Klinická studie CK0801 (nový lék) u pacientů se syndromem selhání kostní dřeně (BMF)
5. února 2024 aktualizováno: Cellenkos, Inc.
Zkouška fáze I k vyhodnocení bezpečnosti a proveditelnosti CK0801 při léčbě syndromu selhání kostní dřeně
Cílem této klinické výzkumné studie je zjistit, zda je bezpečné a praktické podávat CK0801 (produkt T-regulačních buněk derivovaný z pupečníkové krve) pacientům se syndromem selhání kostní dřeně. Vědci chtějí určit nejvyšší možnou dávku, kterou je bezpečné podat. Výzkumníci se také chtějí dozvědět, zda CK0801 může zlepšit příznaky syndromu selhání kostní dřeně.
U všech pacientů zařazených do této studie bude všem diagnostikován syndrom selhání kostní dřeně odolný proti léčbě (který zahrnuje aplastickou anémii, myelodysplastický syndrom nebo myelofibrózu). Účastníci způsobilí k účasti v této studii nejsou schopni nebo ochotni být léčeni standardní terapií nebo selhali při standardní terapii.
Přehled studie
Detailní popis
Primární cíl:
Stanovit dávku limitující toxicitu CK0801, jak je definována jako kterákoli z událostí, která začíná v době infuze CK00801
- Závažná (stupeň 3 nebo 4) infuzní toxicita do 24 hodin (NCI-CTCAE V4.0)
- Smrt související s režimem do 30 dnů
- Těžký (stupeň 3 nebo 4) syndrom uvolnění cytokinů do 30 dnů
Sekundární cíl:
- Předběžné posouzení reakce specifické pro onemocnění
- Doba trvání reakce specifické pro onemocnění
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
18
Fáze
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
California
-
Santa Monica, California, Spojené státy, 90403
- Sarcoma Oncology Research Center, Cancer Center of Southern California
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- The University of Texas MD Anderson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Subjekty, které splňují diagnostická kritéria syndromu selhání kostní dřeně, včetně: aplastické anémie, myelodysplastického syndromu nebo myelofibrózy.
- Jednotka pupečníkové krve odpovídající HLA (≥ 3/6) dostupná pro generaci CK0801.
- Subjekty ve věku ≥ 18 let.
- Bilirubin ≤ 2 x ULN a SGPT (ALT) ≤ 2 x ULN (pokud není dokumentován Gilbertův syndrom).
- Vypočtená clearance kreatininu > 50 ml/min pomocí Cockcroft-Gaultovy rovnice.
- Stav výkonu Zubrod ≤ 2.
- Ženy v plodném věku (FPCP) musí mít negativní těhotenský test v moči nebo séru. POZNÁMKA: FPCP je definován jako premenopauzální a není chirurgicky sterilizován. FPCP musí souhlasit s použitím maximálně účinné antikoncepce nebo se zdržet heterosexuální aktivity v průběhu studie. Mezi účinné antikoncepční metody patří nitroděložní tělísko, perorální a/nebo injekční hormonální; antikoncepce nebo 2 adekvátní bariérové metody (např. cervikální uzávěr se spermicidem, bránice se spermicidem).
- Subjekt souhlasil s tím, že se bude řídit všemi procedurami vyžadovanými protokolem, včetně hodnocení souvisejících se studií, návštěv a dlouhodobého sledování.
- Subjekt je ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Subjekt dostal zkoumanou látku během 4 týdnů před infuzí CK0801.
- Subjekt podstoupil ozařování nebo chemoterapii během 21 dnů před infuzí CK0801.
- Subjekt dříve absolvoval T-regulační terapii derivovanou z pupečníkové krve.
- HIV séropozitivita.
- Subjekt má nekontrolovanou infekci, nereaguje na vhodná antimikrobiální činidla po sedmi dnech terapie. Protokol PI je konečným arbitrem způsobilosti.
- Subjekty s nekontrolovaným interkurentním onemocněním, které by podle názoru zkoušejícího pacienta vystavilo většímu riziku závažné toxicity a/nebo narušilo aktivitu CK0801
- Subjekt je těhotný nebo kojí.
- Selhání kostní dřeně způsobené transplantací kmenových buněk.
- Subjekty, které nejsou schopny poskytnout souhlas nebo které podle názoru zkoušejícího pravděpodobně nebudou plně splňovat požadavky protokolu.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: CK0801
Všichni jedinci dostanou adoptivní terapii s infuzí nepříbuzných regulačních T buněk pocházejících z pupečníkové krve: CK0801.
Subjekty obdrží jednu intravenózní dávku CK0801 (Treg buňky) v den studie 0.
|
CK0801 (produkt T-regulačních buněk derivovaný z pupečníkové krve)
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků se závažnou infuzní toxicitou podle hodnocení CTCAE v4.0
Časové okno: 24 hodin po zásahu
|
Počet účastníků se závažnou (3. nebo 4. stupeň) toxicitou
|
24 hodin po zásahu
|
|
Počet účastníků s úmrtím souvisejícím s režimem
Časové okno: 30 dní po zásahu
|
Počet účastníků s úmrtím souvisejícím s režimem
|
30 dní po zásahu
|
|
Počet účastníků se syndromem těžkého uvolnění cytokinů (CRS)
Časové okno: 30 dní po zásahu
|
Počet účastníků s těžkým (3. nebo 4. stupně) CRS
|
30 dní po zásahu
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Tapan M Kadia, MD, The University of Texas MD Anderson Cancer Center
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
30. května 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
25. května 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. května 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. října 2018
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. prosince 2018
První zveřejněno (Aktuální)
12. prosince 2018
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
7. února 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
5. února 2024
Naposledy ověřeno
1. února 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- CK0801-101-1
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na Onemocnění kostní dřeně
-
University Hospital FreiburgDokončenoMyelodysplastické syndromy | Fanconiho anémie | Vrozená dyskeratóza | Pearson Marrow-pankreatický syndrom | Syndrom Shwachman-diamantŠpanělsko, Německo, Švýcarsko, Rakousko, Holandsko, Itálie, Česká republika, Belgie, Dánsko, Irsko
Klinické studie na CK0801
-
Cellenkos, Inc.StaženoGuillain-Barrého syndrom