此页面是自动翻译的,不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

扩大对三庚酸甘油酯的使用

2024年3月1日 更新者:Ultragenyx Pharmaceutical Inc

使用三庚酸甘油酯 (UX007) 紧急治疗患有葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合征 (Glut1 DS) 的重病患者的开放标签中等规模治疗方案

可以为治疗选择有限且不符合临床试验条件的合格患者提供扩展访问。

研究概览

详细说明

葡萄糖转运蛋白 1 型缺陷综合症 (Glut1 DS):可通过中等规模人群扩展获取获得。

中等规模的扩展访问治疗协议旨在提供快速访问三庚酸甘油酯,用于治疗患有 Glut1 DS 的重病患者。

考虑用于既往接触过三庚酸甘油酯的患者。

患者将根据该方案接受为期一年的治疗,并根据治疗医师季度进展报告中评估的风险收益比,每年考虑延长治疗时间。 如果该药物获得特定疾病适应症的监管批准,患者可能会继续按照这种中等规模的治疗方案接受三庚酸甘油酯,直到三庚酸甘油酯商业化。

长链脂肪酸氧化障碍 (LC-FAOD) 和非 FAOD 病症:在美国境外可通过个人指定的患者同情访问请求获得。

扩大准入可以在当地监管机构批准之前提供治疗准入。

有关详细信息,请访问提供的链接。

研究类型

扩展访问

扩展访问类型

  • 个体患者
  • 中型人口

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不适用

描述

纳入标准:

Glut1 DS 的每个中等规模人口协议的标准

  • 根据与 Glut1 DS 诊断一致的临床表现(包括脑脊液葡萄糖水平),通过记录的 SLC2A1 突变或记录的对其他形式的三庚酸甘油酯的改善来确诊 Glut1 DS。
  • 任何年龄段的重病患者,并且根据主治医师的意见,尽管采取了其他管理措施,但仍出现 Glut1 DS 的临床表现。
  • 愿意并能够遵守治疗的所有方面,包括主治医师指定的就诊和测试、症状和饮食记录以及三庚酸甘油酯的给药。 如果是未成年人,请有愿意并能够协助满足所有适用治疗要求的护理人员。
  • 提供书面知情同意书(≥ 18 岁的患者),或提供书面同意书(如适用)并有合法授权代表愿意并能够提供书面知情同意书,在治疗计划的性质得到解释后和任何治疗之前- 相关程序。

排除标准:

Glut1 DS 的每个中等规模人口协议的标准

  • 患者有资格参加旨在逐步评估三庚酸甘油酯在 Glut1 DS 中的安全性和有效性的任何其他临床试验。
  • 任何已知的对三庚酸甘油酯的超敏反应,根据主治医师的判断,会使患者发生不良事件的风险增加。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 研究主任:Medical Director、Ultragenyx Pharmaceutical Inc

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究注册日期

首次提交

2018年12月10日

首先提交符合 QC 标准的

2018年12月10日

首次发布 (实际的)

2018年12月12日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2024年3月5日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年3月1日

最后验证

2024年3月1日

更多信息

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索,没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求,请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改,我们的网站上也会自动更新.

3
订阅