Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенный доступ к тригептаноину

1 марта 2024 г. обновлено: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Открытый протокол лечения среднего размера для неотложного лечения тяжелобольных пациентов с синдромом дефицита переносчика глюкозы 1 типа (Glut1 DS) с помощью тригептаноина (UX007)

Расширенный доступ может быть предоставлен для квалифицированных пациентов, которые имеют ограниченные возможности лечения и не имеют права на клиническое исследование.

Обзор исследования

Статус

Доступный

Условия

Синдром дефицита переносчика глюкозы 1 типа (Glut1 DS)

Вмешательство/лечение

Лекарство: Тригептаноин

Подробное описание

Синдром дефицита транспортера глюкозы типа 1 (Glut1 DS): доступен в расширенном доступе для населения среднего размера.

Протокол лечения с расширенным доступом среднего размера предназначен для обеспечения быстрого доступа к тригептаноину для лечения тяжелобольных пациентов с Glut1 DS.

Рассмотрение вопроса о доступе для пациентов с предыдущим воздействием тригептаноина.

Пациентов будут лечить по этому протоколу в течение одного года с ежегодным рассмотрением вопроса о продлении лечения на основе соотношения риска и пользы, оцениваемого в ежеквартальных отчетах лечащего врача. Пациенты могут продолжать получать тригептаноин в соответствии с этим протоколом лечения среднего размера до тех пор, пока тригептаноин не станет коммерчески доступным, если препарат получит одобрение регулирующих органов для конкретного показания к заболеванию.

Нарушения окисления длинноцепочечных жирных кислот (LC-FAOD) и состояния, не относящиеся к FAOD: Доступно за пределами США по запросам сострадательного доступа от отдельных имен пациентов.

Расширенный доступ может предоставить доступ к лечению до утверждения местным регулирующим органом.

Для получения полной информации, пожалуйста, перейдите по предоставленной ссылке.

Тип исследования

Расширенный доступ

Расширенный тип доступа

Индивидуальные пациенты
Население среднего размера

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Имя: Early Access
Номер телефона: 1-415-483-8800
Электронная почта: EarlyAccess@ultragenyx.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Ребенок
Взрослый
Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Н/Д

Описание

Критерии включения:

Критерии протокола популяции промежуточного размера для Glut1 DS

Подтвержденный диагноз Glut1 DS документально подтвержденной мутацией SLC2A1 или документально подтвержденным улучшением при приеме других форм трифептаноина на основании клинических проявлений, соответствующих диагнозу Glut1 DS, включая уровень глюкозы в спинномозговой жидкости.
Пациенты любого возраста, которые тяжело больны и, по мнению лечащего врача, имеют клинические проявления Glut1 DS, несмотря на другое лечение.
Желание и способность соблюдать все аспекты лечения, включая посещения и анализы, указанные лечащим врачом, документирование симптомов и диеты, а также введение тригептаноина. Если вы несовершеннолетний, наймите опекуна(-ев), который(-ые) желает(-ют) и может(-и) помочь в выполнении всех применимых требований к лечению.
Предоставьте письменное информированное согласие (пациенты в возрасте ≥ 18 лет) или предоставьте письменное согласие (в соответствующих случаях) и найдите законного представителя, который желает и может дать письменное информированное согласие после объяснения характера программы лечения и до начала любого лечения. -сопутствующие процедуры.

Критерий исключения:

Критерии протокола популяции промежуточного размера для Glut1 DS

Пациент имеет право на участие в любом другом клиническом исследовании, предназначенном для постепенной оценки безопасности и эффективности трифептаноина в Glut1 DS.
Любая известная гиперчувствительность к тригептаноину, которая, по мнению лечащего врача, подвергает пациента повышенному риску побочных эффектов.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Следователи

Директор по исследованиям: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

10 декабря 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 декабря 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

5 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

1 марта 2024 г.

Последняя проверка