Triheptanoin에 대한 확장된 액세스
트리헵타노인(UX007)으로 포도당 수송체 1형 결핍 증후군(Glut1 DS)이 있는 중증 환자의 긴급 치료를 위한 공개 라벨 중간 크기 치료 프로토콜
연구 개요
상세 설명
포도당 수송체 유형 1 결핍 증후군(Glut1 DS): 중간 규모 인구 확장 액세스를 통해 이용 가능.
중간 크기 확장 액세스 치료 프로토콜은 Glut1 DS를 가진 중증 환자의 치료를 위해 트리헵타노인에 대한 신속한 액세스를 제공하기 위한 것입니다.
이전에 트리헵타노인에 노출된 환자를 대상으로 접근을 고려합니다.
환자는 1년 동안 이 프로토콜에 따라 치료를 받으며, 치료 의사의 분기별 진행 보고서에서 평가된 위험-이득 비율에 따라 치료 연장을 매년 고려합니다. 환자는 트리헵타노인이 상업적으로 이용 가능할 때까지 이 중간 크기 치료 프로토콜에 따라 트리헵타노인을 계속 받을 수 있으며, 약물이 특정 질병 적응증에 대한 규제 승인을 받아야 합니다.
장쇄 지방산 산화 장애(Long Chain Fatty Acid Oxidation Disorders, LC-FAOD) 및 비FAOD 상태: 개별 지정 환자 동정적 접근 요청을 통해 미국 외부에서 이용 가능.
확장된 액세스는 지역 규제 기관의 승인 전에 치료를 위한 액세스를 제공할 수 있습니다.
자세한 내용은 제공된 링크를 참조하십시오.
연구 유형
확장 액세스 유형
- 개별 환자
- 중간 규모 인구
연락처 및 위치
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
Glut1 DS에 대한 중간 크기 모집단 프로토콜별 기준
- 문서화된 SLC2A1 돌연변이에 의한 Glut1 DS의 확인된 진단 또는 뇌척수액 포도당 수준을 포함하여 Glut1 DS 진단과 일치하는 임상적 표현에 근거하여 투여된 다른 형태의 트리펩타노인에 대한 문서화된 개선.
- 심각하게 아프고 다른 관리에도 불구하고 Glut1 DS의 임상 증상을 경험하는 치료 의사의 의견에 따라 모든 연령의 환자.
- 치료 의사가 지정한 방문 및 검사, 증상 및 식이 기록, 트리헵타노인 투여를 포함하여 치료의 모든 측면을 기꺼이 준수할 수 있습니다. 미성년자인 경우 적용 가능한 모든 치료 요구 사항을 지원할 의지와 능력이 있는 간병인이 있어야 합니다.
- 서면 동의서를 제공하거나(18세 이상의 환자) 서면 동의서를 제공하고(적절한 경우) 치료 프로그램의 특성이 설명된 후 치료 전에 서면 동의서를 제공할 의향이 있고 능력이 있는 법적 대리인이 있어야 합니다. - 관련 절차.
제외 기준:
Glut1 DS에 대한 중간 크기 모집단 프로토콜별 기준
- 환자는 Glut1 DS에서 트리펩타노인의 안전성과 효능을 점진적으로 평가하도록 설계된 다른 모든 임상 시험에 대한 자격이 있습니다.
- 트리헵타노인에 대한 모든 알려진 과민증으로 치료 의사의 판단에 따라 부작용 위험이 증가합니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceutical Inc
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
키워드
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- UX007-EAP
- UX007G-EAP102 (기타 식별자: Ultragenyx Pharmaceutical Inc)
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .