tutkittava on halukas ja kykenevä antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen.
Poissulkemiskriteerit:
- Kohde on saanut tutkittavaa ainetta 4 viikon sisällä ennen CK0801-infuusiota.
- Potilas on saanut sädehoitoa tai kemoterapiaa 21 päivän sisällä ennen CK0801-infuusiota.
- Kohde on saanut aiemmin napanuoraverestä johdettua T-säätelyhoitoa.
- HIV-seropositiivisuus.
- Potilaalla on hallitsematon infektio, joka ei reagoi sopiviin mikrobilääkkeisiin seitsemän päivän hoidon jälkeen. Protokolla PI on viimeinen kelpoisuuden ratkaiseja.
- Koehenkilöt, joilla on hallitsematon väliaikainen sairaus, joka tutkijan mielestä asettaisi potilaalle suuremman vakavan toksisuuden riskin ja/tai heikentäisi CK0801:n aktiivisuutta
- Koehenkilö on raskaana tai imettää.
- Kantasolusiirron aiheuttama luuytimen vajaatoiminta.
- Koehenkilöt, jotka eivät pysty antamaan suostumusta tai jotka tutkijan mielestä eivät todennäköisesti täytä protokollan vaatimuksia täysin.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: CK0801
Kaikki koehenkilöt saavat adoptiivista terapiaa, jossa infuusio napanuoraverestä peräisin olevia sääteleviä T-soluja: CK0801.
Koehenkilöt saavat yhden suonensisäisen annoksen CK0801:tä (Treg-soluja) tutkimuspäivänä 0.
|
CK0801 (napanuoraverestä peräisin oleva T-säätelysolutuote)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osallistujien määrä, joilla on vakava infuusiotoksisuus CTCAE v4.0:n mukaan
Aikaikkuna: 24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
Osallistujien määrä, joilla on vakava (aste 3 tai 4) toksisuus
|
24 tuntia toimenpiteen jälkeen
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä kuolema
Aikaikkuna: 30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyvä kuolema
|
30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
|
Osallistujien määrä, joilla on vaikea sytokiinin vapautumisoireyhtymä (CRS)
Aikaikkuna: 30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
Osallistujien määrä, joilla on vakava (luokka 3 tai 4) CRS
|
30 päivää toimenpiteen jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 30. toukokuuta 2019
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 25. toukokuuta 2027
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Sunnuntai 30. toukokuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 23. lokakuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 10. joulukuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 12. joulukuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Sunnuntai 13. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 10. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CK0801-101-1
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .