Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgang til triheptanoin

29. juli 2026 oppdatert av: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

En åpen behandlingsprotokoll i mellomstørrelse for akuttbehandling av alvorlig syke pasienter med glukosetransportør type 1-mangelsyndrom (Glut1 DS) med triheptanoin (UX007)

Utvidet tilgang kan gis for kvalifiserte pasienter som har begrensede behandlingsmuligheter og ikke er kvalifisert for en klinisk utprøving.

Studieoversikt

Status

Tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Glukosetransportør type 1-mangelsyndrom (Glut1 DS): Tilgjengelig gjennom utvidet populasjonstilgang av middels størrelse.

Behandlingsprotokollen for utvidet tilgang i middels størrelse er ment å gi rask tilgang til triheptanoin for behandling av alvorlig syke pasienter med Glut1 DS.

Hensynet til tilgang er for pasienter med tidligere eksponering for triheptanoin.

Pasienter vil bli behandlet i henhold til denne protokollen i ett år, med vurdering på årsbasis for forlengelse av behandlingen basert på risiko-nytte-forholdet vurdert i den behandlende legens kvartalsvise fremdriftsrapporter. Pasienter kan fortsette å motta triheptanoin under denne behandlingsprotokollen av middels størrelse inntil kommersiell tilgjengelighet av triheptanoin, dersom stoffet får regulatorisk godkjenning for den spesifikke sykdomsindikasjonen.

Langkjedede fettsyreoksidasjonsforstyrrelser (LC-FAOD) og ikke-FAOD-tilstander: Tilgjengelig utenfor USA gjennom individuelle navngitte pasientforespørsler om medfølende tilgang.

Utvidet tilgang kan gi tilgang til behandling før godkjenning av det lokale reguleringsorganet.

For fullstendige detaljer, vennligst besøk lenken som følger med.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Individuelle pasienter

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

N/A

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Kriterier per populasjonsprotokoll for middels størrelse for Glut1 DS

  • Bekreftet diagnose av Glut1 DS ved dokumentert SLC2A1-mutasjon eller dokumentert forbedring av andre former for tripheptanoin administrert basert på en klinisk presentasjon i samsvar med Glut1 DS-diagnose, inkludert glukosenivåer i cerebrospinalvæsken.
  • Pasienter i alle aldre som er alvorlig syke og, etter den behandlende legens mening, opplever kliniske manifestasjoner av Glut1 DS til tross for annen behandling.
  • Villig og i stand til å overholde alle aspekter av behandlingen, inkludert besøk og tester spesifisert av behandlende lege, dokumentasjon av symptomer og kosthold, og administrering av triheptanoin. Hvis du er mindreårig, ha en eller flere omsorgspersoner som er villig og i stand til å hjelpe til med alle gjeldende behandlingskrav.
  • Gi skriftlig informert samtykke (pasienter i alderen ≥ 18 år), eller gi skriftlig samtykke (der det er aktuelt) og ha en juridisk autorisert representant villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke, etter at behandlingsprogrammets natur er forklart og før enhver behandling -relaterte prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

Kriterier per populasjonsprotokoll for middels størrelse for Glut1 DS

  • Pasienten kvalifiserer for alle andre kliniske studier designet for å gradvis evaluere sikkerheten og effekten av tripheptanoin i Glut1 DS.
  • Enhver kjent overfølsomhet overfor triheptanoin som, etter den behandlende legens vurdering, gir pasienten økt risiko for uønskede hendelser.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. desember 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. desember 2018

Først lagt ut (Faktiske)

12. desember 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • UX007-EAP
  • UX007G-EAP102 (Annen identifikator: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere